恩塞芬汀是一种创新型的吸入式磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）双重抑制剂，专为慢性阻塞性肺疾病（COPD）的维持治疗而设计。COPD是一种长期存在的、不可逆的气道阻塞性疾病，患者常面临呼吸困难、慢性咳嗽、咳痰以及活动受限等困扰，生活质量严重下降。

恩塞芬汀通过独特的双重抑制机制，为COPD患者带来了全新的治疗选择。它同时抑制PDE3和PDE4，这两种酶在COPD的病理机制中扮演着关键角色。PDE3的抑制能够调节气道平滑肌，有效扩张气道，缓解支气管痉挛，从而改善患者的呼吸功能；而PDE4的抑制则参与支气管上皮细胞的炎性细胞活化和迁移过程，减少炎症介质的释放，发挥抗炎作用。此外，恩塞芬汀还能激活囊状纤维化跨膜转导调节子（CFTR），降低黏液黏度，改善粘膜纤毛清除功能，进一步减轻患者的咳嗽和咳痰症状。

恩塞芬汀的给药方式也十分便捷，它通过标准喷射雾化器直接作用于肺部，无需高吸气流速或复杂的手口协调操作，尤其适合老年患者或肺功能严重受损者。这一特性不仅提高了患者自我管理的便捷性，还减少了全身用药可能带来的不良反应。

作为二十多年来首个具有全新作用机制的COPD维持治疗吸入式疗法，恩塞芬汀凭借其独特的双重抑制机制和便捷的给药方式，为COPD患者提供了更全面、更有效的治疗选择，有望改善患者的生活质量，延缓疾病进展。

参考链接：https://ohtuvayre.com/wp-content/uploads/2024/11/Ohtuvayre-US-Prescribing-Information.pdf

恩塞芬汀是一种创新型的磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）双重抑制剂，专为慢性阻塞性肺疾病（COPD，俗称“慢阻肺”）的维持治疗而设计。慢阻肺是一种以持续性气流受限为特征的慢性呼吸系统疾病，患者常面临呼吸困难、慢性咳嗽、咳痰以及活动受限等困扰，生活质量严重下降。

恩塞芬汀通过独特的双重抑制机制，为慢阻肺患者带来了全新的治疗选择。它不仅能有效扩张支气管，显著改善患者的呼吸功能，使呼吸更加顺畅，减少呼吸困难的发作频率和严重程度；还能抑制气道内的炎症反应，减少炎症细胞浸润和炎症介质的释放，从而缓解气道炎症，进一步改善肺部环境。这种“抗炎+支气管扩张”的双重作用，使得恩塞芬汀在慢阻肺治疗中展现出显著优势。

与传统治疗药物相比，恩塞芬汀不仅疗效显著，而且安全性良好。它无需复杂的手口协调技巧，使用普通雾化器即可完成给药，大大提高了患者自我管理的便捷性，尤其适合老年患者或肺功能严重受损者。此外，恩塞芬汀的适用人群广泛，无论患者疾病严重程度如何、吸烟状况如何，均能从中获益。它还能显著降低慢阻肺患者的急性加重率，减少因病情加重而需要住院治疗的情况，从而降低医疗成本，提高患者的生活质量。

恩塞芬汀的获批上市，为慢阻肺患者提供了新的治疗希望，有望改变传统的治疗模式，成为慢阻肺治疗领域的重要里程碑。

参考链接：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ohtuvayre

恩塞芬汀是一种专为慢性阻塞性肺疾病（COPD）维持治疗设计的创新药物。COPD是一种长期存在的、不可逆的气道阻塞性疾病，患者常面临呼吸困难、咳嗽、咳痰等症状，生活质量严重下降。恩塞芬汀的出现，为这类患者带来了新的治疗希望。

从药理分类上看，恩塞芬汀属于磷酸二酯酶3（PDE3）和磷酸二酯酶4（PDE4）的双重抑制剂。这一独特的双重抑制机制，使得恩塞芬汀能够同时发挥支气管扩张和抗炎的双重作用。PDE3在气道平滑肌中扮演着重要角色，其抑制可阻断环磷酸腺苷（cAMP）和环磷酸鸟苷（cGMP）的分解，从而引起支气管平滑肌舒张，有效缓解支气管痉挛，改善患者的呼吸功能。而PDE4则参与支气管上皮细胞的炎性细胞活化和迁移过程，其抑制可显著降低炎症细胞释放促炎细胞因子的水平，减轻气道炎症反应，进一步改善患者的咳嗽、咳痰等症状。

