甲磺酸沙非胺（Safinamide）是一种用于治疗帕金森病的处方药物，属于B型单胺氧化酶抑制剂。其适应症明确，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗，用于改善帕金森病患者因长期用药后出现的“剂末现象”（或称“药效减退”现象），即每次服药后药物有效作用时间缩短，症状（如肌肉僵硬、行动迟缓等）在下次服药前再次出现的波动性症状。它通过特定的机制延长大脑内多巴胺的作用时间，从而帮助稳定症状控制，提高患者的生活质量。

关于上市情况，甲磺酸沙非胺目前已经在中国大陆正式上市，获得了国家药品监督管理局的批准。这对于国内需要此类治疗的帕金森病患者而言，增加了一个新的治疗选择。不过，需要注意的是，该药物目前尚未被纳入我国医保，因此使用该药通常需要患者自费。

在价格方面，国内上市的一盒30片的价格大概需要1600多元人民币。据了解，沙非胺也有相关海外版本，海外版本规格都是100片每盒，欧洲版本上市的原研药，价格需要5000元左右；印度上市的仿制版价格仅需400元左右，仿制药价格相比原研药更为亲民，这些仿制药的有效成分与原研药基本一致，但价格更为亲民，为患者提供了不同的经济选择。

对于购买渠道，由于该药是处方药，国内患者必须在正规医疗机构就诊后，由专科医生评估病情并开具处方，方可在该医院的药房或指定的特药药房购买。不建议通过非正规渠道购买，尤其是海外药品，这涉及药品真伪、运输储存条件、用药指导缺失以及法律合规性等多重风险。如果确有需要使用海外版本，务必通过合法、信誉良好的医疗咨询机构，在医生和专业药师的全程评估与指导下进行，确保药品来源可靠、质量可控。

在使用注意事项方面，患者必须严格遵循医嘱。该药需从每日一次、每次50毫克的剂量开始，通常在两周后根据疗效和耐受情况，由医生决定是否增加至每日100毫克的最大剂量。在用药期间，需要避免食用富含酪胺的食物（如陈年奶酪、腌制品等），并告知医生所有正在服用的药物，以防发生严重的相互作用（如高血压危象）。此外，应定期复诊，由医生监测治疗效果和潜在副作用。总而言之，甲磺酸沙非胺已在国内上市但尚未纳入医保，患者在考虑使用时，应优先在正规医疗渠道获取，并在专业医生的严密指导下进行治疗。

参考资料：https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617025.html

甲磺酸沙非胺片（Safinamide，商品名为Xadago）作为帕金森病治疗领域的重要药物，其核心作用机制是通过抑制B型单胺氧化酶（MAO-B）的活性，减少多巴胺的代谢分解，从而维持大脑中多巴胺的浓度。这一机制对缓解帕金森病患者因多巴胺水平过低导致的肌肉僵硬、运动控制丧失等症状至关重要。然而，关于该药物服用后能否自行停药的问题，需从药物特性、疾病本质及治疗原则三方面综合考量。

帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，其病理过程涉及黑质多巴胺能神经元的持续丢失。甲磺酸沙非胺虽能通过调节多巴胺代谢改善症状，但无法逆转神经元的退变进程。若患者因症状暂时缓解或担忧药物副作用而自行停药，可能导致多巴胺水平骤降，引发运动功能急剧恶化。例如，部分患者停药后可能出现“剂末现象”加重，表现为药效维持时间缩短、肌肉僵硬感提前出现，甚至诱发异动症等运动并发症。

从药物代谢角度看，甲磺酸沙非胺的剂量调整需严格遵循个体化原则。初始治疗通常从每日50毫克开始，两周后根据耐受性逐步增至100毫克。这一渐进式调整旨在降低不良反应风险，同时确保药物疗效。若患者擅自停药，不仅可能打破已建立的代谢平衡，还可能因突然撤药引发撤药综合征。例如，长期服用MAO-B抑制剂的患者停药后，可能出现情绪波动、焦虑、抑郁等非运动症状，甚至诱发多巴胺失调综合征，进一步加重病情。

