文章摘要：2026年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Emcitate（tiratricol）用于治疗MCT8缺陷症患者的外周甲状腺毒症，这是首个获FDA批准用于该疾病的治疗药物。MCT8缺陷症是一种罕见遗传性疾病，与SLC16A2基因异常有关，可导致甲状腺激素转运和代谢异常。Emcitate能够降低患者血液中过高的甲状腺激素水平，并改善部分与外周甲状腺毒症相关的指标，为MCT8缺陷症患者提供了新的治疗选择。

适应症

FDA批准用于Emcitate（tiratricol）治疗MCT8缺陷症（MCT8 deficiency）患者的外周甲状腺毒症。

外周甲状腺毒症是指血液中的甲状腺激素水平过高，并可能引起心率加快、血压升高以及代谢方面的不良影响。

MCT8缺陷症也称为Allan-Herndon-Dudley综合征（AHDS），是一种极为罕见的遗传性疾病，主要影响男性患者。此次批准使Emcitate成为FDA批准的首个用于治疗该疾病症状的药物。

作用机制

MCT8缺陷症治疗面临的一个主要问题，是负责将甲状腺激素输送进入细胞的MCT8转运蛋白本身存在功能异常。

Emcitate的活性成分tiratricol能够绕过这一异常的转运过程，在不依赖MCT8转运蛋白的情况下进入细胞，从而降低血液中异常升高的甲状腺激素水平。

这也是Emcitate此次获批用于治疗MCT8缺陷症外周甲状腺毒症的重要基础。

临床研究及研究数据

Emcitate的有效性在两项临床研究中进行了评估，研究对象年龄从婴儿到成年人不等。

其中一项为国际、多中心、随机、安慰剂对照临床试验，另一项为长期开放性研究。

两项研究的结果显示，接受Emcitate治疗的患者，血液中过量的甲状腺激素水平下降。同时，一些受到甲状腺激素水平影响的心血管和代谢相关指标也得到改善。

FDA特别提到的相关指标包括收缩压和心率。

由于MCT8缺陷症属于极罕见遗传性疾病，临床研究的患者数量相对有限，因此此次FDA批准主要基于研究中观察到的甲状腺激素水平以及相关心血管、代谢指标变化。

用法与安全性

Emcitate需要每日服用一次，以液体混悬液形式给药。

对于能够正常吞咽的患者，可以口服使用；对于存在吞咽困难的患者，也可以通过喂养管给药，因此能够适用于不同能力状况的患者。

FDA公布的信息显示，Emcitate最常见的不良反应包括：

1.腹泻

2.呕吐

3.皮疹

4.出汗过多

需要特别注意的是，正在使用其他甲状腺药物的患者，在开始使用Emcitate前应与医疗服务提供者沟通。FDA明确指出，Emcitate与其他甲状腺药物不应同时使用。

FDA批准意义

MCT8缺陷症是一种极为罕见的遗传性疾病，此前患者及其家庭没有FDA批准的治疗选择。

此次Emcitate获批，为MCT8缺陷症患者提供了首个FDA批准的药物治疗方案。其治疗重点是降低血液中异常升高的甲状腺激素水平，并改善受到甲状腺激素水平影响的部分心血管和代谢相关表现。

FDA同时表示，此次批准体现了其对罕见遗传性疾病患者以及存在严重未满足医疗需求人群的关注。

Emcitate此前获得了孤儿药资格、罕见儿科疾病资格、快速通道资格、突破性疗法资格以及优先审评资格。此次批准由Egetis Therapeutics US Inc.获得。

参考资料：

内容更新时间：2026/9/28

FDA批准首个用于治疗MCT8缺陷症的药物

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-mct8-deficiency

文章摘要：Atebrioz（zilurgisertib）于2026年9月获美国FDA批准，用于减少12岁及以上进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的新发异位骨化体积。对于中国患者而言，美国获批并不意味着药物能够同步在国内上市使用。目前Atebrioz尚未获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，因此具体进入国内市场的时间仍无法确定。

一、Atebrioz已经在美国获批

Atebrioz（zilurgisertib）是一种口服ALK2抑制剂。FOP是一种罕见遗传性疾病，通常与ACVR1基因致病变异有关，可导致肌肉、肌腱、韧带等软组织逐渐出现异位骨化。

2026年9月25日，美国FDA批准Atebrioz用于12岁及以上成人和儿童FOP患者，推荐剂量为100 mg、每日口服一次。PROGRESS临床研究纳入63例患者，治疗24周后，Atebrioz组新发异位骨化体积平均减少3.2 cm³，而安慰剂组平均增加24.6 cm³。