此外，恩塞芬汀还能激活囊性纤维化跨膜转导调节因子（CFTR），提高粘液中氯离子分泌，降低痰液粘稠度并增强纤毛摆动频率，从而改善粘膜纤毛清除功能，有助于痰液排出，减少气道阻塞。这种“三重作用”机制，使得恩塞芬汀在COPD治疗中展现出显著的优势，不仅适用于有急性加重史的中重度COPD患者，也可用于不耐受吸入激素的患者，成为“去激素化”管理的新选择。

参考链接：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/ensifentrine-inhalation-route/description/drg-20571339

马昔腾坦（macitentan，商品名为傲朴舒）作为肺动脉高压（PAH）治疗的核心药物，其服用周期常引发患者关注：是否需要终身服药？这一问题的答案需结合疾病特性、药物作用机制及个体化治疗需求综合判断。

肺动脉高压是一种慢性、进展性疾病，其病理特征为肺血管重构和阻力持续升高。马昔腾坦作为内皮素受体拮抗剂，通过抑制内皮素介导的血管收缩和细胞增殖，可延缓肺动脉高压的病理进展。从疾病本质看，PAH目前尚无法完全治愈，多数患者需长期管理以控制症状、预防急性加重。因此，对于多数中重度PAH患者，马昔腾坦的长期使用是维持病情稳定的重要手段。

然而，是否“终身服药”并非绝对。部分早期患者或病情较轻者，若通过药物联合治疗（如马昔腾坦与磷酸二酯酶-5抑制剂联用）实现症状显著缓解，且右心功能稳定，医生可能尝试逐步调整剂量或联合其他疗法（如靶向药物轮换）以减少单一药物长期使用的潜在风险。但此类调整需严格监测肺动脉压力、6分钟步行距离等指标，确保病情无反复。

特殊情况下，患者可能因副作用（如严重肝损伤、顽固性水肿）需停药。例如，若转氨酶持续升高至正常上限3倍以上，或出现无法耐受的体液潴留，医生会评估停药必要性并制定替代方案。此外，妊娠女性因药物致畸风险需立即停药，哺乳期女性也需权衡利弊后决定是否继续用药。

是否终身服用马昔腾坦需由医生根据患者具体病情动态评估。对于多数PAH患者，长期规律用药是延缓疾病进展、提高生存质量的关键；而对于病情稳定或出现严重不良反应者，医生可能调整治疗方案。患者需定期复诊，通过超声心动图、右心导管检查等手段监测病情，与医生共同决策用药周期，避免自行停药或增减剂量。

参考资料：https://www.opsumit.com/

在临床用药过程中，明确药物的根本性质对于患者理解治疗方案至关重要。马昔腾坦（macitentan，商品名为傲朴舒）作为一种用于治疗肺动脉高压的重要药物，时常会遇到一个常见疑问：它是否属于激素类药物？

马昔腾坦的作用原理与激素截然不同。其核心在于特异性拮抗一种名为“内皮素-1”的强效血管收缩物质。在肺动脉高压患者体内，内皮素-1的过度作用会导致肺血管异常收缩和血管壁增厚。马昔腾坦通过精确地阻断内皮素-1与其受体（ETA和ETB）的结合，从而舒张肺血管，降低肺部血管阻力，延缓疾病的进展进程。这种作用机制具有高度的靶向性，主要集中于心血管系统，尤其是肺循环，并不具备激素类药物的广泛系统性调节特性。

从其治疗目标和临床应用模式，也能清晰地区分它与激素的差异。马昔腾坦的适应症非常明确，专门用于治疗世界卫生组织（WHO）分类中第1组的肺动脉高压，目标是延缓疾病进展，包括减少临床恶化事件和住院风险。它需要由经验丰富的专科医生启动并长期监测，旨在针对疾病的特定病理通路进行长期管理。而激素类药物在肺动脉高压领域的应用极其有限，通常并非标准治疗选择，且其使用目的、风险和监测方式与马昔腾坦这类靶向药物完全不同。

因此，无论从药物分类、作用机制还是临床应用来看，马昔腾坦都不属于激素类药物范畴。理解这一点有助于消除不必要的顾虑。将马昔腾坦误解为激素，可能会错误地担心出现与激素相关的典型副作用，从而影响治疗信心和依从性。当然，作为处方药，马昔腾坦也有其需要关注的安全性方面，例如可能引起血红蛋白下降、外周水肿，以及对胎儿有致畸性（孕妇绝对禁用）等，但这些副作用是其作为内皮素受体拮抗剂特有的药理特性所致，与激素作用无关。

