埃拉菲布拉诺（elafibranor）是一种过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α/δ双重激动剂，主要用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）疗效不佳或无法耐受UDCA的成人原发性胆管炎（PBC）。它通过调节肝脏脂质代谢、抑制胆汁酸合成、减轻炎症反应及延缓纤维化进程，有效改善肝功能并延缓疾病进展。

对于停用埃拉菲布拉诺后病情是否可能反弹的问题，需结合药物作用机制与疾病特点综合分析。PBC是一种慢性进展性疾病，其病理过程涉及胆汁淤积、肝细胞损伤及纤维化，需长期药物干预以控制病情。埃拉菲布拉诺虽能显著改善生化指标并延缓疾病进展，但目前尚无证据表明其可彻底治愈PBC。若患者擅自停药，可能因药物对胆汁酸合成的抑制作用解除、炎症反应重新激活及纤维化进程加速，导致病情反弹。具体表现为肝功能指标恶化、胆汁淤积加重，甚至出现肝硬化相关并发症。

为降低停药风险，患者需严格遵循医嘱用药，避免自行调整剂量或停药。若因不良反应或特殊情况需停药，应在医生指导下逐步减量，并密切监测肝功能、胆汁酸水平及疾病相关症状。同时，患者需定期复查，以便医生根据病情变化及时调整治疗方案。

总之，停用埃拉菲布拉诺后病情反弹的风险与疾病慢性进展特性及药物作用机制密切相关。患者需充分认识到长期治疗的重要性，严格遵循医嘱用药，并在停药过程中密切配合医生监测与指导，以最大程度降低病情反弹风险。

关键词标签：埃拉菲布拉诺、elafibranor、原发性胆管炎、停药反弹、病情监测、长期治疗

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Elafibranor

埃拉菲布拉诺（elafibranor）是一种新型过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α/δ双重激动剂，主要用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），尤其针对传统药物熊去氧胆酸（UDCA）疗效不佳或无法耐受的患者。其通过调节肝脏脂质代谢、抑制胆汁酸合成、减轻炎症反应及延缓纤维化进程，成为PBC治疗领域的重要突破。

一、核心功效

改善胆汁淤积，保护肝功能

埃拉菲布拉诺通过激活PPARα和PPARδ受体，抑制胆固醇7α-羟化酶（CYP7A1）的活性，减少胆汁酸生成，从而缓解胆汁淤积对肝细胞的毒性损伤。这一机制可显著降低血清碱性磷酸酶（ALP）和总胆红素水平，改善肝功能指标。

抗炎与抗纤维化

药物通过抑制NF-κB通路激活，减少炎症因子释放，同时抑制肝星状细胞活化，延缓肝纤维化进展。长期使用可降低肝硬化风险，并减少食管静脉曲张破裂出血等肝脏相关事件的发生。

缓解瘙痒症状

PBC患者常因胆汁酸在皮肤沉积引发持续性瘙痒，严重影响生活质量。埃拉菲布拉诺通过改善胆汁酸代谢，可显著减轻瘙痒程度，提升患者舒适度。

调节代谢综合征

对合并肥胖或糖尿病的PBC患者，埃拉菲布拉诺可降低甘油三酯水平，改善胰岛素敏感性，具有额外的代谢获益。

二、潜在副作用

胃肠道反应

常见副作用包括腹泻、腹痛、恶心、呕吐及便秘，发生率约10%-20%。这些症状通常在用药初期出现，多数患者可耐受，但需密切监测以避免脱水或电解质紊乱。

体重变化

约23%的患者可能出现体重增加，可能与脂质代谢调节相关；少数患者（约5%）可能体重减轻，需结合饮食管理调整。

肌肉骨骼系统损伤

肌痛、关节痛及肌酸磷酸激酶（CPK）升高较常见，发生率约10%-15%。极少数患者可能出现横纹肌溶解症，需定期监测肌肉功能。

肝损伤风险

尽管埃拉菲布拉诺用于改善肝功能，但个别患者可能出现转氨酶（ALT/AST）升高或药物性肝损伤，需在治疗初期加强肝功能监测。

过敏反应

严重过敏反应（如血管性水肿、呼吸困难）虽罕见，但需立即停药并就医；轻度皮疹或瘙痒可通过抗组胺药缓解。

其他不良反应

包括胃食管反流病、口干、骨折风险增加及急性肾损伤等，需根据患者基础疾病评估风险。

三、使用注意事项

禁忌人群：失代偿性肝硬化患者（如伴腹水、肝性脑病）禁用。

药物相互作用：与胆汁酸螯合剂联用时，需间隔至少4小时以避免吸收冲突。

长期监测：建议定期检查肝功能、肌酶及肾功能，及时调整剂量。

总之，埃拉菲布拉诺为PBC患者提供了突破性治疗选择，其核心功效在于改善胆汁淤积、抗炎抗纤维化及缓解症状。然而，潜在副作用需通过规范用药和定期监测加以管理。患者应在医生指导下权衡利弊，确保治疗安全有效。

