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司替戊醇(Stiripentol)能够治疗Dravet综合征吗?

司替戊醇Stiripentol)是一种专门针对Dravet综合征相关癫痫发作设计的抗癫痫药物。Dravet综合征,又称婴儿严重肌阵挛性癫痫,是一种罕见且难治的发育性癫痫性脑病,患者常因频繁癫痫发作和认知功能受损面临生存质量低下困境,传统抗癫痫药物往往难以有效控制其发作。司替戊醇的出现,为这类患者带来了新的治疗希望。

司替戊醇通过双重机制发挥抗癫痫作用:一方面直接增强γ-氨基丁酸(GABA)能神经抑制,通过延长GABA受体通道开放时间,抑制神经元过度兴奋;另一方面通过抑制肝细胞色素P450酶(如CYP3A4、CYP2C19),减少氯巴占等合用药的代谢,提升其血药浓度,从而增强整体抗癫痫效果。这种协同增效作用使其成为Dravet综合征联合治疗的核心药物之一。

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目前,司替戊醇的适应症明确限定为:用于6个月以上、体重≥7公斤且正在服用氯巴占的Dravet综合征患者。其疗效已在多项临床研究中得到验证——与氯巴占联合使用时,可显著减少癫痫发作频率,部分患者甚至实现长期无发作状态,同时改善注意力、学习能力及行为问题。值得注意的是,司替戊醇需严格遵循联合用药原则,目前尚无临床数据支持其作为单一疗法治疗Dravet综合征。

在安全性方面,司替戊醇的常见不良反应包括嗜睡、食欲下降、共济失调等,多数为轻度至中度,通过剂量调整和定期监测可有效管理。其干混悬剂型因水果味、易分散的特点,尤其适合低龄患儿,提高了治疗依从性。

参考资料:https://www.drugs.com/diacomit.html


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