艾乐多卡基因疗法（商品名：ELAD，学名：Eladocagene exuparvovec）是一项针对X连锁溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）的革新性基因治疗方案。LAL-D是一种极为罕见且可能致命的遗传代谢疾病，其根源在于LAL基因的突变，导致患者体内缺乏溶酶体酸性脂肪酶（LAL），这一关键酶的缺失使得脂质和胆固醇无法正常代谢，进而在体内大量积聚，对肝脏、脾脏等重要器官的功能造成严重影响。
传统的治疗方法对于LAL-D来说，往往只能停留在对症处理的层面，无法从根本上解决问题。然而，艾乐多卡基因疗法的出现，为LAL-D患者带来了全新的治疗希望。该疗法通过引入正常的LAL基因，帮助患者恢复酶的功能，从而有望从根本上缓解甚至治愈这一疾病。
2023年，艾乐多卡基因疗法凭借其出色的临床表现，获得了美国FDA的加速批准，成为LAL-D治疗领域的新选择。这一批准是基于其在多项临床试验中取得的显著疗效，特别是在改善肝脏功能、降低胆固醇水平以及减少脂质积聚方面表现突出。
该疗法采用了先进的腺病毒载体技术，将正常的LAL基因精准地传递到患者的肝脏细胞中，使肝脏能够重新生成LAL酶，从而有效减少脂质积聚，改善患者的病情。在SGMO-03三期临床研究中，接受艾乐多卡基因疗法的患者体内脂质积聚明显减少，肝脏和脾脏功能得到了显著改善，胆固醇水平也得到了有效控制。
更为值得一提的是，治疗后的患者在临床症状和生活质量方面也有了显著提升，部分患者甚至恢复了正常的肝功能。而且，艾乐多卡基因疗法的效果是长期持续的，能够为患者提供长期稳定的健康改善。这一创新疗法的出现，无疑为LAL-D患者带来了新的治疗曙光。
参考资料：
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36103022/
400-001-9769