喜保宁（氨己烯酸）作为一种抗癫痫药物，其主要成分是γ-氨基丁酸（GABA）的类似物，能特异性地与GABA氨基转移酶结合，且不可逆转，从而提高脑内GABA的浓度，发挥抗癫痫作用。

临床试验和实际应用表明，喜保宁对于部分性发作、婴儿痉挛等癫痫类型有显著疗效。特别是对于结节性硬化症（Tsc）引起的癫痫发作，大约95%的患儿对喜保宁有良好反应。

喜保宁不仅适用于儿童患者，也适用于成人患者。特别是对于传统抗癫痫药物治疗无效或耐药的患者，喜保宁可以作为一种有效的辅助治疗手段。喜保宁还可用于治疗其他与癫痫相关的症状，如产后风痉、肾虚腰痛等，显示出其多方面的治疗效果。

尽管喜保宁的疗效显著，但它也可能带来一些副作用，如嗜睡、头晕、体重增加等。这些副作用通常在患者可耐受的范围内。

需要注意的是，喜保宁可能导致不可逆的向心性视野缺损，这一副作用在成年人中更为常见。因此，在使用喜保宁期间，患者需要定期进行眼科检查，以及时发现并处理这一副作用。

喜保宁的用法用量需要根据患者的具体情况和医生的指导来确定。剂量和用药时间等因素都可能影响治疗效果。

由于个体差异的存在，不同患者对喜保宁的反应可能会有所不同。因此，在使用喜保宁时，患者需要密切关注自己的身体状况变化，并及时向医生反馈。

喜保宁（氨己烯酸）导致的视野缺损恢复时间因个体差异而异，且受到多种因素的影响。

一般来说，如果个人体质相对较好，病情不是特别严重，只是伴随着轻微的视野缺损，恢复的时间可能会比较快一些。相反，如果个人体质较差，病情严重，出现了明显的视力下降、视物模糊等症状，恢复的时间可能会更长。

根据不同的病例报告和临床经验，视野缺损的恢复时间可能需要三个月到半年，甚至更久。这是一个大致的估计，具体时间还需要根据患者的具体情况来判断。

视野缺损的恢复受到多种因素的影响，包括患者的年龄、身体状况、病情严重程度以及是否及时接受了有效的治疗等。此外，患者是否严格遵守医嘱，按时服药，以及生活方式的调整等也会对恢复时间产生影响。

需要注意的是，喜保宁导致的视野缺损可能是不可逆的。因此，一旦出现这种症状，应立即就医，并严格按照医生的建议进行治疗和护理。同时，患者也应保持良好的心态，积极配合治疗，以期尽快恢复健康。

为了避免喜保宁导致的视野缺损等不良反应，建议患者在医生的指导下使用该药物，并定期进行检查。医生会根据患者的具体情况调整药物剂量和治疗方案，以降低不良反应的发生风险。

喜保宁（氨己烯酸）作为一种治疗癫痫的药物，虽然能有效控制癫痫发作，但在服用过程中可能会出现一系列副作用。

服用喜保宁后，部分患者可能会出现中枢神经系统相关的副作用。这包括嗜睡、失眠、头晕等情况。这些症状可能与药物对中枢神经系统的抑制作用有关。

喜保宁可能导致身体代谢缓慢，进而出现体重增加的情况。这种体重变化可能会对患者的健康状况和生活质量产生影响。

一些患者在服用喜保宁后会出现胃肠道不适，包括恶心、呕吐、口舌干燥以及上腹部疼痛等症状。这些反应可能与药物对胃肠道的刺激有关。

服用喜保宁后，部分患者可能会出现皮肤出疹和潮红的症状。这些皮肤反应可能是患者对药物成分过敏或药物刺激皮肤所致。

值得注意的是，喜保宁的一个较为严重的副作用是可能导致视野缺损。这种视野缺损可能是不可逆的，且成年人中比在儿童中更为普遍。这可能与药物对锥体细胞和无分泌细胞的功能影响有关。因此，在服用喜保宁期间，患者应定期进行视野检查，以便及时发现并处理这一副作用。