二、中国患者目前还不能直接购买

药物获得FDA批准后，还需要经过中国药品监管体系的审批流程后，才能在中国正式上市。目前Atebrioz尚未获得我国药监局批准上市，也没有确定的国内上市时间。因此，中国患者目前暂时无法在国内正规医院或药房直接购买到该药。

三、Atebrioz预计价格可能较高

价格方面，Atebrioz预计的年治疗费用可能在75万美元左右，实际价格还会受到汇率等因素影响，价格高昂。且未来如果进入国内市场，其实际价格还需要以国内正式上市后的定价为准。

四、中国患者何时能够用上Atebrioz

目前无法给出准确的中国上市日期。未来能否以及何时在中国使用，具体上市时间仍需等待后续官方公布。

总体来看，Atebrioz已经成为美国获批用于FOP的新治疗选择，但中国患者目前仍处于等待国内上市的阶段。截至目前，暂时无法确定具体上市时间。患者及家属可以持续关注NMPA官方批准信息以及国内FOP临床研究动态。

参考资料：

FDA批准Atebrioz（zilurgisertib）用于治疗患有进行性骨化性纤维发育不良的成人和儿童患者

https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-atebrioz-zilurgisertib-adult-pediatric-patients-fibrodysplasia-ossificans-progressiva-6897.html

文章摘要：Emcitate（tiratricol）是一种甲状腺激素类似物，主要用于治疗MCT8缺乏症患者出现的外周甲状腺毒症。MCT8缺乏症又称Allan-Herndon-Dudley综合征，是一种罕见的遗传性疾病。Emcitate能够绕过异常的MCT8转运通路，改善体内甲状腺激素作用异常。

1. Emcitate主要治疗什么疾病

Emcitate（tiratricol）主要用于治疗MCT8缺乏症所导致的外周甲状腺毒症。MCT8缺乏症也称Allan-Herndon-Dudley综合征，与SLC16A2基因异常有关，患者由于MCT8转运蛋白功能受损，甲状腺激素T3难以正常进入中枢神经系统，同时又可能在外周组织中出现T3水平过高的情况。

这种疾病通常在婴幼儿时期出现发育迟缓、肌张力异常和运动发育障碍，同时可伴随体重偏低、心率增快、肌肉消耗等外周甲状腺激素过多表现。

2. Tiratricol是如何发挥作用的

Tiratricol属于T3类似物，与甲状腺激素受体具有较强的结合能力。与普通T3不同的是，tiratricol进入细胞并不依赖功能正常的MCT8转运蛋白，因此能够绕过MCT8缺陷带来的部分运输障碍。

对于MCT8缺乏症患者而言，这种作用有助于改善外周组织中的甲状腺激素作用，并降低血液中异常升高的T3水平。临床研究中，治疗后T3水平、心率和收缩压等部分指标均出现改善。

3. Emcitate不是普通甲亢药物

需要注意的是，Emcitate的适应症与常见甲状腺功能亢进症不同。普通甲亢通常与Graves病、甲状腺结节等原因有关，而MCT8缺乏症属于遗传性甲状腺激素转运异常。

因此，Emcitate不能简单理解为用于治疗普通甲亢的降甲状腺药，也不应自行用于控制一般性的T3或甲状腺激素升高。

4. 用药和安全性需要注意什么

Emcitate需要根据患者年龄、体重以及甲状腺激素水平进行个体化调整，并在治疗过程中监测T3等相关指标。常见不良反应包括腹泻、呕吐、出汗增多、烦躁等，部分症状可能在开始治疗或增加剂量时更加明显。

目前Emcitate属于针对罕见遗传病的专门治疗药物，实际使用应由熟悉MCT8缺乏症及甲状腺激素代谢异常的医生进行评估和管理。

参考资料：

Emcitate（tiratricol）药品信息及适应症

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/emcitate

文章摘要：2026年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Atebrioz（zilurgisertib）片剂，用于减少12岁及以上成人和儿童进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化的总体积。该药是一种口服治疗药物，推荐起始剂量为100 mg、每日一次，可随餐或空腹服用。临床研究显示，治疗24周后，Atebrioz组患者新发异位骨化体积较基线平均减少，而安慰剂组则出现增加。

适应症

进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种罕见遗传性疾病，与激活素A受体1型（ACVR1）基因突变有关。该基因参与调节新骨形成过程。发生异常后，患者的肌肉、肌腱和韧带等结缔组织可能逐渐形成骨组织，导致活动受限、身体畸形和严重功能障碍，并可能缩短患者寿命。