总而言之，患者和家属可以明确知晓，马昔腾坦（傲朴舒）是一种靶向作用于肺血管的特定受体拮抗剂，其性质与激素类药物有本质区别。正确认识药物的性质，是与医生进行有效沟通、建立合理治疗预期并确保安全用药的重要基础。在治疗过程中，任何关于药物作用的疑问，都应随时咨询主治医生或药师，以获得最权威、最个体化的解答。

参考资料：https://www.opsumit.com/

马昔腾坦（macitentan，商品名为傲朴舒）作为一种内皮素受体拮抗剂（ERA），在肺动脉高压（PAH，WHO第1组）的治疗中占据重要地位。其通过精准干预疾病核心机制，为患者提供了延缓病情进展的新选择，但同时也需警惕潜在副作用。

马昔腾坦的核心适应症为肺动脉高压，涵盖特发性或遗传性PAH、与结缔组织病相关的PAH，以及与修复分流的先天性心脏病相关的PAH。这类疾病因肺小动脉收缩、血管重塑导致肺动脉压力持续升高，最终引发右心衰竭甚至死亡。马昔腾坦通过拮抗内皮素受体（ETA和ETB），降低肺血管张力，抑制血管平滑肌细胞增殖和迁移，从而减少肺动脉阻力，延缓疾病进展。其作用不仅体现在降低患者住院率，更通过改善运动耐量（如6分钟步行距离）和症状控制，提升生活质量。

马昔腾坦的疗效体现在多维度疾病管理。对于WHO功能分级Ⅱ-Ⅲ级的患者，单药治疗或与磷酸二酯酶-5抑制剂（如他达拉非）、吸入性前列腺素类药物联用，可显著延缓PAH临床恶化。临床观察中，患者因症状恶化需静脉或皮下给予前列腺素类药物的情况减少，同时因急性右心衰竭住院的频率降低。这种长期获益得益于药物对肺血管重构的抑制作用，而非短期血流动力学改善。例如，与结缔组织病相关的PAH患者，因合并自身免疫损伤，血管病变更复杂，马昔腾坦通过多靶点干预，为这类难治性患者提供了稳定病情的方案。

尽管马昔腾坦疗效明确，但其副作用需密切监测。肝脏毒性是首要关注点，部分患者可能出现转氨酶升高，极少数发展为肝衰竭。治疗前需检测基础肝功能，治疗期间每3个月复查，若转氨酶升至正常上限3倍以上，需暂停用药并评估是否保肝治疗或调整剂量。体液潴留表现为下肢水肿或体重增加，可能与药物影响肾素-血管紧张素-醛固酮系统有关。轻度水肿可通过限盐和利尿剂缓解，严重者需排查心力衰竭恶化。贫血是另一常见副作用，可能与药物抑制骨髓造血或促进红细胞破坏有关。患者需定期监测血红蛋白，若低于8g/dL，需评估是否输血或调整用药。

其他副作用包括头痛、鼻咽炎、支气管炎等呼吸道感染症状，以及低血压、头晕等神经系统反应。这些症状通常轻微且可逆，但需警惕过敏反应（如皮疹、呼吸困难）和血管性水肿，一旦发生应立即停药并就医。特殊人群中，妊娠女性禁用马昔腾坦，因其可能导致胎儿畸形；哺乳期女性需权衡利弊，因药物可能通过乳汁分泌。男性患者若计划生育，需提前冻存精子，因药物可能影响精子生成。

管理马昔腾坦副作用的关键在于早期识别和个体化干预。例如，对于水肿患者，医生可能联合使用利尿剂并建议低盐饮食；贫血患者需补充铁剂或促红细胞生成素；肝功能异常者需减少剂量或换用其他ERA类药物。患者教育同样重要，需告知避免突然停药（可能引发反跳性肺动脉高压），同时避免与其他PDE5抑制剂（如西地那非）联用，以防低血压风险。定期随访中，医生会综合评估疗效与副作用，动态调整治疗方案。

马昔腾坦为PAH患者提供了延缓疾病进展的重要工具，但其疗效与风险并存。通过严格掌握适应症、规范用药剂量、密切监测副作用，并建立医患共同决策机制，可最大化治疗获益，最小化风险。对于患者而言，理解药物作用机制、主动参与疾病管理，是提升长期生存质量的关键。

参考资料：https://www.opsumit.com/