除了上述常见的副作用外，喜保宁还可能导致其他较少见的不良反应，如复视、水肿、脱发以及精神方面的症状（如激动、攻击性行为等）。这些症状虽然较少见，但也需要引起患者的注意。

喜保宁（氨己烯酸）是一种用于治疗特定类型癫痫的药物，其正确的服用方法至关重要，以确保药物的有效性和患者的安全。

喜保宁是口服药物，可以在饭前或饭后服用，没有特别的饮食限制。药物应该整片吞服，如果药片过大难以吞咽，可以咨询医生或药师如何分割药片。服用时建议用半杯水送服，以确保药物顺利进入胃部。

成人的推荐剂量通常是从每天1克开始，然后根据临床反应和耐药性，以每周增加0.5克的剂量进行调整，直至达到每日2-3克的有效治疗剂量。但请注意，每日的最大剂量不应超过3克。

儿童的剂量需要根据体重来计算。推荐的起始剂量是每天40毫克/千克体重，维持剂量则根据体重调整。具体的剂量建议如下：体重10-15公斤的儿童，每日总剂量为0.5-1克；15-30公斤的儿童，每日1-1.5克；30-50公斤的儿童，每日1.5-3克。不同体重的儿童，其药物用量不应超过上述推荐的最大剂量。

对于老年人和肾功能损害的患者，由于喜保宁主要通过肾脏排泄，因此需要特别小心。这两类患者可能需要减少剂量或调整用药频率，并应密切监测不良反应。

患者在服用喜保宁期间应定期向医生报告任何不适或异常反应，以便及时调整治疗方案。如果服用了足够长的时间后癫痫病情仍不见好转，应该在医生的监护下逐渐停用喜保宁。喜保宁可能与其他药物发生相互作用，因此在开始服用或调整剂量前，应告知医生所有正在使用的药物。

喜保宁在治疗癫痫及相关疾病中的作用，主要是控制发作而非根治疾病。

喜保宁，即氨己烯酸，其主要作用机制是通过不可逆地抑制GABA氨基转移酶（GABA-T），从而提高脑内GABA（γ-氨基丁酸）的浓度。GABA是中枢神经系统中的一种重要抑制性神经递质，对于控制神经元的兴奋性起着关键作用。通过增加GABA的浓度，喜保宁有助于降低神经元的过度兴奋，从而减少癫痫发作的频率和强度。

喜保宁对于部分性发作、全身发作、婴儿痉挛以及Landau-Kleffner综合症等癫痫类型具有一定的疗效。特别是对于传统抗癫痫药物治疗失败或耐药的患者，喜保宁可以作为一种有效的辅助治疗手段。临床试验显示，喜保宁能够降低癫痫发作的频率，提高患者的生活质量。

重要的是要明确，喜保宁主要是控制癫痫发作，而不是根治癫痫。它可以通过调整脑内神经递质的平衡来减少发作的次数和严重程度，但并不能消除癫痫的根本原因。因此，患者需要持续服用药物以维持治疗效果。

虽然喜保宁在治疗癫痫方面具有一定的疗效，但它也可能带来一些副作用，如嗜睡、乏力、体重增加、头晕等。这些副作用通常在患者可耐受的范围内，但如果出现严重不适或异常反应，应立即就医。此外，孕妇、哺乳期的妇女以及有肾损害的患者在使用喜保宁时需要特别谨慎，并遵循医生的建议。

对于使用喜保宁的患者来说，持续的治疗和定期的监测是非常重要的。医生会根据患者的具体情况调整药物剂量和治疗方案，以达到最佳的治疗效果。同时，患者也需要密切关注自己的身体状况和药物反应，及时向医生反馈任何变化。

对于嗜睡症状，喜保宁（氨己烯酸片）的改善时间并不是一个固定的期限，因为它受到多种因素的影响，包括个体反应、用药剂量、治疗持续性等。然而，根据公开发布的信息，氨己烯酸片在治疗小儿难治性癫痫方面表现出较好的疗效，通常在初始治疗2周后即能看到一定的效果，表现为痉挛发作的减少或消失。这一信息可能可以间接推断，对于由癫痫等相关疾病引起的嗜睡症状，喜保宁可能在用药后的大约2周内开始产生改善作用。

