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间充质干细胞疗法

FDA批准的首个间充质干细胞疗法,用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。在治疗第28天,患者总缓解率为70%,中位缓解持续时间为54天。

其他名称
remestemcel-L-rknd,RYONCIL
剂型
注射液
生产厂家
Mesoblast, Inc.
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  • 阿法替尼,ANIB(孟加拉)

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  • 恩杂鲁胺,恩扎卢胺,BDENZA

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  • 依普利酮,Planep

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【适应症】
本品是一种同种异体骨髓来源的间充质基质细胞 (MSC) 疗法,适用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。

【推荐剂量】
推荐剂量为:2×106 MSC/kg,静脉输注,每周2次,持续用药4周。每两次给药输液间隔至少3天。
在第一次给药后28±2天评估患者临床反应,并根据下表进行合适的后续治疗:


【不良反应】
最常见的不良反应(≥20%):病毒感染、细菌感染、病原体不明感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。

【药理作用】
本品的作用机制尚不清楚,但可能与免疫调节作用有关。
体外研究数据表明,通过增殖测量 MSC 抑制 T 细胞活化和促炎细胞因子的分泌。急性 GvHD 发生在同种异体反应性供体来源的T捐献组织(移植物)内的细胞触发免疫反应,同种异体反应性供体衍生T细胞在介导全身炎症、细胞毒性和潜在的终末器官损伤中发挥作用与 aGvHD 相关联。

【贮藏】
本品必须在 ≤ -135°C 的液氮气相中保持冷冻状态,直到给药前立即解冻。


【有效期】

60个月

【使用方法】
-本品静脉输注给药
-本品每次输注30-60 分钟前,给予患者皮质类固醇和抗组胺药进行预用药处理,以减少输注反应的可能性。
-本品给药前,需提前解冻。患者输注给药必须在第一瓶药液解冻开后5小时内进行。
-对于体重大于等于35kg的患者,本品输注速率不超过6mL/分;低于体重不足35kg的患者,本品输注时间为60分钟。
-解冻后且为使用的药液,需丢弃。

【推荐剂量】
推荐剂量为:2×106 MSC/kg,静脉输注,每周2次,持续用药4周。每两次给药输液间隔至少3天。
在第一次给药后28±2天评估患者临床反应,并根据下表进行合适的后续治疗:


【剂量调整】


【服用过量处理】


【漏服处理】

【不良反应】
最常见的不良反应(≥20%):病毒感染、细菌感染、病原体不明感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。

【注意事项】
-超敏反应/急性输液反应:
本品给药期间,监测输注超敏反应并提前给予皮质类固醇以及抗组胺药。
-传染性病原体的传播:
本品可能会传播传染性病原体。
-异位组织形成:
使用本品治疗,可能发生异位组织形成。

【禁忌】
已知对二甲基亚砜 (DMSO) 或猪牛蛋白过敏者,禁用本品。
 
【特殊人群】
-妊娠:
无相关数据
-哺乳期:
无相关数据
-儿科用药:
本品用于2个月及以上儿科患者的安全性和有效性已确立。

【适应症】
本品是一种同种异体骨髓来源的间充质基质细胞 (MSC) 疗法,适用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。

【药物相互作用】

请按药品说明书或在药师指导下购买和使用