2016年3月30日，美国食品药品监督管理局今天批准Defitelio(去纤苷)用于治疗成人和儿童在接受称为造血干细胞移植(HSCT)的血液或骨髓干细胞移植后，肝小静脉闭塞性疾病(VOD)伴有额外的肾或肺异常。这是FDA批准的第一种治疗严重肝VOD的疗法，这是一种罕见的危及生命的肝病。

HSCT是一种在一些患者身上进行的程序，用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前，病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能出现肝VOD。肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况，导致肝脏内的肿胀和血流量减少，这可能导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中，患者还可能出现肾脏和肺部衰竭。不到2%的患者在HSCT后发展成严重的肝VOD，但是多达80%的患者发展成严重的VOD肝VOD不能存活。

美国FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说:“去纤苷的批准满足了移植界对治疗接受化疗和HSCT的患者中这种罕见但经常致命的并发症的重大需求。

去纤苷的疗效在三项研究中对528名患者进行了调查:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。所有三项研究中登记的患者均在HSCT后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比(总存活率)。在这三项研究中，38%到45%接受Defitelio治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的重度肝VOD患者，HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。

去纤苷最常见的副作用包括异常低血压(低血压)、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血(鼻出血)。去纤苷的严重潜在副作用包括出血和过敏反应。Defitelio不应用于患有出血并发症或正在服用血液稀释剂或其他降低身体形成血栓能力的药物的患者。

目前可以了解到的是去纤苷还没有在中国大陆上市，有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。

去纤苷是来源于猪肠粘膜的单链聚脱氧核糖核苷酸的复杂混合物，具有抗血栓形成和溶纤维蛋白原活性，用于治疗严重的窦道阻塞综合征(SOS)造血细胞移植后(HCT)。去纤苷用于严重肝损伤患者，与治疗期间血清转氨酶升高的恶化无关，与临床上明显的特异性肝损伤病例无关。

去纤苷是一种寡核苷酸具有溶纤维蛋白原特性的混合物。去纤苷的化学名称为聚脱氧核糖核苷酸，钠盐。去纤苷钠是主要由单链(ss)聚脱氧核糖核苷酸钠盐组成的多分散混合物，衍生自猪的肠组织的平均加权分子量为13-20 kDa，效价为27-39和28-38生物单位/mg，这是通过测量去纤苷钠、纤溶酶和纤溶酶底物之间接触形成的产物的释放的两种独立的测定法测定的。

去纤苷注射液是一种透明、浅黄色至棕色、无菌、无防腐剂的溶液，装在一个患者使用的小瓶中，用于静脉注射。每毫升注射液在注射用水USP中含有80毫克降纤肽钠和10毫克柠檬酸钠。盐酸（NF）和/或氢氧化钠（NF）可用于将pH调节至6.8-7.8。

目前可以了解到的是去纤苷还没有在中国大陆上市，有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg一支，价格为18900元。

DEFITELIO适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(VOD)的成人和儿童患者，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

因为临床试验是在变化很大的条件下进行的，所以在一种药物的临床试验中观察到的不良反应率不能与另一种药物的临床试验中的不良反应率直接比较，并且可能不能反映实际观察到的不良反应率。

在176名HSCT后出现肺和/或肾功能不全的肝VOD成人和儿童患者中，确定了DEFITELIO的安全性，这些患者每6小时接受DEFITELIO 6.25 mg/kg的治疗[参见临床研究].如果患者在进入研究时有明显的急性出血、活动级B-D移植物抗宿主病或需要多种升压药来提供血压支持，则患者被排除在这些试验之外。为了记录临床试验中的不良事件，如果事件与肝脏VOD相关，或者如果事件预计将在VOD后发生，则不需要报告造血的干细胞移植(HSCT)，除非他们是严重的或4-5级。

安全性人群的中位年龄为25岁(范围为1个月至72岁)，63%的人年龄≥ 17岁。共有60%的患者是男性，78%是白人，89%接受过同种异体的HSCT，潜在的诊断是急性白血病为43%。在研究开始时，13%的人透析依赖和18%是通风机依赖。DEFITELIO的平均给药时间为21天(范围:1至83天)。

102名患者可获得导致永久停用DEFITELIO的不良反应信息，其中35名(34 %)患者出现永久停用的不良反应。导致永久停药的不良反应包括5名(5%)患者的肺泡出血；肺出血，低血压, 导管部位出血和多器官衰竭，各3例(3%)；还有脑出血和败血症，各占2%(2%)的患者。

