米托坦/密妥坦（Mitotane）是一种用于治疗晚期肾上腺皮质癌的药物，主要以500mg的片剂形式提供。该药物适用于那些无法通过手术切除、已转移至身体其他部位或在治疗后复发的肾上腺皮质癌患者。由于肾上腺皮质癌的患者人数相对较少，这种疾病被归类为“罕见病”，因此米托坦在某些地区被认定为“孤儿药”，专门用于治疗罕见疾病。
肾上腺皮质负责产生多种类固醇激素，当该区域发生癌变时，患者体内的激素水平往往会显著增加，从而引发一系列疾病症状。米托坦的作用机制主要是通过破坏肾上腺细胞的线粒体，这些线粒体是细胞能量的生产单位。通过干扰肾上腺细胞的正常功能，米托坦能够有效减少某些类固醇激素的合成。此外，米托坦可能还会改变这些激素的代谢过程，从而进一步降低其在体内的浓度。
降低体内类固醇激素的水平可以显著改善晚期肾上腺皮质癌患者的症状，提高生活质量。这些症状包括疲劳、体重变化、高血糖等，都是由于激素过量引起的。通过使用米托坦，医生能够帮助患者更好地控制病情，减轻不适感和相关症状，尽可能提升患者的生存期及生活质量。
总之，米托坦作为一种专门针对晚期肾上腺皮质癌的治疗药物，其通过抑制肾上腺细胞功能和降低激素水平的机制，使患者在面对这种严重且难治的癌症时，能够获得一定程度的缓解和改善。这一药物的应用，为肾上腺皮质癌患者提供了希望，特别是在传统治疗方法无效的情况下。
参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/lysodren
400-001-9769