匹米替比（Pimitespib，商品名为Jeselhy）作为一种靶向热休克蛋白90（HSP90）的抑制剂，为化疗后疾病进展的胃肠道间质瘤（GIST）患者提供了新的治疗选择。其作用机制通过阻断HSP90功能，干扰癌细胞应对内外部压力的能力，从而诱导肿瘤细胞凋亡。由于HSP90在维持癌细胞生存相关蛋白稳定性中起关键作用，抑制其活性可产生持续的抗肿瘤效应，但疗效的具体维持时间需结合药物特性与患者个体情况综合分析。

该药物采用“用药5天、停药2天”的间歇性给药方案，这一设计隐含了对疗效持续性的考量。连续5天的服用可能使药物在体内达到并维持有效抑制浓度，而2天的停药期或为缓解潜在毒性反应提供缓冲，同时可能利用HSP90抑制后的“后续效应”——即使停药后，被干扰的癌细胞修复机制可能难以立即恢复，从而延长作用时间。这种周期性用药模式试图在疗效维持与安全性之间寻求平衡。

疗效的持续性受多重因素影响。药物本身的代谢特征决定其作用时长，但患者肝肾功能差异、肿瘤负荷轻重及既往治疗史均可能改变实际效果。例如，肝功能异常者药物清除可能减缓，间接延长作用时间，但也可能增加毒性积累风险；而肿瘤细胞若已对多种疗法产生耐药性，可能缩短对HSP90抑制剂的敏感期。此外，剂量调整也会影响疗效维持——部分患者因耐受性问题需降低剂量，可能导致药物暴露量不足，缩短症状控制时间。

从患者体验角度看，疗效持续时间常与症状缓解程度相关。部分患者可能在停药期间仍保持运动功能改善或疼痛减轻，提示药物效应未完全随血药浓度下降而消失；而另一些患者可能在停药后较快出现症状反复，需依赖下一周期用药重新控制病情。这种差异反映了GIST的异质性及个体化治疗的重要性。

总体而言，匹米替比的疗效持续时间并非固定，而是动态平衡于药物作用机制、给药方案与患者个体特征之间。临床使用中需通过定期评估症状变化和不良反应，动态调整治疗策略，以最大限度延长有效控制期。

参考链接：https://www.mt-pharma.co.jp/e/company/rd/pipe/

匹米替比（Pimitespib，商品名为Jeselhy）作为一种靶向热休克蛋白90（HSP90）的抑制剂，为化疗后疾病进展的胃肠道间质瘤（GIST）患者提供了新的治疗选择。其作用机制通过阻断HSP90功能，干扰癌细胞应对内外部压力的能力，从而诱导肿瘤细胞凋亡。由于HSP90在维持癌细胞生存相关蛋白稳定性中起关键作用，抑制其活性可产生持续的抗肿瘤效应，但疗效的具体维持时间需结合药物特性与患者个体情况综合分析。

该药物采用“用药5天、停药2天”的间歇性给药方案，这一设计隐含了对疗效持续性的考量。连续5天的服用可能使药物在体内达到并维持有效抑制浓度，而2天的停药期或为缓解潜在毒性反应提供缓冲，同时可能利用HSP90抑制后的“后续效应”——即使停药后，被干扰的癌细胞修复机制可能难以立即恢复，从而延长作用时间。这种周期性用药模式试图在疗效维持与安全性之间寻求平衡。

疗效的持续性受多重因素影响。药物本身的代谢特征决定其作用时长，但患者肝肾功能差异、肿瘤负荷轻重及既往治疗史均可能改变实际效果。例如，肝功能异常者药物清除可能减缓，间接延长作用时间，但也可能增加毒性积累风险；而肿瘤细胞若已对多种疗法产生耐药性，可能缩短对HSP90抑制剂的敏感期。此外，剂量调整也会影响疗效维持——部分患者因耐受性问题需降低剂量，可能导致药物暴露量不足，缩短症状控制时间。

从患者体验角度看，疗效持续时间常与症状缓解程度相关。部分患者可能在停药期间仍保持运动功能改善或疼痛减轻，提示药物效应未完全随血药浓度下降而消失；而另一些患者可能在停药后较快出现症状反复，需依赖下一周期用药重新控制病情。这种差异反映了GIST的异质性及个体化治疗的重要性。

