摘要

帕克替尼是多靶点激酶抑制剂，用于血小板低于 50×10⁹/L 的中高危成人骨髓纤维化；推荐每次 200mg 每日两次口服，进餐不影响服药。

一、药品基本属性

帕克替尼（pacritinib）属于口服多靶点激酶抑制剂，能够抑制 JAK2、FLT3、IRAK1 等多个激酶靶点，调控骨髓内部异常的增殖与炎症信号通路，减轻骨髓纤维化带来的各类临床症状，是专门针对骨髓纤维化疾病的治疗药物。

二、药品获批适应症范围

帕克替尼获批用于成人中度或高风险骨髓纤维化，有明确血小板数值门槛：血小板计数低于 50 × 10⁹/L。疾病类型包含原发性骨髓纤维化，以及继发性骨髓纤维化，继发性病例特指由真性红细胞增多症、原发性血小板增多症进展而来的骨髓纤维化。 该药物仅适用于符合上述血小板条件和疾病分型的成年患者，血小板高于阈值或者疾病分型不符的患者，不推荐使用。用药前需要完善血常规、骨髓相关检查，由血液科医生评估是否满足用药标准。

三、临床推荐服用剂量

帕克替尼标准推荐剂量为每次 200 毫克，每日两次口服。两次服药建议间隔大约 12 小时，形成稳定的给药周期，维持体内药物浓度平稳，保障持续抑制靶点的效果。患者应当尽量固定服药时间，减少血药浓度波动对疗效的影响。

四、进食相关服用要求

服用帕克替尼对进餐没有硬性限制，可以随食物一起服用，也可以空腹服用。食物不会显著改变药物吸收效率，患者可以结合自身肠胃耐受情况选择服药方式。如果服药后出现胃部不适，可改为饭后服用，减轻胃肠道刺激。

五、服药操作与漏服处理原则

服药时温水送服，完整吞服药物制剂，不建议掰开、碾碎。若发生漏服，如果距离下一次服药时间很近，则跳过本次，严禁在下一次服用双倍剂量，避免药物过量，增加出血、感染等不良反应风险。剂量调整不可由患者自行操作，必须由血液专科医生，依据血常规、不良反应分级评估后进行减量、暂停用药等操作。

六、用药监测与安全提示

帕克替尼存在出血、血小板进一步下降、感染、腹泻等不良反应风险，用药期间需定期复查血常规，持续监测血细胞变化。本品不能彻底治愈骨髓纤维化，主要用于控制疾病进展、缩小脾脏、改善乏力、腹胀等体质性症状。帕克替尼尚未在国内获批上市，属于专科处方药，不可自行购买和服用。本文仅为医药科普，不构成诊疗建议，全部治疗决策遵从血液科医师指导与药品说明书。

参考资料：Drugs.com药品数据库 Pacritinib 药品信息页 https://www.drugs.com/pacritinib.html

摘要

帕克替尼属于多靶点激酶抑制剂，主要抑制 JAK2、FLT3 等激酶，调控炎症与细胞增殖信号，减轻脾脏肿大，改善骨髓纤维化患者的相关症状。

一、药物核心类别与作用靶点

帕克替尼（pacritinib）是口服多靶点激酶抑制剂，核心靶向包含 JAK2、FLT3，同时可抑制 IRAK1、CSF1R 等激酶。骨髓纤维化存在 JAK-STAT 通路持续异常激活，驱动骨髓细胞增殖、炎症释放与纤维组织沉积，也是本病发病关键机制。

二、阻断 JAK2 通路，抑制疾病核心驱动信号

JAK2 基因突变是骨髓纤维化最常见的驱动因素，持续激活 JAK2 会持续刺激下游 STAT 信号，造成骨髓造血异常、促纤维化因子大量分泌。帕克替尼抑制 JAK2 活性，下调 JAK-STAT 通路，减少异常造血细胞增殖，降低促纤维化细胞因子释放，减缓骨髓内纤维组织沉积，实现抗纤维化作用。

三、抑制 FLT3、IRAK1 靶点，减轻炎症反应

FLT3、IRAK1 参与调控体内炎症与免疫反应。骨髓纤维化伴随慢性炎症微环境，炎症因子会持续刺激骨髓基质，促进纤维化进展。帕克替尼抑制上述激酶，降低体内炎症因子水平，改善全身炎症状态，缓解患者体质性症状，例如乏力、盗汗、体重下降。

四、临床层面的治疗作用

通过多通路协同抑制，药物能够缩小肿大脾脏，减轻脾脏压迫带来的腹痛、早饱等不适，改善骨髓纤维化相关症状。需要明确，帕克替尼属于对症治疗药物，无法彻底根治骨髓纤维化，主要控制疾病进展、缓解临床症状，不能逆转所有已经形成的骨髓纤维化病变。

