奥利帕达酶（通用名：olipudase alfa-rpcp）作为治疗酸性鞘脂沉积病（ASMD，尼曼-匹克病B型）的首个酶替代疗法药物，虽然带来了显著的临床益处，但在使用过程中也可能出现一定的副作用。了解这些副作用对于安全使用和合理管理治疗非常重要。

输注相关反应（Infusion-Related Reactions）是奥利帕达酶最常见的副作用之一，主要发生在静脉输注期间或输注后不久。表现多样，包括发热、寒战、头痛、恶心、呕吐、皮疹、瘙痒、血压波动、呼吸急促等。多数症状为轻至中度，通常可通过减缓输注速度、对症处理或使用抗过敏药物缓解。部分患者可能需要暂时停药或调整剂量。

少数患者可能出现更严重的过敏反应，如荨麻疹、面部和喉咙肿胀、呼吸困难、胸闷甚至过敏性休克。此类反应虽较少见，但一旦发生需立即停止输注并给予紧急治疗。

在治疗初期，部分患者会出现发热、乏力和全身不适，这可能与体内酶活性恢复引起的免疫反应有关，通常随着治疗继续，症状会逐渐缓解。

极少数患者在治疗过程中可能出现肝酶升高，如转氨酶轻度升高。一般无明显临床症状，多为可逆性，需定期监测肝功能指标。

作为一种重组蛋白酶制剂，部分患者体内可能产生针对奥利帕达酶的抗体（抗药抗体），这有可能影响药物疗效或引发免疫相关副反应。虽然目前临床数据显示抗体发生率较低且多无临床显著影响，但仍需长期随访观察。

治疗前应全面评估患者状况，尤其是既往有过敏史者。输注期间及输注后应密切观察患者反应，及时识别并处理输注相关反应。

对于出现轻微输注反应的患者，调整输注速率或暂时停药是常用策略，症状缓解后可继续治疗。

根据症状给予解热镇痛药、抗组胺药或激素等辅助用药。

奥利帕达酶需在有经验的医疗机构由专业人员操作，确保及时处理可能的副作用。患者及家属应了解常见副作用表现，并在出现异常时及时就医。长期治疗需定期监测血液学、肝肾功能及免疫学指标，确保治疗安全。

参考资料：https://www.xenpozyme.com/

奈莫利珠单抗（Nemolizumab）作为一种靶向白细胞介素-31受体α（IL-31Rα）的创新型生物制剂，在临床研究中展现出显著的疗效。多项关键的III期临床试验数据显示，奈莫利珠单抗能显著缓解慢性结节性瘙痒症和中重度特应性皮炎患者的瘙痒症状。试验中，超过70%的患者在接受治疗12周后，瘙痒强度明显降低，夜间瘙痒和睡眠质量也得到显著改善，极大地提升了患者的生活质量。

不仅如此，奈莫利珠单抗在控制皮肤炎症方面也表现出积极效果。患者的湿疹面积和严重程度指数（EASI评分）显著下降，皮肤损害面积缩小，炎症反应得到有效抑制。这表明该药物不仅能针对瘙痒症状发挥作用，还能从根本上改善皮肤病变，帮助患者获得更持久的治疗效果。

实际使用体验方面，患者普遍反映奈莫利珠单抗带来了快速的瘙痒缓解，部分患者在用药4周内即可感受到明显改善。多数患者表示，瘙痒减轻后，夜间睡眠质量明显提升，日间生活和心理状态也得到改善。此外，由于药物为皮下注射给药，患者在接受简单培训后能够自行注射，增加了用药的便利性和依从性。

尽管奈莫利珠单抗疗效显著，但部分患者仍可能经历副作用，如注射部位反应和轻微感染等。综合来看，奈莫利珠单抗以其靶向机制和良好的安全性，成为慢性瘙痒性皮肤疾病的重要治疗选择。随着临床应用的推广和更多真实世界数据的积累，其疗效和患者受益将得到进一步验证和巩固。

参考资料：https://www.drugs.com/

奥西卓司他（Osilodrostat）是一种用于治疗由肾上腺皮质癌或库欣病引起的高皮质醇症的药物。它通过抑制11β-羟化酶（11β-HSD1）的活性来减少体内皮质醇的合成，从而有效控制高皮质醇相关的症状。然而，像所有药物一样，奥西卓司他也有可能引起副作用。