喜保宁的主要作用是控制癫痫发作，而并非直接治疗嗜睡症状。如果嗜睡是由其他原因引起的，如生物节律紊乱、睡眠不足、其他药物使用、睡眠障碍性疾病或躯体疾病等，那么喜保宁可能并不是直接的治疗选择。

对于使用喜保宁的患者，需要严格按照医生的指导用药，并注意观察药物的副作用。在某些情况下，患者可能会出现轻度的不良反应，如头晕、困倦等，但这些症状通常可以自行缓解。

对于具体的用药指导和治疗效果评估，应咨询专业医生或药师。同时，患者在使用任何药物前都应仔细阅读药品说明书，并严格按照医嘱用药。除了药物治疗外，患者在日常生活中还可以通过调整作息时间、改善睡眠质量、增加运动量等方式来辅助改善嗜睡症状。这些方法虽然可能效果较慢，但长期坚持对身体健康和精神状态的改善有积极的影响。

喜保宁（氨己烯酸）对婴儿痉挛症的治疗效果及见效时间因个体差异而异，但通常可以在一段时间内观察到明显的疗效。

喜保宁是一种抗癫痫药物，特别适用于对其他抗癫痫药无效的癫痫患者，尤其是部分性发作患者，也可用于治疗婴儿痉挛症。其主要成分是氨己烯酸，能够特异性地与GABA氨基转移酶结合，且不可逆转，导致脑内GABA浓度增高，从而发挥抗癫痫作用。

每个婴儿的身体状况和反应都是独特的，因此喜保宁的见效时间会有所不同。一些婴儿可能在短时间内就能看到明显的疗效，而另一些婴儿可能需要更长的时间。

婴儿痉挛症的严重程度也会影响药物的见效时间。轻度症状可能更容易得到缓解，而重度症状可能需要更长时间的治疗。喜保宁的剂量需要根据婴儿的体重和病情进行调整。合适的剂量可以更快地发挥作用，缓解痉挛症状。在某些情况下，医生可能会建议联合使用其他抗癫痫药物以提高治疗效果。这可能会影响喜保宁的见效时间。

根据公开发布的信息，喜保宁通常可以在服用后一段时间内开始发挥作用，但具体见效时间并无准确数据表明。一些报道指出，可能在几周到几个月内观察到疗效的改善。然而，这并非绝对，因为每个婴儿的情况都是独特的。

在使用喜保宁时，应遵循医生的指导，确保药物的正确使用。密切观察婴儿的反应和病情变化，及时调整治疗方案。如有任何疑虑或不良反应，应立即就医咨询。

喜保宁（氨己烯酸）作为一种治疗癫痫的药物，其可能产生的副作用及出现时间因个体差异而异。

喜保宁的常见副作用包括嗜睡、肌无力、体重增加、失眠等。这些副作用可能在治疗开始后的不同时间内出现，具体取决于患者的个体差异和药物反应。一般来说，这些较轻的副作用可能在服药后的几天到几周内出现。

喜保宁的一个较为严重的副作用是对视野的影响。患者可能会出现不可逆性的向心视野缺损。这种副作用的具体机制尚不完全明确，但可能与锥体细胞和无分泌细胞的功能降低有关。这一副作用在成年人中比在儿童中更为普遍，且可能在治疗数月甚至数年后出现。因此，患者在服用喜保宁期间应定期进行视野检查，以便及时发现并处理这一潜在的副作用。

还有一些其他的副作用可能在使用喜保宁后出现，如胃肠道反应（包括恶心呕吐、口舌干燥、上腹疼痛等）、皮肤症状（如出疹和潮红）以及精神症状（如镇静作用、疲倦、不能集中注意力等）。这些副作用的出现时间也因人而异，可能在服药后的任何时间段内出现。