关键词标签：埃拉菲布拉诺、elafibranor、原发性胆汁性胆管炎、PPAR激动剂、胆汁淤积、抗炎抗纤维化、药物副作用、用药监测

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB05187

埃拉菲布拉诺（elafibranor）是一种在肝脏疾病治疗领域备受关注的药物。它属于过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）调节剂，通过调节PPAR相关信号通路，对肝脏细胞的代谢、炎症反应等过程产生积极影响，从而在特定肝脏疾病的治疗中发挥重要作用。

在适应症方面，埃拉菲布拉诺有着明确的应用场景。对于成人原发性胆管炎（PBC）患者，若对熊去氧胆酸（UDCA）治疗效果不佳，埃拉菲布拉诺可与UDCA联合使用，为患者提供新的治疗选择，有助于改善病情、缓解症状。此外，对于那些无法耐受UDCA治疗的患者，埃拉菲布拉诺还能作为单一药物进行治疗，帮助患者控制疾病进展。

关于用法用量，埃拉菲布拉诺的推荐剂量为80mg，每日只需服用一次，服用时间不受进食影响，随餐或不随餐口服均可。不过，在使用时需要注意与胆汁酸螯合剂的服用时间间隔，至少要在施用胆汁酸螯合剂前4小时或后4小时服用此药，或者在尽可能长的时间间隔内使用，以确保药物的疗效。

目前，埃拉菲布拉诺的原研药尚未在国内获批上市，因此其价格、医保报销等关键信息均无从知晓。就海外已上市的版本而言，美版和欧版原研药（规格为80mg×30片）的售价大约在六万元人民币上下。与此同时，海外市场上也有老挝版仿制药在售，其药物成分与原研药基本保持一致，同规格每盒价格约为八千多元人民币。

总之，埃拉菲布拉诺为特定类型的成人原发性胆管炎患者提供了有效的治疗途径，合理的用法用量有助于提高治疗效果，为患者带来更多康复希望。

关键词标签：埃拉菲布拉诺、elafibranor、适应症、原发性胆管炎、用法用量

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/iqirvo-epar-product-information_en.pdf

奥贝胆酸（Obeticholic）是一种法尼醇X受体激动剂，主要用于治疗特定类型的原发性胆汁性胆管炎。作为一种针对慢性胆汁淤积性肝病的靶向治疗药物，其在中国的可及性现状是许多患者关心的问题。

适应症范围

奥贝胆酸适用于治疗原发性胆汁性胆管炎的成年患者，具体包括两种情况：

1.与熊去氧胆酸联合使用，治疗对熊去氧胆酸反应不足的患者

2.单药使用，治疗对熊去氧胆酸不耐受的患者
适用患者需满足无肝硬化，或处于代偿期肝硬化且无门静脉高压症的条件。

价格情况

奥贝胆酸目前没有在国内上市，价格与医保等相关信息还未可知。奥贝胆酸在美国已经退市。在海外，奥贝胆酸原研药通常有5mg30片和10mg30片两种常见规格，每盒价格可能超过两万人民币（受汇率影响价格可能会发生波动）。已有海外市场推出奥贝胆酸仿制药，其药物成分与原研药的基本一致，供应商包括老挝东盟制药、孟加拉碧康制药、印度迈兰制药等，迈兰生产的同规格每盒的售价可能在八百多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动）。
获取与使用注意事项

对于考虑获取该药物的患者，需要注意以下几点：

1.医疗评估优先：必须由肝病专科医生进行全面评估，确认符合适应症且无使用禁忌

2.正规渠道获取：如通过海外渠道，应选择合法、可靠的跨境医疗服务机构，确保药品质量和来源正规

3.用法用量规范：起始推荐剂量为每日5mg，3个月后根据生化指标和耐受情况可调整至每日10mg

4.定期监测要求：治疗期间需定期监测肝功能、碱性磷酸酶等指标

5.风险认知充分：需了解该药物可能引起的不良反应，特别是瘙痒、疲劳等常见副作用

总而言之，奥贝胆酸目前尚未在中国大陆上市销售，国内患者暂时无法通过正规渠道购买。对于符合适应症且有治疗需求的患者，在专业医生指导下通过可靠海外渠道获取是一种可能的选择，但需全面评估获益与风险，并确保规范用药。

关键词标签：奥贝胆酸，Obeticholic，Ocaliva，原发性胆汁性胆管炎，PBC治疗，肝病药物，法尼醇X受体激动剂，海外购药，仿制药，慢性肝病治疗

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Obeticholic_acid

埃拉菲布拉诺（elafibranor）是一种新型过氧化物酶体增殖激活受体（PPAR）激动剂，通过激活PPAR-α和PPAR-δ受体发挥治疗作用，主要用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），尤其适用于对传统药物熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或无法耐受的患者。

