艾乐多卡基因疗法（商品名：ELAD，通用名：Eladocagene exuparvovec）作为一种革新性的基因治疗方案，专门针对罕见且致命的X连锁溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）而研发。LAL-D由LAL基因突变所致，患者体内缺乏溶酶体酸性脂肪酶，导致脂质和胆固醇异常堆积，严重损害肝脏、脾脏等器官功能。
传统疗法仅能暂时缓解症状，无法根治疾病。而艾乐多卡基因疗法则通过引入正常的LAL基因，帮助患者恢复酶功能，从根本上缓解病情，甚至有望实现治愈。2023年，美国FDA加速批准了该疗法的上市，为LAL-D患者提供了新的治疗选择。这一批准基于其在临床试验中的卓越表现，特别是在改善肝脏、降低胆固醇、减少脂质积聚方面的显著效果。
艾乐多卡基因疗法采用腺病毒载体技术，将正常LAL基因精准送达患者肝脏细胞，使肝脏重新生成LAL酶，从而减少脂质积聚，改善病情。随着FDA的加速批准，该疗法正逐步向欧洲、亚洲等地区扩展，预计将在更多国家获得批准，惠及全球LAL-D患者。
在SGMO-03等三期临床研究中，艾乐多卡基因疗法展现了显著的疗效。治疗后，患者体内脂质积聚明显减少，肝脏和脾脏功能得到显著改善，胆固醇水平得到有效控制。同时，患者的临床症状和生活质量也大幅提升，部分患者肝功能甚至完全恢复正常。该疗法的长期效果也令人瞩目，能够为患者提供持续的健康改善。
参考资料：
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36103022/
400-001-9769