需要注意的是，喜保宁的副作用并非所有人都会出现，且出现的时间和严重程度也各不相同。因此，患者在使用喜保宁时应密切关注自身的身体反应，并及时与医生沟通。医生会根据患者的具体情况调整药物剂量或更换其他治疗方案，以减轻或避免潜在的副作用。

氨己烯酸和喜保宁，两者名虽异、实则同，喜保宁其实就是氨己烯酸的商品名称。它们并无实质差异，均为抗癫痫药物，特别适用于那些对传统抗癫痫治疗无效的患者，尤其是部分性发作以及婴儿痉挛症（也称韦斯特综合征或West综合征）的病患。

氨己烯酸的作用机制在于其能模拟γ-氨基丁酸(GABA)的功能，与GABA氨基转移酶紧密结合，进而不可逆地提升脑内GABA的浓度，从而达到抑制癫痫发作的效果。

喜保宁被视为治疗难治性癫痫的希望，尤其是针对部分性发作的患者，但在使用过程中需特别留意，因它可能会加重失神或肌阵挛性发作。因此，医生在开具处方时会格外小心。

此外，对氨己烯酸敏感、怀孕或哺乳期的女性应避免使用。老年人和肾功能受损的患者也应慎用。使用该药后，部分患者可能会出现疲劳、嗜睡、头痛、眩晕、精神混乱和抑郁等不良反应。更为严重的精神症状，如攻击行为和精神病，在有精神病史或同时使用其他可能降低癫痫发作阈值药物的患者中更为常见。恶心、呕吐、皮疹和瘙痒等症状也可能出现，但过敏反应和神经系统问题相对罕见。因此，在使用此药时，患者应密切关注身体反应，并及时与医生沟通。

喜保宁，这款在治疗癫痫和婴儿痉挛症上有着显著疗效的药物，目前在国内尚未获得上市批准，因此也未被纳入医保体系。对于急需此药的患者来说，无法直接购买本品。患者和家属往往需要通过正规合法的海外渠道来寻求这款药物。

目前海外的喜保宁原研版有土耳其版及港版两种。这两种版本的药物在药效和安全性上得到了广大患者的认可，其最新价格大约在一两千元左右。

购买海外药品还需要注意药品的来源和运输问题。患者和家属应该通过正规渠道购买，确保药品的真实性和安全性。同时，由于海关对于进口药品有严格的规定，患者在购买时也需要了解并遵守相关法律法规，以免造成不必要的麻烦。喜保宁通过不可逆地抑制GABA转氨酶，从而提高脑内GABA（γ-氨基丁酸）的浓度。GABA是一种重要的抑制性神经递质，对于控制癫痫发作具有关键作用。

喜保宁对部分性发作、全身发作、婴儿痉挛以及Landau-Kleffner综合症等癫痫症状具有显著疗效。特别是对于婴儿痉挛症患者，喜保宁能够明显缓解如神志昏迷、抽搐等症状。

喜保宁口服后吸收迅速且安全，生物利用度达到60-80%，达峰浓度时间为2小时，且大部分药物（75-95%）以原形从肾脏排出。

尽管喜保宁在治疗癫痫方面表现出色，但它也可能引起一些副作用，如嗜睡、乏力、体重增加、头晕、头痛、记忆力低下、抑郁等。此外，还有可能出现胃肠道反应（如恶心、呕吐）和皮肤症状（如出疹、潮红）。

喜保宁主要用于治疗难治性复杂的部分癫痫发作患者，特别是那些对替代品无反应的患者。它通过不可逆地抑制GABA氨基转移酶（GABA-T），提高脑内GABA浓度，从而有效减少癫痫发作的频率。这一作用机制在婴儿患者中也得到了验证，对于控制婴儿的癫痫发作具有积极意义。

喜保宁还可作为单一疗法，用于治疗1个月至2岁婴儿的婴儿痉挛症。临床实践证明，喜保宁对于婴儿痉挛症的症状有明显的缓解作用，能够显著改善患儿的生活质量。这一发现为婴儿痉挛症的治疗提供了新的选择。