所有176名患者均可获得任何级别的不良反应信息。最常见的不良反应(发生率≥ 10%，与因果关系无关)是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应(发生率≥ 5%，与因果关系无关)是低血压(11%)和肺泡出血(7%)。104名(59%)患者报告了任何类型和任何级别的出血事件，35名(20%)患者的事件为4-5级。

目前，去纤苷已经在香港上市，有需要的患者可以从香港购买，去纤苷在香港的价格同国际上的价格差不多，价格在两三万元左右。另外，我们可以了解到的是去纤苷还没有在中国大陆上市，有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解，爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。

去纤苷是来源于猪肠粘膜的单链寡脱氧核糖核苷酸的混合物，具有抗血栓、溶血栓和纤维蛋白溶解活性。给药后，尽管确切的作用机制尚未完全阐明，去纤苷诱导释放前列腺素I2 (PGI2)，E2(前列腺素E2)，以及环前列腺素并减少内皮细胞上粘附分子的表达。这可以放松血管平滑肌，防止血小板相互粘附以及粘附到内皮上。这保护了血管内皮。去纤苷增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)并降低纤溶酶原激活物抑制物-1活性。这增加了纤溶酶的活性，防止血凝块形成并溶解血凝块。

去纤苷注射液是一种溶液(液体)，由医生或护士在医疗机构中静脉注射(进入静脉)超过2小时。通常每6小时注射一次，持续21天，但也可持续60天。治疗时间的长短取决于你的身体对药物的反应以及你可能经历的副作用。如果您出现某些副作用，您的医生可能需要延迟或停止您的治疗。一定要告诉你的医生你在去纤苷治疗期间的感受。

去纤苷只能通过处方获得，并且必须由在处理血液干细胞移植并发症方面经验丰富的医生开具处方。它通过静脉输注(滴注)给药，每天4次，每次2小时。剂量取决于病人的体重。治疗应持续至少3周，并持续到患者不再有症状。

目前，我们可以了解到的是去纤苷还没有在中国大陆上市，有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解，爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。

去纤苷注射液用于治疗患有肝静脉闭塞性疾病（VOD；肝内血管阻塞，也称为正弦阻塞综合征）的成人和儿童，他们在接受造血干细胞移植（HSCT；将某些血细胞从体内清除，然后返回体内的程序）后出现肾脏或肺部问题。去纤苷注射液属于一类抗血栓药物。它的作用是防止血栓的形成。

去纤苷缺乏有效的单一药物在试管内对多发性骨髓瘤或实体瘤细胞的细胞毒性在试管内对地塞米松、硼替佐米、免疫调节性沙利度胺衍生物和常规化疗药物(包括美法仑和环磷酰胺)的反应。重要的是，去纤苷增强了在活生物体内动物模型中多发性骨髓瘤和乳腺癌异种移植物的化疗敏感性。在多发性骨髓瘤细胞与骨髓基质细胞的共培养物中在试管内去纤苷增强多发性骨髓瘤细胞对美法仑和地塞米松的敏感性，并减少多发性骨髓瘤-骨髓基质细胞粘附及其后遗症，包括多发性骨髓瘤和骨髓基质细胞中的核因子-κB活化，以及相关的细胞因子产生。此外，去纤苷抑制多发性骨髓瘤与骨髓基质细胞和内皮相互作用的关键介质的表达和/或功能，包括乙酰肝素酶、血管生成细胞因子和粘附分子。

去纤苷目前没有相关仿制版本，并且去纤苷也没有在国内上市，有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解，爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。

去纤苷用于治疗患有严重静脉闭塞性疾病(VOD)的成人和儿童化学疗法和干细胞移植。VOD发生在肝脏血管堵塞时，这会减少血流量，并可能导致肝脏损伤。

去纤苷通过静脉注射到静脉中。这种药必须慢慢注射，静脉注射至少要持续2小时。你可能会看到如何在家里使用静脉注射。如果您不知道如何使用注射液和正确处理针头、静脉注射管和其他用过的物品，请不要给自己服用这种药物。去纤苷通常给药至少21天，如果症状没有完全改善，最多给药60天。

