【使用方法】
-本品仅供自体使用。仅供静脉使用。
-建议预防肝静脉闭塞性疾病 （VOD）。应考虑癫痫发作的预防
-请勿对 本品进行采样、更改或辐照。
-不要使用内置血液过滤器或输液泵。
-每个输液袋需静脉输液给药且在30分钟内完成给药。

【推荐剂量】
无

【剂量调整】
无

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
无

【不良反应】
-最常见的不良反应（发生率≥20%）：
粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发热（发烧）、脱发（脱发）、鼻衄（鼻出血）、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍和瘙痒（瘙痒）。
-最常见的3级或4级实验室结果异常（> 50%）：
中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、贫血和淋巴细胞减少症。

【注意事项】
-延迟血小板植入：
监测患者血小板计数，直到血小板实现植入和恢复。应监测患者血小板减少症和出血。
-中性粒细胞植入失败的风险：
本品输注后，应监测患者中性粒细胞绝对值计数 （ANC）。如果没有发生中性粒细胞植入，需要输注救援细胞。
-插入性肿瘤发生的风险：
输注本品后，至少每年监测一次患者血液系统恶性肿瘤情况，且持续至少15年。
-超敏反应：
监测患者输液超敏反应。

【禁忌】
无

【特殊人群】
-妊娠：
目前尚无关于孕妇使用本品的数据。
-哺乳期：
没有关于母乳中存在本品、对母乳喂养的婴儿影响以及对产奶量的影响的信息。
-儿童用药：
本品治疗需要定期输血的β-地中海贫血的儿童患者的安全性和有效性已经确立。
-老年患者：
本品尚未在 65 >的患者中进行研究。
-HIV患者：
本品尚未在 HIV-1、HIV-2、HTLV-1 或 HTLV-2 患者中进行研究。本品治疗前，患者的HIV血清筛查应为阴性。
-肾功能不全患者：
本品尚未在肾功能不全患者中进行研究。
-肝功能损害患者：
本品尚未在肝功能损害患者中进行研究。

【适应症】
本品是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，适用于治疗需要定期输血（RBC）的β地中海贫血成人和儿童患者。

【药物相互作用】
-抗逆转录病毒药物和羟基脲：
在本品动员前一个月，或预期的药物清除的持续时间内，以及直到所有单采周期已完成，不要服用抗逆转录病毒药物或羟基脲。
-铁螯合：
在开始清髓性调节前 7 天，停用铁螯合剂。本品输注后 6 个月内，避免使用骨髓抑制性铁螯合剂。