除了直接的治疗作用外，喜保宁还能改善脑内环境，防止脑损伤造成的脑代谢障碍，减少脑组织的耗氧量，改善脑组织的血液循环，从而促进脑功能的恢复。这一点在婴儿患者中尤为重要，因为他们的脑组织正处于发育阶段，需要良好的脑内环境来支持其正常发育。

虽然喜保宁在婴儿身上的临床治疗效果显著，但其副作用也不容忽视。家长们需要充分了解并权衡利弊后做出决策。

1.常见的副作用：根据临床观察和患者反馈，喜保宁的常见副作用包括嗜睡、肌无力、体重增加、失眠等。这些副作用虽然不会对婴儿的生命安全构成直接威胁，但可能会影响其日常生活质量和生长发育。

2.视野受损的风险：喜保宁的一个较为严重且不可逆的副作用是可能导致视野受损。这种副作用在成年人中更为普遍，但婴儿也不能完全排除这一风险。视野受损的具体机制尚不明确，可能与锥体细胞和无分泌细胞的功能降低有关。因此，在使用喜保宁时应密切监测婴儿的视野变化情况。

3.其他潜在风险：除了上述副作用外，喜保宁还有可能导致其他潜在的风险。例如，长期服用可能会影响婴儿的肝肾功能、引发胃肠道不适等。此外，过敏体质的婴儿在服用喜保宁时还可能出现过敏反应如长红疹、瘙痒等症状。这些潜在风险需要家长们在使用过程中密切关注并及时向医生反馈。

在使用喜保宁时应根据医生的指导确定剂量和使用方式，切勿盲目自行调整剂量或停药。同时，要密切关注婴儿的反应和病情变化，及时调整治疗方案以确保最佳的治疗效果。

在使用喜保宁期间应定期进行相关指标的监测和评估，如肝功能、肾功能、血常规等。这些检查有助于及时发现潜在的风险和问题并采取相应的措施进行干预。

如果婴儿需要同时服用其他药物，应特别注意药物之间的相互作用和影响以避免不良反应的发生。在联合用药前应咨询医生并告知所有正在使用的药物情况。

在使用过程中如有任何疑虑或不适请及时咨询医生以获取专业指导和处理建议。同时，家长们也应保持与医生的定期沟通以便及时了解婴儿的病情变化和治疗效果评估情况。

美国FDA 批准加奈索酮（ganaxolone）用于治疗 2 岁以上患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作。欧盟EMA 还批准该药物作为 2 至 17 岁患者相同病症的辅助治疗，但 18 岁或以上患者可以继续使用该药物。

加奈索酮的确切作用机制尚不清楚；然而，动物研究的结果表明，它的作用是阻止癫痫发作并提高癫痫发作阈值。

加奈索酮被认为可以调节突触和突触外GABA A受体，使过度兴奋的神经元正常化。加奈索酮对突触外受体的激活是一种额外的机制，可提供稳定作用，这可能使其与其他增加GABA信号传导的药物区分开来。

加奈索酮与GABA A受体的变构位点结合，调节和打开氯离子通道，导致神经元超极化。这会对神经传递产生抑制作用，从而降低动作电位（去极化）成功发生的机会。

目前尚不清楚加奈索酮在体内是否具有显着的激素活性，2020 年的一项研究发现了其在体外与膜黄体酮受体结合的证据。

目前国内还没有加奈索酮的销售，患者无法直接在国内购买。而在海外市场上，加奈索酮110ml的价格大约在2700美元左右，相当于人民币约19000元。需要注意的是，由于汇率的波动，药品价格可能会有所变动。如果您有关于加奈索酮的更多问题，请咨询药纷享医学顾问性进行了解。

加奈索酮（ganaxolone）的商品名为Ztalmy，是一种用于治疗细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症患者癫痫发作的药物。加奈索酮是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸 (GABA) A 受体正调节剂。