按照你的处方标签上的指示去做。不要使用这种药物的数量或多或少，或超过建议的时间。去纤苷在使用前必须与液体(稀释剂)混合。如果你在家里注射，一定要知道如何正确混合和储存药物。不要将去纤苷与其他药物混合在同一静脉注射管路中。每次注射后，请遵照医生的指示冲洗静脉注射管。只有当你准备注射时，才准备好你的剂量。如果药物变色或有颗粒，请勿使用。打电话给你的药剂师要新药。将去纤苷与稀释剂混合后，储存在冰箱中，并在24小时内使用。混合药物如果保存在室温下，必须在4小时内使用。这种药物的每个一次性小瓶(瓶)只能使用一次。使用一次后扔掉，即使在注射完你的剂量后还有一些药物留在里面。

目前，我们可以了解到的是去纤苷还没有在中国大陆上市，有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解，爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。

去纤苷是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物，已被开发用于治疗多种血管疾病。它似乎能增加纤维蛋白溶解，并可能具有抗血栓形成、抗动脉粥样硬化和抗缺血作用，这可能是由于它能选择性地增加前列腺素I2并增加组织纤溶酶原激活物和降低纤溶酶原激活物抑制剂的功能。去纤苷可作为静脉内和肌内制剂，也可作为长期使用的口服制剂。

去纤苷与注射给药形式相比，口服给药后的生物利用度为58-70%(静脉注射和肌肉注射= 100%)。这种药物似乎可以防止血凝块的形成，并通过增加前列腺素I2、E2和环前列腺素改变血小板活性，增加组织纤溶酶原激活物功能，降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性。前列腺素I2放松血管平滑肌，防止血小板相互粘附。前列腺素E2在一定浓度下也能抑制血小板聚集。此外，最近的研究显示，这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床(如治疗缺血性中风)。

目前，我们可以了解到的是去纤苷还没有在中国大陆上市，有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解，爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。

去纤苷适用于在造血干细胞移植(HSCT)治疗中治疗严重的肝静脉闭塞性疾病(VOD ),也称为肝窦梗阻综合征(SOS)。它适用于成人、青少年、儿童和1个月以上的婴儿。

VOD通常是造血干细胞移植前进行的“清髓性化疗”治疗的并发症。清髓性化疗用于在接受健康干细胞之前清除患者骨髓中的细胞。用于这种治疗的药物会破坏肝脏血管的内层，导致血栓的形成和VOD中所见的血管阻塞。去纤苷通过增加血液中凝块的分解来起作用。此外，去纤苷可以保护血管内壁的细胞。

去纤苷注射液是一种溶液(液体)，由医生或护士在医疗机构中静脉注射(进入静脉)超过2小时。通常每6小时注射一次，持续21天，但也可持续60天。治疗时间的长短取决于你的身体对药物的反应以及你可能经历的副作用。如果您出现某些副作用，您的医生可能需要延迟或停止您的治疗。一定要告诉你的医生你在去纤苷治疗期间的感受。

去纤苷现在已经在美国、欧洲等地上市，香港目前已经上市，但香港的价格和国际上售卖的价格没有什么差别，在香港的患者可以在各大医院药房进行购买，如果您有去纤苷方面的需要可以从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。目前可以了解到的是由爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。 

去纤苷(Defibrotide)是来源于猪肠粘膜的单链聚脱氧核糖核苷酸的复杂混合物，具有抗血栓形成和溶纤维蛋白原活性，用于治疗造血细胞移植(HCT)后的严重窦状隙梗阻综合征(SOS)。去纤苷用于严重肝损伤患者，与治疗期间血清转氨酶升高的恶化无关，也与临床上明显的特异性肝损伤病例无关。

如果患者使用去纤苷有过敏反应的迹象: 荨麻疹，痒，皮疹；呼吸困难；面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，请寻求紧急医疗帮助。

患者使用去纤苷可能会引起严重的副作用。如果您有以下情况，请立即致电您的医生：易擦伤，异常出血；尿液或粪便中带血；困惑，头疼；视力问题，口齿不清；或者一种头晕的感觉，就像你可能会昏过去。如果您有某些副作用，您的治疗可能会延迟或永久停止。

使用去纤苷常见的副作用可能包括：恶心, 呕吐, 腹泻;头昏眼花；或者流鼻血。这不是副作用的完整列表，其他副作用也可能发生，无论患者使用去纤苷产生任何身体不适都应该立即到医院进行就医。

目前可以了解到的是去纤苷还没有在中国大陆上市，有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。

去纤苷（Defibrotide）被批准用于治疗成人和儿童肝小静脉闭塞病(VOD)患者，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