常见副作用

1. 体液潴留：使用奥西卓司他时，患者可能会经历体液潴留，导致水肿、体重增加等症状。这是由于药物可能影响肾上腺的激素水平，进而影响体内的水盐平衡。

2. 低血糖：奥西卓司他可能会导致血糖降低。患者在治疗过程中需要监测血糖水平，尤其是在伴有糖尿病的情况下，避免发生低血糖症状，如头晕、出汗、心跳加速等。

3. 肝功能异常：部分患者可能会出现肝功能不全或肝酶升高的情况。患者应定期检查肝功能，特别是在使用药物的早期阶段。

4. 胃肠道反应：常见的胃肠道副作用包括恶心、呕吐、腹泻或便秘等。这些症状通常是轻微的，但有时会影响患者的生活质量。

5. 疲劳：部分患者可能会感到乏力或疲倦，这是因为体内皮质醇水平的改变可能影响身体的正常功能。

不常见副作用

1. 精神健康问题：使用奥西卓司他期间，一些患者可能会经历情绪波动、焦虑或抑郁等心理健康问题。药物通过改变激素水平，可能对患者的情绪和行为产生影响。

2. 骨质疏松：长期使用奥西卓司他可能增加骨质疏松的风险，尤其是在治疗过程中皮质醇水平波动较大的患者。此类患者应定期进行骨密度检查。

3. 感染风险增加：奥西卓司他可能通过改变免疫系统的功能，导致感染的风险增加。特别是皮肤感染、呼吸道感染等较为常见。

4. 过敏反应：尽管不常见，但部分患者可能会对奥西卓司他产生过敏反应，如皮疹、呼吸困难、面部肿胀等。如果出现这些症状，患者应立即停止使用并寻求紧急治疗。

参考资料：https://isturisa.com/patient/

奥利帕达酶，作为治疗罕见遗传性疾病——成人及儿童慢性非神经型酸性鞘脂沉积病（ASMD，即尼曼 - 匹克病B型）的酶替代疗法药物，给国内患者带来了新希望，可其在国内尚未上市的现状，却让患者陷入了困境。患者无法在国内直接买到奥利帕达酶，只能借助正规海外渠道购药。然而，海外购药成本高昂，4mg静脉注射用粉针剂，一支成本就约达1628美元，这对普通家庭而言，无疑是沉重的经济负担。

奥利帕达酶的活性成分olipudase alfa是重组人酸性鞘脂酶，通过静脉输注给药。它能替代患者体内缺失或功能不足的ASM酶，促进鞘脂分解代谢，减少其在组织器官的异常沉积，进而改善器官功能、减轻临床症状。该药物适用于诊断明确的ASMD患者，尤其是出现脾肿大、肝肿大及肺功能异常等症状的患者。

在多项临床试验中，奥利帕达酶疗效显著。持续治疗后，患者脾脏和肝脏体积明显缩小，肺功能得到改善，血液生化指标趋于正常，生活质量和活动能力也大幅提升。而且，其安全性和耐受性总体良好，常见不良反应多为输注相关的轻中度症状，如发热、寒战、头痛等，经对症处理或调整剂量后可控。

尽管奥利帕达酶展现出良好的治疗效果，但国内患者购药之路依旧艰难。希望相关部门能加快审批进程，让这一救命药早日在国内上市，减轻患者经济压力，为他们的健康带来更多保障。

参考资料：https://www.xenpozyme.com/

奈莫利珠单抗（Nemolizumab）是一种靶向白细胞介素-31受体α（IL-31Rα）的创新型单克隆抗体，已被批准用于治疗慢性结节性瘙痒症和中重度特应性皮炎。其靶向机制为瘙痒的缓解带来了革命性突破，但同时，使用该药物时也需严格遵守一系列用药注意事项和禁忌症，以保障患者安全和治疗效果。本文将系统介绍奈莫利珠单抗的用药注意事项及禁忌症，帮助患者和医务人员科学合理用药。

一、用药前的准备与评估

1.明确适应症及诊断

奈莫利珠单抗仅适用于经正规诊断的慢性结节性瘙痒症（Prurigo Nodularis）成人患者，以及12岁及以上中重度特应性皮炎患者。患者用药前应由专业皮肤科医生全面评估病情，排除其他瘙痒病因，确认适用范围。

2.详细过敏史询问

用药前必须详细询问患者是否对奈莫利珠单抗或其成分有过敏史。若患者曾出现过类似生物制剂的严重过敏反应，慎用或禁用。首次用药应在医疗机构由专业人员监测，以便及时处理潜在的过敏反应。

