培米替尼是首款针对FGFR2基因融合或重排的靶向药物，适用于晚期胆管癌患者。FGFR2基因异常在胆管癌中发生率约10%-20%，通过激活MAPK、PI3K等信号通路促进肿瘤增殖。培米替尼可逆性结合FGFR2酪氨酸激酶结构域，阻断其磷酸化及下游信号传导，从而抑制肿瘤细胞存活和血管生成。临床研究显示，FGFR2突变患者接受培米替尼治疗后，客观缓解率达35%-36%，中位无进展生存期延长至6-9个月。用药前需通过二代测序（NGS）或荧光原位杂交（FISH）确认基因突变，确保治疗精准性。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
400-001-9769