甲磺酸沙非胺的联合用药特性也决定了其停药需谨慎。该药物常与左旋多巴、卡比多巴等药物联用，以协同改善运动症状。若患者自行停用甲磺酸沙非胺，可能破坏联合用药的协同效应，导致左旋多巴剂量需求增加，进而提高运动并发症的发生风险。此外，甲磺酸沙非胺的代谢受肝功能影响显著，中度肝功能不全患者需减量使用，重度肝功能不全者则禁用。若患者未在医生指导下停药，可能因药物蓄积引发高血压危象、肝功能损伤等严重不良反应。

甲磺酸沙非胺的服用需严格遵循医嘱，患者切勿因症状改善或担忧副作用而自行停药。治疗过程中应定期复诊，由医生根据病情变化、药物耐受性及肝功能指标动态调整用药方案，以确保治疗的安全性与有效性。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Safinamide

【药品基本信息】
通用名称：甲磺酸沙非胺片
英文名称：Safinamide
商品名称：Xadago

【适应症】
甲磺酸沙非胺是一种B型单胺氧化酶抑制剂（MAO-B），其作用机制为通过抑制单胺氧化酶B的活性，减少多巴胺的代谢分解，从而延长大脑中多巴胺的作用时间。大脑中多巴胺水平过低与帕金森病的发生发展密切相关。该药物与左旋多巴和卡比多巴联合使用，主要用于治疗帕金森病患者出现的“药效减退”症状，包括肌肉僵硬、运动控制能力下降等运动功能异常表现。

【用法用量】
帕金森病成人患者的常规用药方案如下：
初始治疗阶段：建议每日口服一次，每次剂量为50毫克。
维持治疗阶段：持续用药2周后，可根据患者个体对药物的耐受性及症状改善需求，将剂量调整至每日一次，每次100毫克。
最大剂量限制：每日总剂量不得超过100毫克。

【药理作用】
甲磺酸沙非胺通过选择性抑制B型单胺氧化酶，减少多巴胺的氧化代谢过程，从而维持脑内多巴胺的浓度水平。这种作用机制有助于改善帕金森病患者因多巴胺能神经元退变导致的运动功能损伤，尤其针对长期使用左旋多巴治疗后出现的药效波动症状具有调节作用。

【不良反应】
甲磺酸沙非胺治疗过程中可能出现的不良反应包括：

1.运动障碍加重

2.恶心、呕吐等胃肠道反应

3.失眠或睡眠障碍

4.头痛、头晕等神经系统症状

5.皮肤过敏反应（如皮疹、瘙痒）

6.肝功能异常
其中，肝功能异常是需要特别关注的严重不良反应。用药期间应定期监测血压和肝功能，如出现严重头痛、视力模糊、皮肤或眼白发黄等症状应立即就医。大多数不良反应可通过剂量调整或对症治疗得到控制。

【药物相互作用】
甲磺酸沙非胺与某些药物可能产生重要相互作用：

1.抗抑郁药物（如选择性5-羟色胺再摄取抑制剂）合用可能增加5-羟色胺综合征风险

2.其他单胺氧化酶抑制剂合用可能增强药效并增加不良反应发生率

3.拟交感神经药物（如伪麻黄碱）合用可能引发高血压危象

4.酒精可能加重中枢神经系统抑制作用
患者在服用甲磺酸沙非胺期间如需使用其他药物，包括非处方药和中药，应提前咨询医生或药师，避免潜在的药物相互作用影响疗效或增加不良反应风险。

【特殊人群用药】

1.肝功能不全患者：轻度肝功能损害患者无需调整剂量，中度肝功能损害患者需谨慎使用，重度肝功能损害患者禁用

2.肾功能不全患者：轻中度肾功能损害患者无需调整剂量，重度肾功能损害患者需密切监测不良反应

3.老年人：65岁以上老年患者无需调整剂量，但需加强用药监测

4.儿童：安全性和有效性尚未确立

5.孕妇：可能对胎儿造成伤害，育龄期女性治疗期间及停药后2周内应采取有效避孕措施

6.哺乳期妇女：应停止哺乳或停止用药

【储存条件】
甲磺酸沙非胺应储存在25°C以下的干燥环境中，避免阳光直射。保持药品在原包装中，防止受潮。请将药品放在儿童接触不到的地方。过期药品应按照当地规定妥善处理，不可随意丢弃。