VOD是一种罕见且危及生命的疾病，约有20%接受高剂量清髓性预处理疗法或HSCT的患者受到其影响。该疾病的临床特征是血清胆红素升高、肝肿大、液体潴留和体重增加。其病理生理学是复杂的血管起源，包括肝小静脉和肝窦内皮损伤。最初的损伤导致血小板和凝血物质在内皮下沉积，随后发生纤维变性和末端静脉小静脉和血窦闭塞。进行性静脉闭塞和窦道阻塞导致肝脏腺泡的缺血和结构损伤。VOD被认为是HSCT相关发病率和死亡率的主要原因之一。

一般来说，轻至中度的VOD病例是自限性的，通过最少的治疗即可解决；然而，严重病例伴有肝功能衰竭、肝肾综合征和多器官衰竭，死亡率高达84%。去纤苷是唯一被批准用于治疗HSCT后肾功能或肺功能障碍的VOD的药物；然而，支持性护理也可以帮助患者，包括利尿、输血、肾脏替代疗法和镇痛。预防VOD的实验方法包括施用熊去氧胆酸、肝素、谷氨酰胺、抗凝血酶III和前列腺素E1；然而，这些方法的疗效有限。针对特定患者的化疗给药方案、降低强度的预处理方案以及避免使用环磷酰胺也是一些成功降低HSCT患者发生VOD风险的方法。

去纤苷也正在接受评估，用于预防VOD、预防异基因造血细胞移植后的急性移植物抗宿主病、联合抗凝血酶III或甲泼尼龙治疗VOD、治疗多发性骨髓瘤、预防清髓性预处理和单倍体相合干细胞移植后的镰状细胞病、治疗外周干细胞移植后的肝损伤患者、治疗严重外周缺血患者(Fontaine期)和治疗重度疟疾。

去纤肽具有多种复杂的作用机制，包括抗炎、抗动脉粥样硬化、抗缺血和抗血栓形成特性。对去纤肽的研究还表明，通过上调组织纤溶酶原激活剂和抑制组织因子途径，可增加纤溶酶活性，促进纤维蛋白溶解，降低纤溶酶原激活剂抑制物-1的循环水平，增加调节血栓调节素、血小板和纤维蛋白溶解的内源性前列腺素(I2和E2)的浓度。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。

由于临床试验在各种各样的条件下进行，因此无法将一种药物临床试验中观察到的不良反应发生率与另一种药物临床试验中的发生率直接进行比较，并且可能无法反映实际中观察到的发生率。

在176例HSCT病后出现肝VOD伴肺和/或肾功能不全的成人和儿童患者中测定了去纤苷的安全性，这些患者每6小时接受一次去纤苷 6.25 mg/kg的治疗。如果患者在进入研究时有明显的急性出血、活动性B-D级移植物抗宿主病或需要多种血管加压药提供血压支持，则被排除在这些试验之外。为了记录临床试验中的不良事件，如果事件与肝脏VOD相关，或者如果预计发生在造血干细胞移植(HSCT)后，则不需要报告事件，除非事件严重或为4-5级。

安全人群的中位年龄为25岁(范围:1个月至72岁)，63%的人年龄≥17岁。总计60%的患者为男性，78%为白人，89%接受了同种异体HSCT移植，43%的潜在诊断为急性白血病。进入研究时，13%为透析依赖型，18%为呼吸机依赖型。去纤苷的给药时间中位值为21天(范围:1至83天)。

有102名患者获得了导致永久性停药的不良反应信息，其中35名(34 %)患者出现了永久性停药的不良反应。导致永久停药的不良反应包括5例(5%)患者出现肺泡出血；肺出血、低血压、导管部位出血和多器官衰竭，各发生于3 (3%)名患者；和脑出血和脓毒症，每种在2 (2%)患者中。

所有176名患者均可获得任何级别的不良反应信息。最常见的不良反应(发生率≥10%，与因果关系无关)为低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应(发生率≥5%，与因果关系无关)有低血压(11%)和肺泡出血(7%)。104名(59%)患者报告了任何类型和级别的出血事件，35名(20%)患者的事件为4-5级。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。

成人和儿童患者的去纤苷推荐剂量为每6小时6.25 mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，定义为HSCT治疗准备方案前患者的体重。