总体而言，匹米替比的疗效持续时间并非固定，而是动态平衡于药物作用机制、给药方案与患者个体特征之间。临床使用中需通过定期评估症状变化和不良反应，动态调整治疗策略，以最大限度延长有效控制期。

参考链接：https://www.mt-pharma.co.jp/e/company/rd/pipe/

布地奈德口服混悬液作为糖皮质激素类药物，其不良反应涉及多个系统，需引起临床高度重视。该药物通过抑制免疫反应发挥抗炎作用，但长期或高剂量使用可能干扰下丘脑-垂体-肾上腺轴功能，导致皮质醇分泌减少，进而引发肾上腺功能抑制。患者可能出现乏力、食欲减退等症状，严重时可诱发肾上腺危象，需密切监测激素水平并适时调整剂量。

免疫系统方面，Eohilia的免疫抑制作用可能降低机体对病原体的防御能力，增加细菌、病毒及真菌感染风险。患者易出现反复发热、咳嗽等感染迹象，且潜伏性结核或乙肝病毒携带者可能面临疾病再激活风险。对于非免疫人群，水痘、麻疹等病毒感染可能引发严重并发症，用药期间需避免接触传染源，必要时采取预防性治疗。

骨骼系统受累表现为骨量丢失加速，长期应用可能增加骨质疏松和骨折风险。患者可能出现骨痛、身高增长受阻等表现，儿童停药后身高通常可逐渐恢复，但需定期评估骨密度。消化系统方面，药物可能刺激胃肠道黏膜，引发恶心、呕吐、腹痛等症状，严重时可导致胃溃疡或消化道出血，建议搭配食物服用以减少刺激。

代谢异常方面，Eohilia可能引起血糖升高、体重增加及脂肪重新分布，糖尿病患者需加强血糖监测。部分患者可能出现头痛、头晕、精神紧张等神经系统症状，用药期间应避免驾驶或操作精密仪器。皮肤反应包括局部烧灼感、瘙痒及红斑，过敏体质者需警惕严重过敏反应如面部水肿或呼吸困难。

特殊人群用药需谨慎，肝功能不全者因药物全身暴露增加，可能加重皮质功能亢进和肾上腺轴抑制风险，中度肝损伤患者需密切监测症状，严重肝受损者禁用。用药期间若出现持续腹痛、黑便、少尿或皮肤瘀斑等异常，应立即停药并就医。

参考资料：https://www.drugs.com/eohilia.html

2025年11月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重要消息，批准了司美替尼selumetinib（KOSELUGO）用于治疗患有症状性、无法手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。值得一提的是，此前美国FDA就已批准司美替尼胶囊和颗粒剂用于1岁及以上儿童患者的相同适应症，此次批准进一步扩大了其适用范围。

此次疗效评估依托于KOMET (NCT04924608) 研究展开。这是一项全球性、随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，为评估司美替尼的疗效提供了严谨的科学依据。参与研究的患者需满足一定条件，即年满18岁，患有NF1且伴有症状性、无法手术切除的周围神经病变（PN）。这里所说的无法手术切除的PN，有着明确的定义，是由于包绕或邻近重要结构、手术创伤大或血管丰富等原因，无法在不造成严重并发症风险的情况下完全切除的PN。

在研究过程中，共有145例患者按1:1的比例随机分配至司美替尼组或安慰剂组，每日两次给药，持续12个疗程。主要疗效指标设定为第16个治疗周期结束时，经独立中心审查（采用神经纤维瘤病和神经鞘瘤病疗效评估标准）确认的总缓解率（ORR）。同时，缓解持续时间（DOR）也是重要的疗效指标。研究结果显示，接受司美替尼治疗的患者中，确认的ORR为20%（95% CI：11，31），而安慰剂组仅为5%（95% CI：2，13），p值为0.011，这一数据差异具有统计学意义。并且，司美替尼组中有86%的患者观察到DOR至少为6个月，充分体现了该药物在治疗上的有效性。