【注意事项】

1.治疗前应评估患者的基础血压和肝功能

2.治疗期间定期监测血压、肝功能和心电图

3.出现严重腹泻或呕吐时应及时就医，避免脱水

4.手术前至少7天应暂停用药，以减少麻醉风险

5.育龄期患者应采取可靠避孕措施

6.避免食用高酪胺食物（如腌制品、发酵食品），可能引发高血压危象

7.严格遵医嘱用药，不可自行调整剂量或停药
甲磺酸沙非胺作为帕金森病的重要辅助治疗药物，为改善患者运动功能波动提供了新的选择。患者在使用过程中应密切配合医生的治疗监测计划，及时报告任何不适症状，以获得最佳的治疗效果。

参考资料：https://www.xadago.com/XADAGO_FullPI.pdf

雷沙吉兰（Rasagiline），商品名安齐来，是一种每日一次口服的帕金森病治疗药物。其标准方案要求规律服药以维持体内稳定的血药浓度，从而持续发挥作用。然而在实际治疗中，患者偶尔发生漏服的情况难以完全避免。一旦发生漏服，采取正确、及时且安全的处理方法非常重要，核心原则是避免因慌乱或弥补心理而采取错误的用药行为。

当发现漏服时，患者首先需要冷静判断时间。若距离常规服药时间不算太久，例如在几小时之内想起，通常建议立即补服当日的剂量，之后仍按原定计划在第二天照常服药。这样做有助于尽快恢复有效的药物浓度，减少因漏服可能导致的症状波动。

如果发现漏服时，已经非常接近下一次的常规服药时间，例如次日服药前才想起前一天忘记服药，则情况有所不同。此时不应再补服前一天的剂量，更绝对禁止在下次服药时一次性服用双倍剂量。正确的做法是，直接跳过漏掉的那一剂，在原本计划的时间正常服用当天的单次剂量即可。这是因为雷沙吉兰每日一次的服药间隔设计，使得在接近下次服药时补服，可能导致短时间内药物浓度过高，增加不必要的副作用风险，且对于帕金森病这类慢性疾病的长期管理来说，偶尔单次漏服的影响通常是可控的，而贸然服用双倍剂量的风险则更为明确。

对于作为左旋多巴辅助治疗的患者，处理原则与上述一致，但需特别留意观察当日的运动症状变化。由于雷沙吉兰有助于稳定左旋多巴的疗效，其漏服可能在当日或次日表现为“关”期时间有所延长或症状波动稍显明显。若出现此类情况，患者无需过度焦虑，可在下次规律服药后继续观察，通常症状会趋于稳定。如果因漏服导致症状出现明显、持续的不稳定，则应及时联系医生或药师，获取专业建议，但切勿自行调整其他合并用药（尤其是左旋多巴）的剂量来试图弥补。

为了从根本上减少漏服发生，建议患者将服药与每日固定的日常活动（如早餐、刷牙）相关联，或使用手机提醒、专用药盒等辅助工具。最重要的是，应建立与主治医生的良好沟通，如在漏服处理上有任何不确定性，最稳妥的做法是及时咨询医生或药师，获取针对个人情况的具体指导，以确保用药的安全性与治疗的整体平稳性。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/azilect

戈洛迪森（golodirsen），商品名VYONDYS 53，是一种用于治疗特定基因型杜氏肌营养不良（DMD）的药物。其适用人群有严格限制，仅适用于经基因检测明确证实存在53号外显子跳跃突变的DMD患者。作为一种基于反义寡核苷酸技术的精准疗法，它旨在通过靶向基因转录过程，促进合成一种缩短但仍具有一定功能性的抗肌萎缩蛋白，以对抗疾病的进展。其标准的给药方式为每周一次的静脉输注。