加奈索酮属于一类新型神经活性类固醇，有时称为“epalons”，是中枢神经系统 (CNS) 中γ-氨基丁酸 A 型 (GABA A ) 受体的有效且特异性正向变构调节剂。它在几个潜在结合位点之一结合 GABA A，所有这些位点均不同于苯二氮卓结合位点。通过增强 GABA A受体的抑制作用，内源性和外源性神经类固醇与抗焦虑、镇静和抗惊厥等作用相关。

虽然加奈索酮治疗 CDD 相关癫痫发作的确切作用机制尚不清楚，但其抗惊厥作用可能是由于正变构 GABA A调节。

加奈索酮治疗最常见的副作用包括嗜睡、发烧、唾液过多或流口水以及季节性过敏。患者使用加奈索酮前请咨询您的主治医生，遵循医嘱进行用药。

鉴于加奈索酮在国内尚未上市，患者暂时无法通过国内渠道购买。然而，在海外市场上，该药品的规格为110ml，价格约为2700美元，折合人民币后约为19000元。但请注意，药品价格可能会随汇率变化而有所浮动。

加奈索酮（ganaxolone）是一种用于治疗 2 至 17 岁儿童癫痫发作的药物，这些儿童患有细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症。如果观察到明显的益处，这些患者在成年后可以继续服用加奈索酮。该药与其他抗癫痫药联合使用。

加奈索酮模仿了体内一种名为四氢孕酮的物质的作用。它会开启所谓的 GABA 受体，从而减少大脑中过度的电活动，从而减少癫痫发作的次数。加奈索酮可作为口服液体，通常每天服用 3 次。剂量由患者的体重决定。

一项主要研究表明，加奈索酮可以降低正在服用至少一种其他癫痫药物的 CDKL5 缺乏症儿童和青少年的癫痫发作频率。该研究总共涉及 101 名 CDKL5 缺乏症患者，并将加奈索酮与安慰剂（一种模拟治疗）进行比较，两者都是在现有癫痫药物的基础上给予的。平均而言，加奈索酮治疗组患者的每月严重癫痫发作次数减少了 29%，安慰剂治疗组则减少了 6%。

加奈索酮在国内还未上市，因此患者在国内无法直接购买到这种药物。而在海外市场上，该药品的规格为110ml，售价约为2700美元，换算成人民币后价格约为19000元。然而，由于汇率的变动，药品价格可能会有所不同。如果您有关于加奈索酮的更多问题，请咨询药纷享医学顾问性进行了解。

加奈索酮（Ganaxolone）是一种人工合成的药物，具有激动GABAA和5-HT受体的作用。它已被研究用于治疗婴儿抽搐和成人的某些部分性癫痫发作。加奈索酮的化学结构中包含特定的分子式（C22H36O2）和分子量（332.52000），这使其具有独特的药理特性。

美国FDA 的批准是基于 Marigold 3 期试验的数据。这项双盲安慰剂对照试验招募了 101 名年龄在 2 岁至 21 岁之间的患者，这些患者已确诊患有与疾病相关的 CDKL5 基因变异。接受加奈索酮治疗的患者 28 天主要运动性癫痫发作频率中位数降低了 30.7%，而接受安慰剂的患者中位数降低了 6.9%，达到了试验的主要终点。在 Marigold 开放标签扩展研究中，接受加奈索酮治疗至少 12 个月的患者 (n=48) 的主要运动性癫痫发作频率中位数降低了 49.6%。

加奈索酮最常见的副作用（可能影响超过十分之一的人）包括嗜睡和发烧。患者使用加奈索酮前应该咨询你的主治医生，遵循医嘱进行用药。

目前，加奈索酮在国内市场上还不可得，患者暂时无法在国内购买到这种药物。但在海外市场，该药品的规格为110ml，价格约为2700美元，折算成人民币约为19000元。不过，由于汇率的波动，药品价格可能会有所变化。

加奈索酮（ganaxolone）是一种 GABA A受体调节剂，通过调节大脑活动发挥作用。这个过程可以包括抑制导致癫痫发作和癫痫持续状态的异常放电，或恢复其他中枢神经系统疾病中受损的神经元活动的平衡。

