米托坦通过特异性破坏肾上腺皮质细胞，抑制其分泌糖皮质激素、盐皮质激素及雄激素，从而控制因激素过度分泌引发的库欣综合征或肿瘤生长。其作用机制包括直接诱导细胞凋亡、抑制类固醇合成酶（如P450scc）活性，并减少胆固醇向孕烯醇酮的转化。由于肾上腺皮质癌细胞对米托坦的敏感性高于正常组织，药物可选择性抑制肿瘤增殖。此外，米托坦在脂肪组织中蓄积，停药后仍可持续作用，需长期监测激素水平及肾上腺功能。该药物适用于无法手术切除或术后复发的晚期患者，但需警惕肾上腺功能不全风险，治疗期间常需补充糖皮质激素以预防急性肾上腺危象。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648
400-001-9769