Lenmeldy 疗法始于一种称为造血干细胞 (HSC) 动员的治疗；即患者接受一种药物，帮助将干细胞从骨髓转移到血液中，以便收集。然后对干细胞进行基因改造，使其包含 ARSA 基因的工作副本，这就是 Lenmeldy 输注。在接受 Lenmeldy 输注之前，患者要接受化疗（骨髓消融性调理），以从骨髓中去除细胞，从而为新的改良干细胞留出空间。然后对 Lenmeldy 进行一次性单剂量输注，新改良的干细胞在骨髓中附着并繁殖。新改良的干细胞使身体能够制造 ARSA 酶，这有助于分解有害的硫脂积聚，并可能阻止 MLD 的进展。

异染性脑白质营养不良是一种罕见且严重的遗传病，会影响大脑和神经系统。异染性脑白质营养不良是由基因缺陷引起的，这意味着人体无法产生足够的一种名为芳基硫酸酯酶 A (ARSA) 的酶。ARSA 的缺乏会导致脂肪物质（称为硫酸脂）在大脑和神经中积聚，从而导致运动和思维能力出现问题、严重痉挛、癫痫发作，并且患者逐渐失去运动、说话、吞咽、进食和视力。Lenmeldy 疗法用有效基因取代干细胞中的缺陷基因，这样人体现在就能够产生 ARSA 酶，这有助于分解有害的硫酸脂积聚，并可能阻止 MLD 的进展。

Lenmeldy 是去年刚被美国FDA批准上市的疗法，价格十分昂贵，目前国内还没有这种疗法的治疗。患者如果有Lenmeldy 方面的需要，请咨询正规的海外医疗咨询公司进行了解。

参考链接：https://en.wikipedia.org/wiki/Atidarsagene_autotemcel