由于加奈索酮可调节突触和突触外 GABA A受体，并且相对于其他已批准的抗癫痫药物而言是独一无二的，因此我们相信它有潜力治疗对其他可用药物耐药的癫痫发作。这些结合位点，包括突触外 GABA A受体，对于治疗癫痫持续状态和其他脑部疾病也可能很重要。

加奈索酮与其他神经类固醇一样，缺乏经典的激素活性，而是通过调节 GABA A受体直接发挥其作用。与其他抗癫痫药物类似，加奈索酮与显着的嗜睡和镇静作用有关 - 应指导患者在操作重型机械（例如驾驶）时小心谨慎。此外，抗癫痫药物可能会增加自杀行为和自杀意念的风险，尽管服用加奈索龙的患者尚未直接记录这种风险。在考虑加奈索酮治疗时，临床医生应平衡自杀想法或行为的风险与未经治疗的疾病的风险。

由于加奈索酮尚未在国内上市，患者目前在国内无法直接购买到该药品。而在海外市场上，加奈索酮110ml的售价大约是2700美元，相当于人民币约19000元。但需要注意的是，药品价格可能会受到汇率变动的影响而有所调整。

加奈索酮（ganaxolone）是一种口服混悬液，用于治疗 2 岁及以上患有细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症 (CDD) 的癫痫患者，CDD 是一种罕见的遗传性疾病，会导致癫痫和其他发育问题。这是第一个也是目前唯一一个获得 FDA 批准的治疗这种疾病的药物。

加奈索酮只能凭处方获得，并且应由具有治疗癫痫患者经验的医生开始和监督治疗。加奈索酮可作为口服液体，通常每天服用 3 次。加奈索酮剂量由患者的体重决定。

如果患者使用加奈索酮有过敏反应迹象：荨麻疹；呼吸困难；脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，请寻求紧急医疗帮助。

如果您的情绪或行为出现新的或突然的变化，包括新的或更严重的抑郁或焦虑、惊恐发作、睡眠困难，或者如果您感到冲动、易怒、激动、敌对、攻击性、不安、更加活跃或多说话，或者有自杀或伤害自己的想法。

加奈索酮的常见副作用可能包括：嗜睡；发烧；唾液过多或流口水；或者季节性过敏。这不是副作用的完整列表，并且可能会发生其他副作用。

目前，加奈索酮尚未在国内上市，因此患者无法直接从国内购买。而在海外，该药品有110ml规格销售，价格约为2700美元，折合人民币大约19000元。但请注意，药品价格可能会随汇率变动而有所调整。

加奈索酮（ganaxolone），作为allopregnanolone的3β-甲基化合成衍生物，与黄体酮的代谢紧密相关。这种药物被归类为神经类固醇化合物，其内源性形式能够与GABAA受体有效且特异性地结合，从而加强其抑制作用。因此，它在抗焦虑、镇痛、抗惊厥、镇静、催眠和麻醉等多个方面显示出显著的治疗效果。

与内源性神经类固醇相似，加奈索酮也是GABAA受体的正变构调节剂。这一特性使其在治疗某些神经系统疾病方面具有独特优势。2022年3月，美国FDA正式批准加奈索酮（商品名：ZTALMY）用于治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关的癫痫发作，标志着它成为首个专门针对CDD的FDA批准药物。随后，在2023年7月，欧盟EMA也给予了加奈索酮同样的批准，确认了其在治疗CDD相关癫痫发作方面的疗效和安全性。

加奈索酮的给药方式为口服混悬液，便于患者服用。一般建议每天三次与食物一同服用，并保持固定的服药时间以确保血药浓度的稳定。患者在服用加奈索酮时应严格遵循医嘱，不得随意更改剂量或服用次数。

然而，目前加奈索酮在国内尚未上市，这使得国内患者无法直接通过正规渠道购买到该药物。对于需要加奈索酮治疗的患者来说，他们可能需要寻求其他途径来获取这一药物。目前海外市场上，加奈索酮的规格为110ml，价格约为2700美元，换算成人民币约为19000元。但请注意，药品价格可能会因汇率波动而有所变化。

