【使用方法】
-本品口服用药，可随餐或空腹服用。
-本品需整粒吞服，切勿打开或咀嚼；对于吞咽困难患者，有以下两种方法：
1）将本品胶囊打开，将胶囊内全部药物倒入15mg水或苹果汁中，搅拌15秒，或15ml 软食混合后，立即服用。
2）通过饲管给药（鼻胃管或胃管），具体操作详见说明书。

【推荐剂量】
推荐的口服剂量（与麦格司他（miglustat）联合使用），根据患者的实际体重如下：
-体重8至15公斤患者：每次47mg，口服，每日3次，可随餐或空腹服用
-体重>15至30公斤患者：每次62mg，口服，每日3次，可随餐或空腹服用
-体重>30至55公斤患者：每次93mg，口服，每日3次，可随餐或空腹服用
-体重>55公斤患者：每次124mg，口服，每日3次，可随餐或空腹服用

【剂量调整】
肾功能损伤的患者剂量需要调整：
-对于eGFR≥50 mL/分的患者，推荐剂量与肾功能正常的患者推荐剂量一致。
-对于eGFR ≥15mL 至<50mL/分的患者，推荐剂量如下：
1)体重8kg至15kg患者：每次47mg，口服，每日2次，可随餐或空腹服用
2)体重>15kg至30kg患者：每次62mg，口服，每日2次，可随餐或空腹服用
3)体重>30kg至55kg患者：每次93mg，口服，每日2次，可随餐或空腹服用
4)体重>55kg患者：每次124mg，口服，每日2次，可随餐或空腹服用

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
如果漏服一剂，直接跳过漏服剂量，按照预定时间表服用下一剂剂量。

【不良反应】
最常见的不良反应 （≥15%）：上呼吸道感染、腹泻和体重减轻。

【注意事项】
-超敏反应： 
本品治疗期间，已发生荨麻疹和血管性水肿病例。如已发生，需停止本品使用。
-胚胎胎儿毒性：
本品可能导致胎儿伤害。告知孕妇本品对胎儿有潜在风险并建议做好怀孕规划和避孕措施。
-肌酐增加但不影响肾小球功能：
据报道，血清肌酐平均值增加 10-20%。评估肾功能使用不是基于肌酐值的替代方法。

【禁忌】
无

【特殊人群】
-育龄男性和女性患者：
基于动物试验结果，本品可能对会损害生育力。
-儿科患者：
本品用于2岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确立。
-老年人：
本品临床试验中不包括65岁及以上老年患者。
-肾损伤：

对于eGFR 15mL/分至<50 mL/分的患者：

推荐剂量应低于肾功正常患者的推荐剂量；

对于eGFR≥50mL/分的患者：

推荐剂量与肾功正常患者的推荐剂量一致。

对于eGFR<15mL/分的患者：

本品药代动力学尚未进行评估，不推荐使用本品。

【适应症】
本品适合与麦格司他（miglustat）联合使用，用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的尼曼-匹克病C型（NPC）相关神经系统症状。

【药物相互作用】
-有机阳离子转运蛋白 2 的底物（OCT2 底物）：
监测不良反应并减少 OCT2底物药物的剂量。