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托夫生注射液

本品是一种反义寡核苷酸(ASO)疗法,也是FDA批准治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的首款基因靶向药物。

其他名称
tofersen,托弗森注射液,Qalsody
剂型
注射液
生产厂家
Biogen Inc.
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【适应症】
本品是一种反义寡核苷酸,适用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩性侧索硬化症 (ALS)。

【推荐剂量】
-推荐剂量:每次100mg(15ml)。
-起始治疗(共3个负荷剂量),每14天给药一次,共计3次。
-维持治疗:每28天给药一次。

【不良反应】
最常见的不良反应(≥ 10%):疼痛、疲劳、关节痛、脑脊液白细胞增多,肌痛。

【药理作用】
本品是一种反义寡核苷酸,可通过与SOD1 mRNA结合方式,使其被核糖核酸酶RNase-H降解,从而减少突变的SOD1蛋白合成。

【贮藏】
-在2°C-8°C温度下且置于原包装盒内保存,避光,切勿冷冻。
-如果没有冷藏条件,在30°C及以下的室温下且置于原包装盒内,避光最长保存14天。

-如果从原包装盒内取出但未开封的本品,可以从冰箱内拿出并重新放回冰箱,如有必要,在30°C及以下的室温下,每天不超过6个小时,最多6天(36小时)。


【有效期】

18个月


【使用方法】

-本品仅供腰椎穿刺鞘内注射给药。

-在1-3分钟内鞘内推注给药。

-切勿摇晃本品药瓶。
-切勿稀释本品使用。
-如果一旦发现本品药液不是清澈且无色至微黄色,请勿使用本品。
-本品需从冰箱拿出并放置恢复至室温后使用。
-本品开封后4小时内完成给药。
-本品给药前,需取出约10ml的脊液。
-本品不含防腐剂,一旦被吸入注射器,应在室温下4小时内(从药瓶中取出后)完成给药;否则必须将其丢弃。

【推荐剂量】
-推荐剂量:每次100mg(15ml)。
-起始治疗(共3个负荷剂量),每14天给药一次,共计3次。
-维持治疗:每28天给药一次。

【剂量调整】


【服用过量处理】


【漏服处理】
-如果错过第二个负荷剂量,应在发现后及时给药,然后在14天后,给予第三个负荷剂量。
-如果错过第三个负荷剂量或维持剂量,应该发现后及时给药,然后在28天后,给予下一剂剂量。

【不良反应】
最常见的不良反应(≥ 10%):疼痛、疲劳、关节痛、脑脊液白细胞增多,肌痛。

【注意事项】
-脊髓炎和/或神经根炎 :
使用本品治疗的患者已报道脊髓炎和神经根炎的不良反应。密切监测患者出现不良反应的症状,一旦出现,应根据护理标准开始诊断和治疗。
-视乳头水肿和颅内压升高:
使用本品治疗的患者已报道视乳头水肿和颅内压升高的不良反应。密切监测患者出现不良反应的症状,一旦出现,应根据护理标准开始诊断和治疗。
-无菌性脑膜炎:
使用本品治疗的患者已报道无菌性脑膜炎的不良反应。密切监测患者出现不良反应的症状,一旦出现,应根据护理标准开始诊断和治疗。

【禁忌】


【特殊人群】
-怀孕:
目前尚无与服用本品相关的充足数据去评估导致的出生缺陷、流产或其他胎儿不良发育的风险。
-哺乳期:

目前没有数据关于本品在母乳中分泌、或对母乳喂养婴儿发育影响及对母乳分泌量的影响。

-儿童患者:

本品对儿童患者的安全性和有效性尚未建立。

-老年人:

无需剂量调整。本品治疗老年人的有效性和安全性与年轻人相比无差异。

【适应症】
本品是一种反义寡核苷酸,适用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩性侧索硬化症 (ALS)。

【药物相互作用】

请按药品说明书或在药师指导下购买和使用