在处方信息方面，有诸多警告和注意事项需要关注。包括左心室功能障碍、眼毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高和出血风险增加以及胚胎 - 胎儿毒性等。不过，接受司美替尼治疗的成年患者观察到的不良反应与已知的司美替尼安全性特征一致，说明其安全性在可控范围内。

关于用药剂量，根据体表面积，推荐的塞鲁米替尼剂量为25 mg/m²，每日两次口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。这一明确的剂量标准，为临床用药提供了清晰的指导。此次美国FDA对司美替尼的批准，为患有特定症状的1型神经纤维瘤病成人患者带来了新的治疗希望。

参考资料：https://www.koselugo.com

布地奈德口服混悬液作为治疗嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）的专用药物，其服用方式需严格遵循特定要求以确保疗效并降低风险。该药物为触变性粘性混悬制剂，需通过直接口服的方式使用，但需注意以下关键细节：

服用前需将棒状包装摇晃至少10秒，使药物充分混匀，随后从下到上直接挤入口中，重复操作直至包装变空，确保完整剂量摄入。服用后30分钟内严禁进食或饮水，以保证药物在食管黏膜的充分附着与吸收；30分钟后需用水漱口并吐出漱口水，避免药物残留引发口腔或食管念珠菌病。

Eohilia的用药剂量为每日两次、每次2mg，持续治疗12周，且尚未证明超过12周的安全性与有效性。其粘性制剂特性通过局部粘附食管黏膜发挥作用，若与食物或液体混合服用，可能因稀释或冲刷作用导致药物无法有效覆盖病灶，显著降低治疗效果。

用药期间需密切监测潜在不良反应，如呼吸道感染、头痛、咽喉刺激及肾上腺抑制等。若出现口咽或食管念珠菌病，需立即采取抗真菌治疗并评估是否停药。对于肝功能不全患者，中度损伤者需监测皮质机能亢进症状，重度损伤者则禁用。此外，该药物可能增加免疫抑制风险，患者需避免接触水痘、麻疹等感染源，并定期筛查乙型肝炎病毒再激活风险。

该药物需在2℃至25℃的受控室温下储存，允许短暂温度偏移至30℃，但需避免冻结。用药期间若误与CYP3A4抑制剂（如葡萄柚汁）联用，可能因全身布地奈德浓度升高而加剧不良反应。

参考资料：https://www.drugs.com/eohilia.html

误服布地奈德口服混悬液（Eohilia）后，需立即采取紧急处理措施以降低药物过量带来的风险。首先应保持冷静，迅速评估误服情况，若患者意识清醒且误服时间较短，可尝试催吐以减少药物吸收。具体操作时，可用干净手指或压舌板轻触舌根，刺激咽喉引发呕吐，但需避免强行灌水或反复催吐，防止二次损伤。若患者已出现呕吐，需观察呕吐物性状，并记录误服时间、剂量及患者体重等信息，为后续医疗干预提供依据。

误服后应立即联系急救中心或前往最近医院急诊科，携带药品包装或剩余药物以便医生评估毒性。若误服时间超过1小时或无法催吐，切勿自行处理，需直接就医。医生可能根据患者情况采取洗胃、活性炭吸附或静脉补液等措施，清除胃内残留药物并加速排泄。对于重度中毒患者，可能需血液净化治疗以降低血药浓度。

治疗期间需密切监测患者生命体征及症状变化，如呼吸、心率、血压等，观察是否出现耳鸣、嗜睡、头痛等中毒症状。针对可能出现的不良反应，医生可能使用奥美拉唑保护胃肠黏膜，或乙酰半胱氨酸护肝，严重者需静脉补液纠正电解质紊乱。若患者同时服用CYP3A4抑制剂（如酮康唑、葡萄柚汁），需告知医生，因这类药物可能增加布地奈德全身浓度，加重不良反应。

预防误服的关键在于妥善存放药物，将Eohilia置于儿童无法触及的密闭容器中，使用前核对剂量与剂型。日常需教育儿童识别药品危险性，避免类似事件发生。恢复期患者应避免高脂饮食，减轻肝脏负担，并定期复查肝肾功能，确保身体完全康复。

参考资料：https://www.drugs.com/eohilia.html