3.感染状态评估

鉴于奈莫利珠单抗具有免疫调节作用，患者用药前应排除活动性感染，包括结核、真菌、病毒等。对于慢性感染患者，应权衡利弊，决定是否暂缓用药或同时进行抗感染治疗。

二、用药期间的注意事项

1.规范注射操作

奈莫利珠单抗采用皮下注射给药，应选择干净、无感染的皮肤部位，常用腹部、大腿外侧或上臂外侧。注射时要严格无菌操作，避免反复注射同一部位以减少局部反应。

2.监测不良反应

患者在注射后应密切观察注射部位及全身反应，如出现红肿、疼痛、瘙痒、皮疹、呼吸困难等，应及时报告医护人员。轻微注射部位反应可自愈，严重过敏反应需立即处理。

3.避免与免疫抑制药物盲目联合

奈莫利珠单抗虽有免疫调节作用，但不宜与强免疫抑制剂如环孢素、甲氨蝶呤或其他生物制剂同时长期联合使用，除非在医生严密监控下。联合用药可能增加感染风险和免疫系统异常。

4.定期随访与检测

用药期间建议定期进行血常规、肝肾功能、感染指标等相关检测，以便早期发现潜在风险并调整治疗方案。患者还应定期评估瘙痒症状和皮肤病变的改善情况。

5.注意妊娠及哺乳期用药

目前尚无足够数据支持孕妇或哺乳期妇女安全使用奈莫利珠单抗，建议在孕期慎用，妊娠计划中的女性应告知医生权衡风险和益处。

三、禁忌症

1.对奈莫利珠单抗或任一辅料过敏者

任何已知对本药物成分过敏的患者禁用，以避免严重的过敏反应。

2.严重活动性感染患者

包括结核病、严重细菌、病毒或真菌感染的患者应禁用本药，因药物免疫调节作用可能加重感染。

3.免疫系统严重功能障碍者

如免疫缺陷患者、接受器官移植者等，应谨慎使用，必要时避免使用。

4.儿童及未满12岁患者

目前奈莫利珠单抗仅获批用于12岁及以上患者，12岁以下儿童安全性和有效性尚未确立，禁用。

四、其他特殊注意事项

1.老年患者的用药考虑

老年患者可能合并多种疾病且多药共用，药物代谢能力下降，需根据个体情况调整剂量并加强监测。

2.避免自行调整剂量或停药

患者不得自行增减剂量或随意停药，任何调整必须经医生评估后进行。

3.注意药物相互作用

尽管奈莫利珠单抗与常见药物间暂无明确严重相互作用报道，但仍应告知医生所有正在使用的药物，包括非处方药和草药制品。

奈莫利珠单抗为慢性瘙痒症和特应性皮炎患者带来了新的治疗希望，但其生物制剂特性决定了用药必须慎重、规范。用药前需做好详细评估，排除禁忌症和潜在风险；用药期间严密监测，预防和及时处理不良反应；避免与其他免疫抑制剂盲目联合，定期复诊和检测。只有在专业医生指导下合理使用，才能最大限度发挥药效，同时保障用药安全。患者和医务人员应紧密配合，共同实现疾病的有效管理和生活质量的改善。

参考资料：https://www.drugs.com/

奥利帕达酶（Olipudase alfa - RPCP）作为酶替代疗法药物，为酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD，即尼曼匹克病B型）患者带来了曙光。这是一种罕见的遗传代谢病，患者体内酸性鞘磷脂酶缺失或功能异常，致使脂质在体内异常堆积，引发多器官受损，严重影响生活质量与健康。奥利帕达酶的作用机制是补充体内缺失的酶，助力分解积累的脂质，从而改善病情。

该药物采用静脉输注的方式给药，且必须在医院或具备相应条件的医疗机构进行，由专业医护人员操作并全程监测患者状态，以确保用药安全。

为降低输注反应风险，奥利帕达酶采用逐渐递增的用量方案。起始剂量一般为体重每公斤0.1毫克（mg/kg），每两周输注一次。之后根据患者耐受情况，每两周递增一次剂量，整个递增过程约持续14周，直至达到推荐成人维持剂量，即每2周静脉输注3mg/kg。达到维持剂量后，患者需保持该剂量和频率，以维持治疗效果。

每次输注前，需按说明书稀释奥利帕达酶，然后缓慢静脉输注，输注时间通常在1 - 2小时，具体速度由医护人员根据患者情况调整。输注期间，要密切关注患者的生命体征和可能出现的输注反应，如发热、皮疹、过敏反应等。

患者首次使用奥利帕达酶时，更要严密监控输注相关不良反应。一旦出现严重输注反应，需及时处理，并根据情况调整剂量或暂停治疗。在长期治疗过程中，还需定期评估患者的临床状况和实验室指标，以便适时调整治疗方案，让患者能更好地受益于这一药物。

参考资料：https://www.xenpozyme.com/