吉瑞替尼（Gilteritinib）是一种针对FLT3突变的靶向疗法，特别用于治疗复发或难治性急性髓细胞白血病（AML）。自2018年11月28日获得FDA批准以来，吉瑞替尼已成为这一领域的重要治疗选择。其批准依据是ADMIRAL试验(NCT02421939)的中期分析，研究对象为138名经LeukoStrat CDx FLT3突变检测确认存在FLT3突变的成年患者。
在试验中，患者每日口服120mg吉瑞替尼，直至出现不可接受的毒性或没有临床益处。经过4.6个月的中位随访，结果显示29名患者成功实现完全缓解（CR）或部分血液学恢复（CRh），这表明吉瑞替尼在增强患者的治疗反应方面具有显著效果，CR的发生率为21%。此外，在基线时依赖红细胞和/或血小板输注的106名患者中，有33名（31.1%）在接下来的56天内不再依赖这些输注，这进一步证明了治疗的有效性。而对于基线时不依赖输注的32名患者，17名（53.1%）在接下来的56天内保持了无输注状态，显示了吉瑞替尼对患者血液学状况的积极影响。
尽管吉瑞替尼的治疗效果显著，但也伴随着一些不良反应。根据临床观察，最常见的不良反应发生在超过20%的患者中，包括肌肉和关节疼痛、转氨酶升高、疲劳、不适感、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹、肺炎、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压、头晕和呕吐等。这些不良反应通常能够通过适当的监测和管理得到控制。
参考资料：https://www.fda.gov/drugs/fda-approves-gilteritinib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-aml-flt3-mutation
400-001-9769