服用去纤苷至少21天。如果21天后肝脏VOD的体征和症状仍未消退，则继续去纤苷直至VOD消退，或最长持续60天。

将去纤苷溶于5%葡萄糖注射液(USP)或0.9%氯化钠注射液(USP)中稀释至4 mg/mL至20 mg/mL的浓度。将稀释溶液服用2小时以上。

小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用。应丢弃部分使用过的药瓶。如果在室温下储存，请在4小时内使用稀释的去纤苷溶液；如果在冷藏条件下储存，请在24小时内使用。如果冷藏，一次最多可制备四剂去纤苷溶液。制备说明:

•根据单个患者的基线体重(HSCT制备方案前的体重)确定去纤苷的剂量(mg)和小瓶数。

•计算所需的去纤苷体积，从小瓶中取出该量，并将其加入每个剂量含0.9%氯化钠注射液或5%葡萄糖注射液的输液袋中，使最终浓度达到4 mg/mL至20 mg/mL。

•轻轻混合供输注的溶液。

•在溶液和容器允许的情况下，应在给药前目视检查肠胃外药物产品是否存在颗粒物质和变色。应仅使用无可见颗粒的透明溶液。根据稀释剂的类型和用量，稀释溶液的颜色可能从无色到浅黄色不等。

注射:取200 mg/2.5 mL (80 mg/mL)去纤肽钠，为透明、浅黄色至棕色溶液，置于患者专用玻璃瓶中。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。

去纤苷（Defibrotide）适用于治疗严重的肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，伴有造血干细胞移植后的肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

2016年3月30日，美国美国食品药品监督管理局批准去纤苷（Defibrotide）用于治疗成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD)，也称为窦道梗阻综合征，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

在三项研究中对528名接受治疗的患者进行了去纤苷的疗效研究:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。入选患者被诊断为肝移植后肝VOD伴多器官功能障碍。他们每6小时静脉注射去纤苷6.25 mg/kg，直到VOD消退。

该批准是基于HSCT后+100天的存活率。研究1、研究2和研究3的日+100存活率分别为38% (95%可信区间:29%、48%)、44% (95%可信区间:33%、55%)和45% (95%可信区间:40%、51%)。根据已发表的报告和对患者水平数据的分析，接受除去纤苷以外的支持性治疗或干预的肝VOD伴肾功能或肺功能障碍患者的+ 100天生存率为21%至31%。

HSCT是一种在一些患者身上进行的程序，用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前，病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能出现肝VOD。肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况，导致肝脏内的肿胀和血流量减少，这可能导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中，患者还可能出现肾脏和肺部衰竭。不到2%的患者在HSCT后发展成严重的肝VOD，但是多达80%的患者发展成严重的VOD肝VOD不能存活。

去纤苷的疗效在三项研究中对528名患者进行了调查:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。所有三项研究中登记的患者均在HSCT后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比(总存活率)。在这三项研究中，38%到45%接受去纤苷治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的重度肝VOD患者，HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。

该药物似乎通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。前列腺素I2放松血管平滑肌，防止血小板相互粘附。特定浓度的前列腺素E2也抑制血小板聚集。此外，最近的研究显示，这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床(如治疗缺血性中风)。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。

美国美国食品药品监督管理局批准去纤苷（Defibrotide）用于治疗成人和儿童在接受称为造血干细胞移植(HSCT)的血液或骨髓干细胞移植后，肝小静脉闭塞性疾病(VOD)伴有额外的肾或肺异常。这是FDA批准的第一种治疗严重肝VOD的疗法，这是一种罕见的危及生命的肝病。

HSCT是一种在一些患者身上进行的程序，用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前，病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能出现肝VOD。肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况，导致肝脏内的肿胀和血流量减少，这可能导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中，患者还可能出现肾脏和肺部衰竭。不到2%的患者在HSCT后发展成严重的肝VOD，但是多达80%的患者发展成严重的VOD肝VOD不能存活。

FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说:“去纤苷的批准满足了移植界对治疗接受化疗和HSCT的患者中这种罕见但经常致命的并发症的重大需求。

去纤苷的疗效在三项研究中对528名患者进行了调查:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。所有三项研究中登记的患者均在HSCT后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比(总存活率)。在这三项研究中，38%到45%接受去纤苷治疗的患者在HSCT事件后100天还活着。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析，对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的重度肝VOD患者，HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。