如果您对加奈索酮有任何疑问或需要进一步的帮助，请随时咨询专业的医学顾问或药剂师。他们将能够为您提供更详细的信息和指导。

加奈索酮（ganaxolone）用于治疗成人和 2 岁及以上儿童与细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 缺乏症（CDKL5；一种始于儿童早期并导致癫痫发作和发育迟缓的遗传性疾病）相关的癫痫发作。加奈索酮属于一类称为抗惊厥药的药物。它的作用是减少大脑的异常兴奋。

患者服用加奈索酮前需要注意，有些人在服用加奈索酮时有自杀的想法。如果您的情绪或行为突然发生变化，或者有自杀的念头，请立即告诉您的医生。

服用此药之前，如果您曾经有过以下情况，请告诉您的医生：肝病；抑郁，或自杀念头或行为；或者酗酒或吸毒。如果您已怀孕或计划怀孕，请告诉您的医生。如果您怀孕了，您的名字可能会列在怀孕登记处，以追踪加奈索酮对婴儿的影响。询问医生使用加奈索酮时母乳喂养是否安全。

此外，虽然加奈索酮在某些情况下可能具有治疗效果，但患者在使用前应咨询专业医生，以了解该药物是否适合他们的具体状况。同时，患者还需要注意加奈索酮可能带来的副作用和风险，并在医生的指导下进行合理使用。

加奈索酮这种药物在国内还未能上市，所以患者暂时无法从国内直接购买到。而在海外，加奈索酮110ml的售价大约是2700美元，折合人民币约19000元，不过这一价格可能会因汇率变化而有所调整。

加奈索酮（Ganaxolone）口服混悬液是一种神经活性类固醇 γ-氨基丁酸 (GABA) A 受体正调节剂。加奈索酮专门用于治疗 2 岁及以上患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作。

作用机制：加奈索酮属于一类新型神经活性类固醇，有时称为“epalons”，是中枢神经系统 (CNS) 中γ-氨基丁酸 A 型 (GABA A ) 受体的有效且特异性正向变构调节剂。它在几个潜在结合位点之一结合 GABA A，所有这些位点均不同于苯二氮卓结合位点。通过增强 GABA A受体的抑制作用，内源性和外源性神经类固醇与抗焦虑、镇静和抗惊厥等作用相关。

虽然加奈索酮治疗 CDD 相关癫痫发作的确切作用机制尚不清楚，但其抗惊厥作用可能是由于正变构 GABA A调节。

用法用量：加奈索酮以口服混悬液形式提供，每天口服 3 次。它必须与食物一起服用。

体重28公斤以下患者的剂量：起始剂量为 6 mg/kg，每日 3 次（18 mg/kg/天）；最大剂量为 21 mg/kg，每日 3 次（63 mg/kg/每日）

体重超过28公斤的患者剂量：起始剂量为 150 mg，每日 3 次（每日 450 mg）；最大剂量为 600 mg，每日 3 次（每日 1800 mg）

副作用：如果患者使用加奈索酮有过敏反应迹象：荨麻疹；呼吸困难；脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，请寻求紧急医疗帮助。

如果您的情绪或行为出现新的或突然的变化，包括新的或更严重的抑郁或焦虑、惊恐发作、睡眠困难，或者如果您感到冲动、易怒、激动、敌对、攻击性、不安、更加活跃或多说话，或者有自杀或伤害自己的想法。

加奈索酮的常见副作用可能包括：嗜睡；发烧；唾液过多或流口水；或者季节性过敏。这不是副作用的完整列表，并且可能会发生其他副作用。

注意事项：有些人在服用加奈索酮时有自杀的想法。如果您的情绪或行为突然发生变化，或者有自杀的念头，请立即告诉您的医生。

相互作用：告诉您的医生您的所有其他药物，尤其是：喝含酒精饮料；阿片类药物；或者抗抑郁药。加奈索酮还可能会和其他药物产生相互作用，包括处方药和非处方药、维生素和草药产品。