科学使用戈洛迪森始于严谨的用药前评估。在启动治疗前，医生必须确认患者符合基因型标准。此外，由于药物主要通过肾脏清除，必须进行肾功能基线评估，这通常包括测量血清胱抑素C水平、进行尿试纸检测以及计算尿蛋白与肌酐的比值。这些检查有助于评估肾脏状态，并为后续治疗期间的监测建立参考基线。完整的评估是确保治疗安全进行的第一步。

关于具体用量，戈洛迪森的推荐剂量是基于患者体重的，标准为每公斤体重30毫克。这意味着每位患者的实际用药量都是个体化计算的，必须由医疗专业人员根据患者当前的实际体重精确确定，以确保给药剂量的准确性和治疗的一致性。该剂量需要每周给药一次，以维持药物在体内的稳定浓度和持续的作用。

给药的具体实施有明确规范。戈洛迪森是一种需要静脉输注的药物，不能口服或通过其他方式给药。在输注前，药物需要由专业医护人员使用无菌技术进行稀释制备。标准的静脉输注时间应控制在35至60分钟内完成，输注过程需要在具备相应条件的医疗场所进行，并由医护人员全程监护，以应对任何可能发生的即时反应。治疗开始后，患者仍需在医生指导下定期复查肾功能等相关指标，以确保长期用药的安全性。总而言之，戈洛迪森的使用是基于精确诊断的个体化方案，其从评估、计算到给药的全过程，都必须严格遵循科学指引并在专业医疗监督下进行。

参考资料：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/golodirsen-intravenous-route/description/drg-20479542

仑卡奈单抗（lecanemab）是一种用于治疗特定阶段阿尔茨海默病的处方药物。其适应症明确，适用于处于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段，并且经专业检测（如脑脊液分析或淀粉样蛋白PET扫描）确认存在β淀粉样蛋白病理的阿尔茨海默病患者。该药物通过静脉输注给药，旨在针对阿尔茨海默病的一个核心病理特征——大脑中的β淀粉样蛋白斑块，发挥其清除作用，从而以期延缓疾病的临床进展。治疗过程需要在专业医疗机构进行，并伴有严格的用药前和用药期间的磁共振成像监测，以评估一种称为ARIA的特定影像学异常。

该药物的原研药由两家跨国生物制药公司——卫材株式会社和渤健公司——共同研发与推广。卫材株式会社是一家总部位于日本的、以神经科学和肿瘤学等领域为研发重点的全球性制药企业。渤健公司则是一家总部位于美国的生物技术先驱，长期以来专注于神经系统疾病、自身免疫性疾病等领域的创新疗法开发。这两家公司的合作结合了各自的专业优势，共同将仑卡奈单抗推向全球市场。目前，该药物已获得中国国家药品监督管理局的批准，在国内正式上市，标志着国内患者可以在合规的医院或药房内获得这一治疗选择。

关于价格情况，仑卡奈单抗作为一款具有突破性的创新药物，其定价处于较高水平。在国内市场，由于其上市时间相对较短且尚未被纳入国家医保目录，患者需要完全自费，目前公开的具体价格信息较少。但在海外市场，例如美国版本，其费用折合人民币约一万多元人民币，价格比较昂贵。这使得药品的可及性受到显著的经济因素制约，对于大多数患者家庭而言是一个沉重的负担。

在考虑获取和使用仑卡奈单抗时，患者及家属必须关注以下关键注意事项。首先，用药具有严格的医学门槛，必须由专业的神经科医生团队进行全面的诊断评估，并完成必要的淀粉样蛋白病理学确认，确保完全符合适应症标准。其次，由于该药尚未纳入医保且价格高昂，患者家庭需充分评估长期治疗的经济情况。再者，该药物必须通过静脉输注给药，且整个治疗周期内需严格按照计划，在具备相应条件的医疗中心进行，并配合频繁的磁共振成像监测以管理ARIA等潜在风险。因此，整个治疗决策和过程都需在经验丰富的医疗团队密切指导和监护下进行，患者及家属应与医生充分沟通，权衡治疗的潜在获益、经济成本与安全风险。

参考资料：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36449413/