该药物似乎通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。前列腺素I2放松血管平滑肌，防止血小板相互粘附。特定浓度的前列腺素E2也抑制血小板聚集。此外，最近的研究显示，这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床(如治疗缺血性中风)。

去纤苷最常见的副作用包括异常低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。去纤苷的严重潜在副作用包括出血和过敏反应。去纤苷不应用于患有出血并发症或正在服用血液稀释剂或其他降低身体形成血栓能力的药物的患者。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。

2016年3月30日，美国美国食品药品监督管理局批准去纤苷（Defibrotide）(去纤肽钠，Jazz Pharmaceuticals，Inc .)用于治疗成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD)，也称为窦道梗阻综合征，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

在三项研究中对528名接受治疗的患者进行了去纤苷的疗效研究:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。入选患者被诊断为肝移植后肝VOD伴多器官功能障碍。他们每6小时静脉注射去纤苷6.25 mg/kg，直到VOD消退。

该批准是基于HSCT后+100天的存活率。研究1、研究2和研究3的日+100存活率分别为38% (95%可信区间:29%、48%)、44% (95%可信区间:33%、55%)和45% (95%可信区间:40%、51%)。根据已发表的报告和对患者水平数据的分析，接受除去纤苷以外的支持性治疗或干预的肝VOD伴肾功能或肺功能障碍患者的+ 100天生存率为21%至31%。

去纤苷是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物，已被开发用于治疗多种血管疾病。它似乎能增加纤维蛋白溶解，并可能具有抗血栓形成、抗动脉粥样硬化和抗缺血作用，这可能是由于它能够选择性地增加前列腺素I2和E2水平，增加组织纤溶酶原激活物并降低纤溶酶原激活物抑制剂的功能。去纤苷可作为静脉内和肌内制剂，也可作为长期使用的口服制剂。

该药物似乎通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。前列腺素I2放松血管平滑肌，防止血小板相互粘附。特定浓度的前列腺素E2也抑制血小板聚集。此外，最近的研究显示，这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床(如治疗缺血性中风)。

去纤苷在体外具有纤溶活性。同时接受抗凝或纤溶治疗的患者禁用去纤苷。出血和过敏反应是主要的潜在不良反应。最常见的不良反应(发生率大于或等于10%)是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。

去纤苷的推荐剂量和方案为每6小时静脉注射6.25 mg/kg，以2小时输注的方式给药，持续至少21天，并持续至VOD消退或治疗60天。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。

去纤苷（Defibrotide）目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。

去纤肽，商品名为Defitelio，是从猪的肠粘膜中纯化的单链寡核苷酸的混合物。它用于治疗骨髓移植患者的肝脏静脉闭塞性疾病，在美国和欧盟有不同的限制。它的工作原理是保护肝脏血管内壁的细胞，防止血液凝结。

最常见的副作用包括异常低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。已确认的严重潜在副作用包括出血和过敏反应。去纤肽不应用于有出血并发症或正在服用血液稀释剂或其他降低身体形成血栓能力的药物的人。该药物的使用通常受限于脑部、眼部、肺部、胃肠道、泌尿道和鼻部致命性出血的高风险，有些人有过敏反应。

去纤肽于2013年10月在欧盟、2016年3月在美国、2020年7月在澳大利亚获得医疗用途批准。去纤肽是FDA批准的第一种用于治疗严重肝VOD(一种罕见且危及生命的肝病)的疗法。

药物介绍：去纤苷（Defibrotide）是一种单链寡核苷酸混合物，适用于治疗严重的肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，伴有造血干细胞移植后的肾功能或肺功能障碍(HSCT)。去纤苷是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物，已被开发用于治疗多种血管疾病。它似乎能增加纤维蛋白溶解，并可能具有抗血栓形成、抗动脉粥样硬化和抗缺血作用，这可能是由于它能够选择性地增加前列腺素I2和E2水平，增加组织纤溶酶原激活物并降低纤溶酶原激活物抑制剂的功能。去纤苷可作为静脉内和肌内制剂，也可作为长期使用的口服制剂。

作用机制：该药物似乎通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。前列腺素I2放松血管平滑肌，防止血小板相互粘附。特定浓度的前列腺素E2也抑制血小板聚集。此外，最近的研究显示，这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床(如治疗缺血性中风)。

