【使用方法】
-仅限自体使用。仅供一次性单剂量静脉注射使用。
-本品输注前需要进行动员、单采和清髓性预处理。在开始这些程序之前，请确认造血干细胞（HSC）基因治疗适合患儿。
-在采集用于生产的细胞之前，需对儿童进行B型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）、人类T淋巴细胞病毒1型和2型（HTLV-1/HTLV-2）、人类免疫缺陷病毒1型和2型（HIV-1/HIV-2）、巨细胞病毒（CMV）和支原体感染筛查。

【推荐剂量】
本品以单剂量输注形式提供，在1至8个输注袋中含有CD34+细胞悬液。表1提供了基于MLD疾病亚型的本品的最小和最大推荐剂量：

根据本品输注时儿童的体重计算给药剂量。

【剂量调整】
无

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
无

【不良反应】
-最常见的非实验室不良反应（≥10%）：
发热性中性粒细胞减少症（85%）、口腔炎（77%）、呼吸道感染（54%）、皮疹（33%）、器械相关感染（31%）、其他病毒感染（28%）、发热（21%）、胃肠炎（21%）和肝肿大（18%）。
-最常见的实验室异常：
D-二聚体升高（67%）、中性粒细胞减少症（28%）和肝酶升高（23%）。

【注意事项】
-血栓形成和血栓栓塞事件：
本品输注之前和之后，需评估血栓形成的风险因素。考虑本品治疗前，使用抗血栓预防药物。
-脑炎：
本品治疗后监测儿童是否有脑炎的体征或症状。
-严重感染：
在清髓性预处理和本品输注后，应监测儿童感染的体征和症状，如果发生严重感染，应进行适当治疗。
-静脉闭塞性疾病：
监测儿童VOD的体征和症状，包括在注射本品后的第一个月内对所有儿童进行肝功能检查。根据VOD的风险因素和最佳临床实践，考虑使用抗血栓剂预防VOD。
-延迟血小板植入：
监测儿童的血小板减少症和出血直至血小板恢复。
-中性粒细胞移植失败的风险：
在本品输注后，监测患者的绝对中性粒细胞计数 (ANC)。如果中性粒细胞植入没有发生，则施用救援细胞。
-插入性肿瘤发生的风险：
本品治疗后，每年监测儿童的血液学恶性肿瘤。
-过敏反应的风险：
输液期间，监测过敏反应。

【禁忌】
无

【特殊人群】
- 妊娠：
尚无妊娠妇女使用本品的临床数据。
-哺乳期：
目前尚无关于人乳或动物乳汁中分泌本品、对母乳喂养儿童的影响或对泌乳量的影响的数据。
-避孕：
如果合适，建议儿童在治疗前选择冷冻保存精液或卵子。
-儿科用药：
本品安全性和有效性已在患有PSLI、PSEJ和ESEJ MLD的儿童中得到证实。
-人类免疫缺陷病毒（HIV）或其他传染病血清反应阳性的患者：
尚未对患有HIV-1、HIV-2、HTLV-1、HTLV-2、HBV、HVC或支原体感染的儿童进行本品研究。
-肾功能损害：
本品尚未在肾功能损害儿童中进行研究。应对儿童进行肾功能损害评估，以确保造血干细胞移植合适。
-肝功能损害：
本品尚未在患有肝功能损害的儿童中进行研究。应对儿童进行肝功能损害评估，以确保适合HSC移植。

【适应症】
本品适用于治疗症状前晚期婴儿型（PSLI）、症状前早期青少年型（PSEJ）或早期症状性早期青少年型（ESEJ）异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。