五、适应症与用药提示

帕克替尼适用于血小板计数低于 50×10⁹/L 的成人中高危原发性或继发性骨髓纤维化。本品为血液专科处方药，存在出血、感染等安全风险，用药期间需要持续监测血常规等指标，在血液科医师指导下使用。

参考资料：https://www.vonjo.com/sites/default/files/2024-09/prescribing-information.pdf

摘要

帕克替尼国内暂未上市，属于激酶抑制剂，用于血小板低于 50×10⁹/L 的中高危骨髓纤维化；有海外原研与老挝卢修斯仿制药，价格差距较大。

一、国内上市状态

帕克替尼（pacritinib）目前尚未在中国获批上市，国内医院药房无法直接购买该药品，暂无国内定价、医保报销相关信息，国内患者只能通过海外渠道获取原研或者仿制版本。

二、海外不同版本售价参考

海外存在帕克替尼原研药与老挝仿制版本，两者价格差距明显。原研版本定价高昂，售价大约在三万多美元。老挝卢修斯制药推出帕克替尼仿制药，每盒参考售价一万多元人民币。仿制药价格大幅降低，能够减轻患者用药负担，价格会随汇率波动发生变化。

三、老挝仿制药成分与疗效说明

老挝卢修斯版帕克替尼仿制药，药物成分与原研药基本保持一致。帕克替尼属于激酶抑制剂，通过抑制相关激酶通路，缩小脾脏体积、改善骨髓纤维化相关症状。

四、药品获批适应症

帕克替尼适用于血小板计数低于 50 × 10⁹/L 的成人中度或高风险原发性骨髓纤维化，也可用于继发性骨髓纤维化，包含真性红细胞增多症后、原发性血小板增多症后继发的骨髓纤维化。用药前需要完善血常规等相关检查，确认血小板水平与疾病分型，不符合适应症的患者不建议使用。

五、用药与购药风险提示

帕克替尼属于抗肿瘤处方药，必须由血液科医生评估病情之后，判断是否适合使用。如果患者有关于这种药物方面的更多问题，请咨询您的主治医生进行了解。

参考资料：https://www.drugs.com/pacritinib.html

莫洛替尼（momelotinib），商品名Ojjaara，是一种用于骨髓纤维化（MF）相关贫血管理的口服JAK通路抑制剂，其临床价值主要集中在改善疾病相关症状、脾脏肿大以及贫血和输血需求等方面。2026年更新的说明书仍将其推荐剂量确定为200 mg、每日1次口服。

1. 适应症范围仍聚焦于伴贫血的骨髓纤维化患者

Ojjaara用于成人中危或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，以及真性红细胞增多症或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化，并要求患者存在贫血。适应症则进一步强调疾病相关脾大或症状，并覆盖既往未接受JAK抑制剂治疗以及接受过芦可替尼治疗的患者。

2. MOMENTUM及相关研究持续支持其临床应用价值

莫洛替尼的关键临床证据来自MOMENTUM和SIMPLIFY-1研究。在MOMENTUM研究中，治疗24周时，莫洛替尼组有25%的患者实现总症状评分至少下降50%，而达那唑组为9%；输血非依赖比例分别为30%和20%，脾脏体积至少下降25%的患者比例为39%和6%。这些结果表明，莫洛替尼的研究重点并非单一控制JAK信号，而是同时关注症状、脾脏和贫血相关临床结局。

3. 2026年出现新的安全性关注

FDA于2026年5月新增了治疗中断或停药后疾病症状加重的相关警示。还强调感染、血小板减少、中性粒细胞减少、肝毒性、严重皮肤不良反应、主要心血管不良事件及血栓形成等风险，需要结合血常规、肝功能和临床症状进行监测。严重肝功能损害患者的起始剂量也需要调整。

总体来看，莫洛替尼目前的研究重点仍是伴贫血骨髓纤维化患者的疾病控制和贫血管理，MOMENTUM等临床研究构成其主要循证基础。2026年的最新进展一方面体现在对长期用药安全性的进一步完善，另一方面则是向新疾病领域探索。对于具体患者，是否适合使用莫洛替尼以及剂量调整，应结合贫血程度、血细胞计数、肝功能、既往JAK抑制剂治疗史和当地最新药品说明书综合判断。

参考资料：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/momelotinib-oral-route/description/drg-20555953

莫洛替尼（Momelotinib）是一种用于治疗中度或高风险骨髓纤维化的口服激酶抑制剂，主要适用于伴有贫血的成人患者，包括原发性骨髓纤维化以及真性红细胞增多症、原发性血小板增多症后的继发性骨髓纤维化。莫洛替尼目前国内尚未上市，海外市场已经有原研药和仿制版本供应，因此部分患者比较关注老挝版本的药品信息和价格情况。