疗效

Atebrioz的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验中进行了评估，共有63例FOP患者参与研究。患者随机接受Atebrioz 100 mg每日一次或安慰剂治疗24周，随后进入为期292周的单臂开放性延伸研究，继续接受Atebrioz 100 mg每日一次。

疗效评价主要观察患者从基线到24周期间新发异位骨化总体积的变化，并通过全身CT进行评估。

治疗24周时，Atebrioz组患者新发异位骨化总体积较基线平均减少3.2 cm³，而安慰剂组平均增加24.6 cm³。

安全性信息

Atebrioz可能对胎儿造成伤害。动物研究数据提示该药存在胚胎-胎儿毒性风险，因此具有生育能力的患者应采取有效避孕措施。如果治疗期间发生妊娠，应立即停用Atebrioz，并联系医生。

Atebrioz治疗期间较常见的不良反应包括头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心。

此外，Atebrioz不能与某些其他药物同时使用，具体需要结合药品说明书中的药物相互作用信息进行判断。

FDA监管认定

Atebrioz此次获批用于FOP治疗，并获得了FDA的快速通道资格（Fast Track）、优先审评资格（Priority Review）以及孤儿药资格（Orphan Drug Designation）。

此次批准使Atebrioz成为美国获批用于治疗进行性骨化性纤维发育不良的第三种治疗药物，为12岁及以上FOP患者提供了新的口服治疗选择。

参考资料：

FDA批准第三种用于治疗进行性骨化性纤维发育不良的药物

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-third-treatment-fibrodysplasia-ossificans-progressiva

文章摘要：2026年9月，美国食品药品监督管理局FDA批准首个用于治疗MCT8缺乏症的药物Emcitate（tiratricol），Emcitate是一种甲状腺激素受体激动剂，主要用于治疗MCT8缺乏症（Allan-Herndon-Dudley综合征）所导致的外周甲状腺毒症。该病因MCT8转运蛋白缺陷，使T3难以进入脑组织，却在外周组织中异常蓄积。Tiratricol类似T3，但进入细胞不依赖MCT8，因此可降低血液中异常升高的T3水平并改善部分外周甲状腺毒症表现。

一、药物基本信息

通用名称： Tiratricol

商品名称： Emcitate
剂型规格： 350微克分散片/口服混悬用片
药物类型： 甲状腺激素受体激动剂

二、适应症

Emcitate主要用于：

1.MCT8缺乏症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺毒症。

2.欧洲适应症覆盖出生起的患者，美国适应症包括成人及儿童患者。

3.不推荐用于原发性甲状腺功能减退症，也不能用于普通甲亢或减肥。

三、用法用量

1.起始剂量：体重≤10 kg者175 μg/日；体重>10 kg者350 μg/日。可每日一次，也可分2～3次服用。

2.剂量调整：通常每2周根据总T3水平及心率、血压和甲状腺毒症症状逐步调整，目标是使T3降至适合年龄正常范围的中点以下。

3.最大推荐剂量：体重<10 kg为100 μg/kg/日；10至<40 kg为80 μg/kg/日；40至<60 kg为60 μg/kg/日；≥60 kg为50 μg/kg/日。

