2025年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，正式批准靶向药物鲁卡帕尼（Rucaparib，商品名为Rubraca）用于治疗携带有害BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。这类患者此前已经接受过雄激素受体靶向治疗。在使用该药物前，需要通过FDA批准的伴随诊断检测确认患者是否存在相关基因突变。
事实上，该药物早在2020年就曾获得FDA的加速批准用于类似适应症，而此次批准是在新的临床试验证据确认疗效后，转为正式批准。
临床试验验证疗效
此次正式批准主要基于一项名为 TRITON3 的随机、开放标签Ⅲ期临床试验。该研究共纳入 405名转移性去势抵抗性前列腺癌患者，其中：
1.302名患者存在 BRCA基因突变
2.103名患者存在 ATM基因突变
所有入组患者此前都接受过雄激素受体通路抑制剂治疗并出现疾病进展，但尚未在去势抵抗阶段接受过化疗。
在试验中，患者按照 2:1比例随机分组：
1.一组接受Rucaparib治疗
2.另一组接受医生选择的标准治疗方案，包括
Enzalutamide
Abiraterone acetate
Docetaxel
研究主要评估指标为影像学无进展生存期（rPFS），同时观察总体生存期（OS）等指标。
研究结果
在携带 BRCA突变的患者中，Rucaparib表现出明显优势：
中位无进展生存期
Rucaparib：11.2个月
对照治疗：6.4个月
统计结果显示，Rucaparib显著降低疾病进展或死亡风险。
总体生存期方面：
Rucaparib：23.2个月
对照治疗：21.2个月
虽然生存期有所延长，但统计学差异不显著。研究还发现，疗效改善主要来自BRCA突变患者群体，而在ATM突变患者中效果不明显。
用药方式与安全提示
FDA建议的标准剂量为：
1.600 mg，每日两次口服
2.每次两片300 mg
3.可与食物同服或空腹服用
4.持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。
药品说明书同时提示以下潜在风险：
1.骨髓异常增生综合征或急性髓系白血病
2.胚胎和胎儿毒性
因此，患者在使用药物时需要接受医生密切监测。
此次FDA正式批准标志着Rucaparib在治疗BRCA突变相关的转移性去势抵抗性前列腺癌方面获得更充分的临床证据支持。研究表明，该药物能够显著延长患者的无进展生存期，为此前治疗选择有限的患者群体提供了新的靶向治疗方案。
参考资料：
内容更新时间：2025/12/17
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-regular-approval-rucaparib-metastatic-castration-resistant-prostate-cancer
400-001-9769