瑞维美尼是一种口服小分子Menin抑制剂，由美国Syndax制药公司研发，专门针对特定基因突变型急性白血病设计。它通过阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白（或NPM1突变相关转录复合物）的相互作用，抑制白血病相关基因（如HOX、MEIS）的异常激活，从而阻断白血病细胞的增殖信号，诱导其分化或凋亡。该药物于2024年获美国FDA批准，用于治疗1岁及以上携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病（包括AML、ALL），2025年进一步获批用于NPM1突变型复发或难治性AML且无其他满意治疗方案的患者，为这类高危白血病提供了突破性靶向治疗选择。

瑞维美尼的用法用量需严格根据患者体重和是否联用强效CYP3A4抑制剂调整：体重≥40公斤的成人患者，未联用抑制剂时每日两次、每次270毫克，联用时减至每日两次、每次160毫克；体重<40公斤的儿童患者按体表面积计算，未联用时每日两次、每次160毫克/平方米，联用时减至每日两次、每次95毫克/平方米。治疗期间需定期监测心电图和电解质水平，以管理可能出现的QT间期延长或分化综合征等不良反应。

目前瑞维美尼尚未在国内获批上市，国内患者若需使用可通过海外正规渠道获取美版原研药。该药物现有110mg×30片、160mg×30片两种规格，单盒售价普遍在二十万元人民币上下，价格门槛较高。值得注意的是，海外部分国家已上市其仿制药版本，经权威机构检测，药物核心成分与原研药高度一致。以老挝卢修斯制药生产的版本为例，110mg×30片规格单盒价格约6200元人民币，160mg×30片规格单盒约8300元人民币，仅为原研药价格的数十分之一，为患者提供了更具经济性的用药选择。关键词标签：瑞维美尼、REVUFORJ、Menin抑制剂、KMT2A易位、NPM1突变、复发或难治性急性白血病、靶向治疗、用法用量

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-revumenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-susceptible-npm1-mutation

瑞维美尼是一种口服小分子靶向治疗药物，属于全球首款获批的Menin抑制剂类别。它由Syndax制药公司研发，通过阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白（或NPM1突变相关转录复合物）的相互作用，抑制白血病相关基因（如HOX、MEIS）的异常激活，从而阻断白血病细胞的增殖信号通路，诱导其分化或凋亡。这一机制为复发或难治性急性白血病患者提供了全新的治疗选择，尤其针对传统化疗无效或预后极差的基因突变型白血病（如KMT2A易位或NPM1突变）。

瑞维美尼的适应症覆盖两类高危白血病患者：一是携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病（包括急性髓系白血病AML和急性淋巴细胞白血病ALL），适用于1岁及以上成人和儿童；二是携带NPM1突变的复发或难治性AML患者，且无其他满意治疗方案。用药前需通过基因检测确认突变类型，治疗期间需密切监测心电图（ECG）和电解质水平，以管理可能出现的QT间期延长或分化综合征等不良反应。其剂量根据患者体重和是否联用强效CYP3A4抑制剂动态调整，需严格遵循医嘱用药。

总之，瑞维美尼作为Menin抑制剂的代表药物，通过精准靶向白血病细胞的增殖机制，为特定基因突变型急性白血病患者带来了突破性治疗希望。其独特的口服给药方式和个体化剂量方案，进一步提升了治疗的可及性与安全性。

关键词标签：瑞维美尼、REVUFORJ、Menin抑制剂、KMT2A易位、NPM1突变、复发或难治性急性白血病、靶向治疗、用法用量

参考资料：https://www.drugs.com/revuforj.html

瑞维美尼是一种口服小分子Menin抑制剂，由美国Syndax Pharmaceuticals公司研发，通过阻断Menin蛋白与KMT2A（MLL）融合蛋白的相互作用，抑制白血病相关基因（如HOX、MEIS）的异常激活，从而阻断白血病细胞的增殖并诱导其分化或凋亡。该药物于2024年获美国FDA批准上市，成为全球首个针对KMT2A易位复发或难治性急性白血病的靶向疗法，并于2025年进一步获批用于治疗携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）且无满意替代方案的成人及1岁以上儿童患者。

适应症
瑞维美尼适用于两类高危白血病患者：

携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病（包括急性髓系白血病AML和急性淋巴细胞白血病ALL）的成人及1岁以上儿童患者；