一、莫洛替尼目前是否有仿制版本

目前海外市场已经有莫洛替尼仿制版本上市，老挝卢修斯版莫洛替尼常见规格为100mg×30片，在药物成分上与原研药基本一致，患者使用反馈也不错，但实际使用仍需要结合药品来源和患者自身情况判断。

二、老挝莫洛替尼价格情况(2026年9月29日价格更新)

1.莫洛替尼在国内还没有上市，患者暂时没办法直接从国内获得这种药物。

2.海外市场上，美版莫洛替尼原研药价格比较高昂，最新价格在二十多万元。

3.卢修斯仿制版莫洛替尼经老挝卫生部批准上市，其药物成分与原研药的药物成分基本一致，100mg*30片的最新价格在一千九百元人民币左右。

三、莫洛替尼仿制版本购买渠道

1.由于莫洛替尼目前尚未在国内上市，国内暂时无法直接购买，需要了解海外版本的患者可以通过正规的海外医疗咨询机构获取相关信息。

2.购买时应重点确认药品通用名、规格、生产厂家、注册信息以及产品来源，避免选择来源不明的药品。

目前海外市场已经有莫洛替尼仿制版本供应，其中老挝卢修斯版本规格为100mg×30片，原研版本市场价格在二十多万元人民币左右，老挝版本目前约为1900元人民币/盒。价格是当前时间2026年9月29日更新，在选择仿制药的同时，参考药纷享等提供用药解决方案。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/omjjara

一、药物基本信息

药品名称：莫洛替尼
英文名称：Momelotinib
商品名称：Ojjaara

莫洛替尼是一种口服激酶抑制剂，主要作用于JAK1、JAK2以及ACVR1（ALK2）等信号通路，可调节骨髓纤维化相关的异常JAK信号，并通过抑制肝脏铁调素（hepcidin）表达、增加铁利用来改善贫血。

二、适应症

莫洛替尼用于治疗：

成人中度或高风险骨髓纤维化（MF）伴贫血患者，包括：

1.原发性骨髓纤维化（Primary MF）；

2.真性红细胞增多症（PV）后继发性骨髓纤维化；

3.原发性血小板增多症（ET）后继发性骨髓纤维化。

该药主要针对同时存在贫血的中高危骨髓纤维化成人患者。

三、用法用量

1. 推荐剂量

莫洛替尼推荐剂量为：200 mg，每日口服1次。

可随餐或空腹服用。片剂应整片吞服，不应掰开、压碎或咀嚼。漏服时，第二天按照原计划服用下一剂，不需要额外补服。

2. 肝功能损害

重度肝功能损害（Child-Pugh C级）患者，推荐起始剂量调整为：

150 mg，每日1次。

四、作用机制

1.抑制JAK信号通路
莫洛替尼可抑制JAK1、JAK2及突变型JAK2V617F，降低骨髓纤维化相关异常细胞因子和生长因子信号。

2.改善贫血相关机制
莫洛替尼还可抑制ACVR1（ALK2），降低肝脏铁调素表达，使体内可利用铁增加，从而促进红细胞生成。

3.多方面改善骨髓纤维化表现
通过同时影响JAK信号、炎症反应和铁代谢，帮助改善骨髓纤维化患者的贫血及相关症状。

五、临床治疗作用

1.改善贫血
莫洛替尼具有区别于部分JAK抑制剂的贫血改善作用，可用于伴贫血的骨髓纤维化患者。

2.缓解疾病相关症状
治疗可帮助改善骨髓纤维化患者的全身症状及脾脏相关表现。

3.控制骨髓纤维化相关异常信号
通过抑制JAK1/JAK2和ACVR1相关通路，对骨髓纤维化的异常造血和炎症环境产生影响。

六、常见不良反应

1.血液学异常
常见血小板减少、出血等，也可能发生中性粒细胞减少。

2.感染
可发生细菌感染，治疗期间需要关注发热及其他感染症状。

3.其他反应
常见疲劳、头晕、腹泻和恶心等。

七、用药注意事项

1.治疗前及治疗期间应定期监测血常规和血小板。

2.开始治疗前应评估肝功能，治疗期间持续监测肝功能。

3.活动性感染患者不应开始使用莫洛替尼，并注意乙型肝炎再激活风险。

4.治疗期间如出现严重皮疹、血栓、心血管事件等相关症状，应及时就医。

5.停药或暂时中断治疗后，部分患者可能出现原有骨髓纤维化症状加重，需要在医生指导下进行支持治疗，并根据情况考虑恢复用药。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Momelotinib