用药方法：•以2小时静脉输液形式，每6小时服用去纤苷6.25 mg/kg。

•治疗至少21天。如果21天后VOD的体征和症状仍未消退，则继续治疗直至消退。

副作用：导致永久停药的不良反应包括5%患者出现肺泡出血；肺出血、低血压、导管部位出血和多器官衰竭，各发生于3%患者；和脑出血和脓毒症，每种在2%患者中。最常见的不良反应(发生率≥10%，与因果关系无关)为低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应(发生率≥5%，与因果关系无关)有低血压(11%)和肺泡出血(7%)。59%患者报告了任何类型和级别的出血事件，20%患者的事件为4-5级。

注意事项：出血:监测患者是否有出血。如果出现明显出血，则停用或停用去纤苷。

超敏反应:如果发生严重或危及生命的过敏反应，停用去纤苷，根据护理标准进行治疗，并进行监测，直至体征和症状消退。

上市及价格情况：去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。

在欧盟，去纤苷（Defibrotide）适用于成人、青少年、儿童和一个月以上婴儿的造血干细胞移植(HSCT)治疗中的严重肝静脉闭塞性疾病(VOD),也称为窦道梗阻综合征(SOS)。去纤苷用于治疗骨髓移植患者的肝脏静脉闭塞性疾病，在美国和欧盟有不同的限制。然而，截至2016年，还没有进行随机安慰剂对照试验。

造血干细胞移植(HSCT)是一种在一些人身上进行的程序，用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前，病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能会出现肝VOD。肝VOD是一种肝脏中的一些静脉堵塞的情况，导致肝脏内部肿胀和血流量减少，这可能导致肝脏损伤。在最严重的肝VOD中，患者还可能出现肾功能衰竭和肺功能衰竭。在HSCT之后，不到2%的人发展成严重的肝VOD，但是多达80%的发展成严重肝VOD的人不能存活。它是在医生的办公室或诊所通过静脉注射给药的。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。

去纤苷（Defibrotide）是来源于猪粘膜DNA的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐。已证明其具有抗血栓形成、抗炎和抗缺血特性(但没有相关的显著全身抗凝血作用)。它以品牌名称Dasovas (FM)、Noravid和Prociclide在多个国家销售。在美国，它于2016年3月被批准商品名为Defitelio。

去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内进行购买，需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外去纤苷只有原研药，没有仿制药，原研药价格比较便宜的是土耳其原研药，价格大约19000元左右，价格还是十分高昂的。

对已经服用抗凝剂的患者使用去纤苷是危险的，使用其他影响血小板聚集的药物，如NSAIDs，应谨慎。去纤肽不应用于难以维持稳定血压的人群。

去纤苷是一种从哺乳动物器官中提取的脱氧核糖核酸衍生物，已被开发用于治疗多种血管疾病。它似乎能增加纤维蛋白溶解，并可能具有抗血栓形成、抗动脉粥样硬化和抗缺血作用，这可能是由于它能够选择性地增加前列腺素I2和E2水平，增加组织纤溶酶原激活物并降低纤溶酶原激活物抑制剂的功能。去纤苷可作为静脉内和肌内制剂，也可作为长期使用的口服制剂。

去纤苷适用于治疗严重的肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，伴有造血干细胞移植后的肾功能或肺功能障碍(HSCT)。2016年3月去纤苷被美国食品药品监督管理局批准上市。去纤苷最早是意大利Gentium制药生产研发在2013年10月被欧盟批准上市，后来意大利Gentium被爵士制药公司收购并在2016年3月30日被美国食品药品监督管理局批准上市。

去纤苷最常见的副作用是低血压和出血。去纤苷不得与其他分解血凝块的药物一起使用。

重度VOD死亡率高达75%或更高。在一项涉及102名造血干细胞移植后严重VOD患者的主要研究中，将去纤苷与过去接受标准支持治疗的患者记录进行了比较。去纤苷将移植后100天的死亡率降至62%，24%的患者在100天后没有严重VOD的症状。去纤苷的益处也见于美国患者注册数据(以标准方式收集的患者信息)，其中接受去纤苷加标准治疗的血液干细胞移植后严重VOD患者比仅接受标准治疗的患者有更好的结果，包括更高的100天生存率(39%比31%)和更高比例的VOD消退患者(51%比29%)。

去纤苷现在已经在美国、欧洲等地上市，香港目前已经上市，但香港的价格和国际上售卖的价格没有什么差别，如果您有去纤苷方面的需要可以从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。目前可以了解到的是由爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。