4.药片需要分散于室温饮用水中后服用，可经口或胃管给药，不能整片吞服、咀嚼或压碎。

5.漏服时，如距离下一次给药超过4小时，应尽快补服；少于4小时则跳过，不可加倍。

四、作用机制

1.绕过MCT8转运缺陷：MCT8缺乏会阻碍T3进入脑细胞，同时导致外周血液T3异常升高。

2.类似T3发挥作用：Tiratricol结构和作用均类似T3，可进入细胞并激活甲状腺激素受体。

3.降低外周甲状腺毒症：由于其进入细胞不依赖MCT8，可改善外周组织甲状腺激素作用过强的状态。

五、临床治疗作用

1.降低血清T3：，一项46例患者研究中，治疗12个月后平均T3由4.97 nmol/L降至1.82 nmol/L。

2.改善外周症状：部分患者的心率、收缩压以及早搏等指标有所改善。

3.改善代谢负担：有助于缓解低体重、心动过速及其他外周甲状腺毒症表现，但目前不能认为其能够逆转已经形成的神经发育损害。

六、常见不良反应

常见不良反应主要包括：

1.腹泻、呕吐；

2.皮疹、出汗增多；

3.烦躁、失眠、噩梦等甲状腺毒症相关表现。

七、用药注意事项

1.警惕甲状腺毒症：治疗初期或增加剂量时需关注心率升高、血压升高、腹泻、出汗等表现。

2.监测T3：Tiratricol会干扰部分T3免疫检测，推荐采用LC-MS/MS方法检测总T3。

3.避免自行联合其他甲状腺药物，如左甲状腺素、丙硫氧嘧啶等。

4.铁剂、钙剂、胆汁酸螯合剂等可能影响药物吸收，应根据医生建议调整用药时间。

5.不得用于减肥或降低体重，过量使用可能诱发严重甲状腺毒症。

参考资料：

Emcitate（tiratricol）完整药品 信息

https://www.egetis.com/wp-content/uploads/emcitate-full-prescribing-information.pdf

文章摘要：Atebrioz（zilurgisertib）是用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的口服ALK2抑制剂，适用于12岁及以上成人和儿童患者。使用过程中需要关注头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血、恶心等常见不良反应，同时应特别注意妊娠风险、药物相互作用以及个体耐受情况。规范用药和及时监测，有助于提高治疗过程中的安全性。

一、Atebrioz常见不良反应有哪些

Atebrioz治疗期间较常见的不良反应包括头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心。这些症状的严重程度存在个体差异，并不是所有使用Atebrioz的患者都会发生。

对于轻度、短暂的不适，可以继续观察身体变化；如果症状持续时间较长、反复出现，或者已经影响正常生活，应及时向医生反馈。FOP患者本身可能存在关节活动受限和疼痛等情况，因此用药后如果出现新的症状，或原有症状明显加重，也需要及时判断是否与药物治疗有关。

如果出现较为严重或持续加重的不适，不建议自行停药或调整Atebrioz剂量，应及时联系医生，由专业人员结合具体情况进行处理。

二、妊娠期间需要特别谨慎

Atebrioz存在胚胎-胎儿损害风险。研究发现，zilurgisertib可能对胎儿产生不良影响，因此具有生育能力的女性患者在治疗期间需要采取有效的避孕措施。

如果患者已经怀孕、计划怀孕，或者治疗过程中发现可能怀孕，应及时与医生沟通。若确认怀孕，应停止使用Atebrioz并尽快接受专业评估。对于育龄女性而言，开始治疗前了解妊娠相关风险也是用药安全管理的重要环节。

三、用药期间注意药物相互作用

Atebrioz可能与部分其他药物发生相互作用，因此不能简单理解为可以与所有药物同时使用。患者开始Atebrioz治疗前，应向医生完整说明正在使用的处方药、非处方药、维生素、保健品及其他补充剂。

如果在治疗期间需要增加新的药物，也建议提前咨询医生或药师。特别是长期治疗的FOP患者，不建议自行停药、换药或者调整Atebrioz剂量，以免影响治疗方案和药物暴露水平。

四、出现异常症状不要自行调整剂量

Atebrioz的推荐剂量为100 mg每日一次，具体治疗方案应由医生结合患者年龄、病情和整体健康状况确定。如果出现头痛、关节痛、恶心、鼻出血等不适，不建议自行减少用量或隔天服药。

如果出现明显或持续加重的症状，应及时联系医生，由专业人员判断是否与Atebrioz有关，以及是否需要进一步检查或调整治疗方案。对于严重异常反应，更不应自行处理或长期拖延。

五、儿童患者需要关注年龄和长期安全性

目前Atebrioz获FDA批准的适用人群为12岁及以上成人和儿童FOP患者。对于年龄较小的儿童，相关研究仍在持续，因此不能简单按照成人或年龄较大儿童的用药方式自行使用。

FOP患者往往需要长期治疗和持续随访，因此儿童患者使用Atebrioz期间，除了关注短期不良反应，还需要结合生长发育、疾病进展以及长期治疗情况进行综合评估。家长在给药过程中也应注意每日用药是否准确，避免自行改变剂量。

六、治疗期间应关注整体用药安全

Atebrioz治疗FOP的重点不仅是减少新发异位骨化，也包括在长期治疗过程中维持合理的用药安全性。患者应按照医生要求规律服药，并及时反馈新的身体症状。

总体而言，Atebrioz（zilurgisertib）的常见不良反应主要包括头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心。需要特别重视的是妊娠相关风险以及与其他药物之间可能存在的相互作用。对于正在接受Atebrioz治疗的FOP患者，规范用药、及时沟通和持续随访是长期治疗的重要组成部分。

参考资料：

Atebrioz（zilurgisertib）药品信息

https://www.drugs.com/atebrioz.html