艾乐多卡基因疗法（Eladocagene exuparvovec，商品名ELAD），是针对X连锁溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）的专属基因治疗药物。该疗法通过向患者体内导入正常的LAL基因，有效恢复溶酶体酸性脂肪酶功能，进而减缓脂质在肝脏、脾脏等器官的积聚，减轻症状，提升患者生活质量。
作为基因疗法的重要一环，艾乐多卡的使用和剂量控制极为严格，旨在确保疗效同时降低副作用。其给药方式采用单次静脉输注，可通过外周静脉或中心静脉导管进行。剂量由临床医生根据患者体重和病情综合判定，通常推荐每公斤体重1×10^13 vp（病毒颗粒数），此剂量经临床验证安全有效。
治疗前，患者需接受全面健康评估，包括免疫系统、肝、肾及心脏功能检查，以确认患者适合基因治疗，降低治疗风险。治疗过程中，医生会密切监测患者体温、血液指标及肝功能，确保治疗安全。
免疫状况检查是治疗前的重要环节，以避免患者对腺病毒载体产生强烈免疫反应。治疗过程中，若患者出现轻微免疫反应，如发热、皮疹，通常无需调整剂量。但反应严重者，医生可能会暂停治疗或调整方案，并使用抗过敏药物缓解。
肝功能监测同样重要。若肝酶水平持续升高，可能需暂停治疗并采取支持性治疗，如使用肝保护药物。待肝功能恢复后，再重新评估治疗计划。
对于有肝病史、免疫系统抑制等基础疾病的患者，医生会根据其健康状况调整治疗方案，并加强治疗前后的评估与监控。
儿童患者使用艾乐多卡时需特别谨慎，剂量需根据体重和年龄调整，并确保治疗过程中及时监测。艾乐多卡基因疗法为LAL-D患者带来了新的治疗希望，但严格的剂量控制和密切的监测管理是保证治疗效果和患者安全的关键。
参考资料：
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/upstaza-epar-product-information_en.pdf
400-001-9769