携带NPM1突变且无其他满意治疗方案的复发或难治性AML成人及1岁以上儿童患者。
用药前需通过荧光原位杂交（FISH）或二代测序（NGS）确认KMT2A易位或NPM1突变的存在。

用法用量
瑞维美尼的推荐剂量需根据患者体重及是否联用强效CYP3A4抑制剂动态调整：

体重<40公斤的患者：

未联用强效CYP3A4抑制剂：每次160mg/m²（体表面积），每日两次；

联用强效CYP3A4抑制剂：每次95mg/m²，每日两次。

体重≥40公斤的患者：

未联用强效CYP3A4抑制剂：每次270mg，每日两次；

联用强效CYP3A4抑制剂：每次160mg，每日两次。

给药方式：药片需整片吞服，不可咀嚼或压碎；若患者无法吞咽，可将药片碾碎后分散于水中，并在制备后2小时内服用。建议每日固定时间给药（间隔约12小时），可空腹或与低脂餐（≤400卡路里，脂肪占比≤25%）同服，以维持稳定血药浓度。
治疗周期：持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。若病情稳定且无严重不良反应，建议至少治疗6个月以充分评估疗效。
漏服处理：若错过某次剂量，需在当天尽快补服，且与下一剂间隔≥12小时；若距离下一剂不足12小时，则跳过该次剂量并按原计划服用下一剂，禁止12小时内服用双倍剂量。

注意事项

分化综合征（DS）：瑞维美尼可能引发分化综合征，表现为发热、呼吸困难、低氧血症、外周水肿等症状，严重者可进展为急性肾衰竭或低血压性休克。治疗期间需密切监测生命体征，若怀疑DS应立即就医并启动糖皮质激素治疗。

QTc间期延长：用药前及用药后前4周需每周监测心电图（ECG），之后每月1次；同时监测血钾、血镁水平，及时纠正低钾/低镁血症。若QTc>480ms需暂停用药，QTc>500ms或伴心悸、晕厥等症状则永久停药。

药物相互作用：强效CYP3A4抑制剂（如泊沙康唑、伊曲康唑）需减少瑞维美尼剂量；强效/中效CYP3A4诱导剂（如利福平、苯妥英钠）可能降低疗效，应避免联用；QT间期延长药物（如氟喹诺酮类抗生素）需更频繁监测心电图。

特殊人群：妊娠期女性禁用，哺乳期女性需在停药后1周方可恢复哺乳；老年患者（≥65岁）需加强心电图监测，儿科患者需定期评估骨骼生长指标。

总之，瑞维美尼（REVUFORJ）作为首个Menin抑制剂，为KMT2A易位和NPM1突变型复发或难治性急性白血病患者提供了突破性靶向治疗选择。其用法用量需严格根据体重和药物相互作用调整，治疗期间需密切监测不良反应，以确保疗效与安全性的平衡。
关键词标签：瑞维美尼、REVUFORJ、Menin抑制剂、KMT2A易位、NPM1突变、复发或难治性急性白血病、用法用量、分化综合征、QTc间期延长、药物相互作用

参考资料：https://cms.syndax.com/wp-content/uploads/Revuforj-full-prescribing-info.pdf

泊那替尼/普纳替尼（ponatinib）是一种第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病（CML）成年患者，以及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。它通过抑制异常细胞的增殖和生存所需的信号通路，发挥抗白血病作用，为许多患者带来了新的治疗希望。

然而，服用泊那替尼/普纳替尼也可能引起一系列常见副作用。胃肠道反应是较为普遍的，包括腹泻、恶心、呕吐和腹痛等，这些症状可能影响患者的食欲和营养吸收。血液系统反应也不容忽视，患者可能出现血小板减少、贫血和白细胞计数减少等问题，增加出血和感染的风险。心血管系统方面，高血压是常见的副作用之一，部分患者还可能出现心律失常、心脏衰竭等严重情况。皮肤反应如皮疹、瘙痒和干燥等也可能发生，影响患者的生活质量。此外，关节痛、疲劳、头痛、便秘和发热等症状也较为常见。

除了上述常见副作用，泊那替尼/普纳替尼还可能引发一些严重的不良反应，如动脉/静脉血栓事件、肝毒性、胰腺炎和神经病变等。这些反应可能对患者的健康造成长期影响，甚至危及生命。

总之，泊那替尼/普纳替尼在治疗白血病方面具有显著疗效，但也可能引起一系列常见和严重的副作用。患者在接受治疗时应密切关注身体状况，及时与医生沟通任何不适，以便进行及时的调整和干预。