在体内，埃拉菲布拉诺的核心作用机制围绕胆汁酸代谢、肝脏炎症和纤维化调控展开。其通过激活PPAR-α受体，下调胆固醇7α-羟化酶（CYP7A1）的表达，减少胆汁酸合成关键酶的活性，从而降低胆汁酸生成量，缓解胆汁淤积对肝细胞的毒性损伤。同时，激活PPAR-δ受体可抑制肝脏炎症反应，通过阻断NF-κB等炎症信号通路，减少促炎因子（如IL-6、TNF-α）的释放，进而减轻肝脏炎症和纤维化进程。此外，PPAR-δ的激活还能抑制肝星状细胞活化，减少胶原合成和细胞外基质沉积，延缓肝纤维化发展。

埃拉菲布拉诺对代谢综合征的改善作用进一步增强了其治疗优势。通过调节脂质代谢，降低甘油三酯水平，减少肝脏脂肪堆积，该药物对合并肥胖或糖尿病的PBC患者具有额外获益。其活性代谢物GFT1007的生物利用度更高，可延长靶器官作用时间，增强疗效稳定性。

总之，埃拉菲布拉诺通过激活PPAR-α和PPAR-δ受体，在调节胆汁酸合成、抑制肝脏炎症和纤维化、改善代谢综合征等方面发挥综合治疗作用，为PBC患者提供了突破传统治疗局限的新选择。
关键词标签：埃拉菲布拉诺、PPAR激动剂、原发性胆汁性胆管炎、胆汁酸代谢、肝脏炎症、肝纤维化、代谢综合征

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/iqirvo-epar-product-information_en.pdf

埃拉菲布拉诺（elafibranor）是一种新型过氧化物酶体增殖激活受体（PPAR）激动剂，通过激活PPAR-α和PPAR-δ受体发挥治疗作用，主要用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），尤其适用于对传统药物熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或无法耐受的患者。其核心治疗机制围绕胆汁酸代谢调控、肝脏炎症抑制及纤维化进程延缓展开，为PBC患者提供了突破性的治疗选择。

在胆汁酸代谢方面，埃拉菲布拉诺通过激活PPAR-α受体，下调胆固醇7α-羟化酶（CYP7A1）的表达，从而减少胆汁酸的合成。这一过程直接降低了肝脏内胆汁酸的浓度，缓解了胆汁淤积对肝细胞的毒性损伤。同时，药物改善了胆汁的流动性，促进胆汁酸排泄，进一步减轻了肝脏负担。对于PBC患者常见的瘙痒症状，埃拉菲布拉诺通过调节胆汁酸代谢，减少皮肤中胆汁酸的沉积，从而有效缓解瘙痒，提高患者生活质量。

肝脏炎症的抑制是埃拉菲布拉诺的另一重要治疗机制。通过激活PPAR-δ受体，药物能够抑制NF-κB等炎症信号通路的激活，减少促炎因子（如IL-6、TNF-α）的释放，从而降低肝脏炎症反应。这一作用不仅减轻了肝细胞的损伤，还延缓了肝纤维化的进展。肝纤维化是PBC患者病情进展的关键环节，埃拉菲布拉诺通过抑制肝星状细胞的活化，减少胶原合成和细胞外基质沉积，有效延缓了纤维化进程，降低了肝硬化和肝功能衰竭的风险。

此外，埃拉菲布拉诺对代谢综合征的改善作用也为PBC患者带来了额外获益。药物通过调节脂质代谢，降低甘油三酯水平，减少肝脏脂肪堆积，对合并肥胖或糖尿病的患者具有积极影响。这一作用有助于控制体重、改善血糖水平，减少心血管并发症的风险，从而全面提升患者的健康状况。

在用药安全性方面，埃拉菲布拉诺表现出良好的耐受性。常见不良反应包括胃肠道症状（如腹泻、腹痛、恶心）、肌肉骨骼症状（如肌痛、关节痛）和代谢系统症状（如体重增加），但多数症状轻微且可逆。严重不良反应较为罕见，但需定期监测肝功能和肌肉状况，以确保用药安全。

总之，埃拉菲布拉诺通过激活PPAR-α和PPAR-δ受体，在调节胆汁酸代谢、抑制肝脏炎症、延缓纤维化进程及改善代谢综合征等方面发挥综合治疗作用，为PBC患者提供了安全有效的治疗选择。
关键词标签：埃拉菲布拉诺、PPAR激动剂、原发性胆汁性胆管炎、胆汁酸代谢、肝脏炎症、肝纤维化、代谢综合征

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Elafibranor