米托坦/密妥坦（Mitotane）是一种用于治疗肾上腺皮质癌的药物，其临床效果已在多项研究中得到验证。一项回顾性分析涉及177例接受根治性手术的肾上腺皮质癌患者，其中47名接受了米托坦辅助治疗（米托坦组），而55名意大利患者和75名德国患者作为对照组，未接受该治疗。研究显示，米托坦组与意大利对照组在基线特征上相似，但德国对照组患者年龄较大且早期肾上腺皮质癌比例更高。
结果表明，米托坦组的无复发生存期显著延长，中位无复发生存期为42个月，而对照组1和对照组2分别为10个月和25个月。复发风险分析显示，米托坦组的复发风险显著降低，风险比为2.91（95%可信区间[CI]，1.77-4.78；P＜0.001）与1.97（95%CI：1.21-3.20；P=0.005）。多变量分析进一步确认米托坦在提高无复发生存率方面的优势。
尽管米托坦相关的不良事件主要为I级或II级，且13%的患者需暂时减少剂量，但总体来看，米托坦的辅助治疗有效延长了患者的无复发生存期。此外，研究还指出，米托坦可通过延长生存时间（在少数患者中超过5年）和使20-30%的患者肿瘤大小缩小或稳定，从而为晚期肾上腺皮质癌患者提供益处。尤其是在高激素水平的患者中，米托坦还减少了疾病症状。
然而，目前尚无足够证据支持将米托坦作为其他抗癌药物的附加治疗方案。关于儿童使用米托坦的研究信息有限，但现有数据显示，服用该药物的儿童平均无疾病生存期为7个月。
参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/lysodren
400-001-9769