关键词标签：泊那替尼/普纳替尼、副作用、胃肠道反应、血液系统反应、心血管反应、皮肤反应、严重不良反应

参考资料：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2012/203469lbl.pdf

泊那替尼/普纳替尼（ponatinib）属于激酶抑制剂类治疗药物，在血液系统肿瘤治疗领域有着重要地位。激酶是细胞内信号传导通路中的关键酶，它们参与调控细胞的生长、增殖、分化等重要生理过程。而普纳替尼能够特异性地抑制某些激酶的活性，干扰肿瘤细胞的异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散，达到治疗疾病的目的。

普纳替尼的适应症主要针对两类血液系统恶性肿瘤。对于费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）患者，它既可以与化疗联合用于新诊断患者的治疗，通过协同作用增强抗肿瘤效果，提高患者的缓解率；也能作为单药，用于无其他激酶抑制剂适用指征或存在T315I阳性的患者，T315I突变是一种常见的耐药突变，普纳替尼对这类突变患者仍有较好的疗效。

在慢性髓性白血病（CML）治疗方面，对于慢性期患者，若对至少两种激酶抑制剂耐药或不耐受，普纳替尼可发挥作用；加速期或急变期患者，若没有其他激酶抑制剂可用，也可选择它；特别是存在T315I阳性的CML患者，无论处于哪个阶段，普纳替尼都是有效的治疗选择。不过，它不适用且不推荐用于治疗新诊断的CP - CML患者。

总之，泊那替尼/普纳替尼作为激酶抑制剂，为特定类型的Ph+ ALL和CML患者提供了重要的治疗手段，但在使用时需严格遵循适应症和使用限制。
关键词标签：泊那替尼/普纳替尼、激酶抑制剂、Ph+ ALL、CML、适应症、使用限制

参考资料：https://www.goodrx.com/iclusig/what-is?srsltid=AfmBOopeY5Uek61XoSl_JpBii5_8rcVrZLKXs926AHjsgVwYxF6_fk15

泊那替尼/普纳替尼（ponatinib）片作为一种激酶抑制剂，在白血病治疗领域占据着关键地位，为众多患者带来了新的治疗希望。下面将详细介绍它的主要治疗作用与适应症。

主要治疗作用

普纳替尼通过抑制特定的激酶活性，干扰白血病细胞的生长、增殖和存活信号通路，从而发挥抗白血病作用。它能够精准地作用于白血病细胞内的关键靶点，阻断细胞的异常信号传导，抑制肿瘤细胞的生长和扩散，进而控制病情发展，改善患者的症状和生活质量。

适应症

费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）

与化疗联合治疗新诊断的Ph+ ALL：对于新确诊的这类患者，普纳替尼与化疗药物联合使用，能够增强治疗效果，提高患者的缓解率，为后续的治疗和康复奠定良好基础。

单药治疗特定情况：当患者无其他激酶抑制剂适用指征，或者存在T315I阳性突变时，普纳替尼可作为单药进行治疗。T315I突变是一种较为棘手的基因突变，会使许多传统激酶抑制剂失效，而普纳替尼对这类突变仍有较好的抑制作用。

慢性髓性白血病（CML）

慢性期（CP）：适用于对至少两种激酶抑制剂耐药或不耐受的患者。在慢性髓性白血病的慢性期，部分患者可能会对常用的激酶抑制剂产生耐药性，或者因药物副作用无法继续耐受治疗，此时普纳替尼为他们提供了新的治疗选择。

加速期（AP）或急变期（BP）：对于处于加速期或急变期，且无其他激酶抑制剂适用的患者，普纳替尼可以发挥一定的治疗作用，控制病情的进展，延长患者的生存期。

T315I阳性CML：无论患者处于慢性期、加速期还是急变期，只要存在T315I阳性突变，普纳替尼都是有效的治疗药物。

使用限制：需要特别注意的是，普纳替尼不适用且不推荐用于治疗新诊断的CP - CML患者，这是因为对于这类患者，有更合适的一线治疗方案可供选择。

总之，泊那替尼/普纳替尼（ponatinib）片在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病和慢性髓性白血病的治疗中具有重要价值，但使用时必须严格遵循适应症和使用限制，以确保患者能够获得最佳的治疗效果。
关键词标签：普纳替尼、激酶抑制剂、Ph+ ALL、CML、适应症、使用限制

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/iclusig