Amvuttra（vutrisiran）作为一种针对遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引发的多发性神经病的治疗药物，其疗效在医学研究中得到了显著验证。这种疾病以异常蛋白质——淀粉样蛋白在身体组织中的积聚为特征，尤其是神经周围，导致神经损伤和功能障碍。Amvuttra特别适用于神经损伤前两个阶段的成年患者，即那些腿部无力但仍能独立行走，或行走需要帮助的患者。

在一项涉及164名处于1期或2期神经损伤的hATTR淀粉样变性患者的研究中，Amvuttra展现出了其减缓神经损伤进展的显著效果。研究采用“mNIS+7”标准量表来衡量神经损伤的变化，其中分数的下降意味着神经损伤的改善。经过18个月的治疗，使用Amvuttra的患者mNIS+7分数平均下降了约0.5分，这一数据直观地反映了药物对神经损伤的积极影响。

相比之下，另一项涉及225名患者的研究中，将Onpattro（另一种hATTR淀粉样变性治疗药物）与安慰剂进行了对比。结果显示，安慰剂组的mNIS+7分数平均上升了28分，这凸显了未接受有效治疗时神经损伤的迅速恶化。而Amvuttra在降低转甲状腺素蛋白水平方面，至少与Onpattro一样有效，这进一步证明了其在治疗hATTR淀粉样变性方面的潜力。

Amvuttra不仅减缓了神经损伤的进展，还可能为患者带来生活质量的改善。对于那些面临神经损伤风险的患者来说，Amvuttra提供了一种新的、有效的治疗选择。随着研究的深入和临床应用的推广，Amvuttra有望为更多hATTR淀粉样变性患者带来希望，帮助他们延缓疾病进展，提高生活质量。

参考链接：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/amvuttra

Amvuttra（vutrisiran）作为一种创新的治疗药物，被广泛应用于患有遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的成年患者中，旨在缓解因淀粉样蛋白异常沉积所导致的神经损伤。然而，如同所有药物一样，Amvuttra在治疗过程中也可能伴随一系列副作用，这些副作用需要患者和医生共同关注与管理。

在服用Amvuttra的患者中，手脚疼痛和关节疼痛是较为常见的副作用。这些疼痛可能由药物对神经或关节组织的影响引起，虽然通常不会危及生命，但可能对患者的生活质量造成一定影响。此外，部分患者还可能会感觉呼吸急促，这可能与药物对呼吸系统的轻微影响有关。

另一个值得注意的副作用是维生素A水平的降低。Amvuttra治疗会降低患者血液中的维生素A含量，因此医生通常会建议患者每天服用维生素A补充剂。然而，患者需要注意的是，维生素A的补充剂量不应超过医生的建议，因为过高的维生素A水平也可能带来不良影响。维生素A水平的降低可能会影响视力，如果患者在服用Amvuttra期间出现视力问题，如夜盲症，应及时咨询医生，并可能需要转诊给眼科专家进行进一步检查和治疗。

除了上述常见副作用外，Amvuttra还可能对胎儿有害。由于药物会降低维生素A水平，这可能对胎儿的发育产生不利影响。因此，对于正在怀孕、计划怀孕或在服用Amvuttra期间怀孕的患者，必须立即咨询医疗保健提供者，以评估潜在的风险并制定相应的治疗策略。

需要强调的是，以上并非Amvuttra副作用的完整列表。患者在接受治疗期间，应密切关注自己的身体反应，并及时向医生报告任何不适症状。医生会根据患者的具体情况进行评估，并可能调整治疗方案或采取其他措施来减轻副作用。

总之，Amvuttra作为一种有效的治疗药物，在缓解遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者的神经损伤方面发挥了重要作用。然而，患者在接受治疗期间也需警惕可能出现的副作用，并与医生保持密切沟通，以确保治疗的安全性和有效性。

参考链接：https://www.drugs.com/amvuttra.html

Amvuttra（vutrisiran）作为一种创新性的治疗药物，被广泛应用于患有遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的成年患者中，旨在缓解因淀粉样蛋白异常沉积所导致的神经损伤。然而，如同所有药物一样，Amvuttra在治疗过程中也可能伴随一系列副作用，这些副作用需要患者和医生共同关注与应对。

在服用Amvuttra的患者中，手脚疼痛和关节疼痛是较为常见的副作用。这些疼痛可能由药物对神经或关节组织的轻微影响引起，虽然通常不会危及生命，但可能会对患者的日常生活造成一定的不便。此外，部分患者还可能会感觉呼吸急促，这可能与药物对呼吸系统的细微调节有关。

值得注意的是，Amvuttra治疗会降低患者血液中的维生素A含量，这是其另一个常见的副作用。维生素A对维持视力、皮肤健康以及免疫功能等方面都起着重要作用。因此，医生通常会建议患者每天服用维生素A补充剂，以确保体内维生素A水平的稳定。然而，患者需要注意的是，维生素A的补充剂量不应超过医生的建议，因为过高的维生素A水平也可能带来不良影响，如头痛、恶心等。

维生素A水平的降低还可能影响患者的视力，特别是在夜间或光线较暗的环境中。如果患者在服用Amvuttra期间出现视力问题，如夜盲症，应及时咨询医生。医生可能会根据患者的具体情况进行评估，并可能将患者转诊给眼科专家进行进一步检查和治疗。

除了上述常见副作用外，Amvuttra还可能对胎儿有害。由于药物会降低维生素A水平，这可能对胎儿的发育产生不利影响。因此，对于正在怀孕、计划怀孕或在服用Amvuttra期间怀孕的患者，必须立即咨询医疗保健提供者。医生会根据患者的具体情况进行评估，并可能建议停止使用Amvuttra或采取其他措施来保护胎儿的健康。

此外，需要强调的是，Amvuttra仅供成人使用。对于儿童或青少年的安全性和有效性尚未得到充分研究，因此不应给这些患者使用Amvuttra。

最后，需要指出的是，以上并非Amvuttra副作用的完整列表。患者在接受治疗期间，应密切关注自己的身体反应，并及时向医生报告任何不适症状。医生会根据患者的具体情况进行评估，并可能调整治疗方案或采取其他措施来减轻副作用。同时，患者也应遵循医生的指导，合理用药，以确保治疗的安全性和有效性。

参考链接：https://www.drugs.com/amvuttra.html

美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了RNAi治疗药物Amvuttra®（vutrisiran）的补充新药申请（sNDA），这一举措为成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者带来了新的希望。Amvuttra此次获批的适应症扩大，使其成为FDA批准的首个且唯一一个能够同时治疗成人ATTR-CM和遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的药物，这无疑为这两种罕见且严重的疾病患者提供了全新的治疗选择。

ATTR-CM是一种极具破坏性和进展迅速的疾病，最终可能导致患者死亡。据估计，美国约有15万人，全球则超过30万人受其影响。由于ATTR-CM目前尚无治愈方法，错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）原纤维沉积会随时间不断造成不可逆的损害，甚至引发过早死亡。遗憾的是，目前大多数患者仍未得到及时的诊断和治疗，而接受常用疗法的患者中，也有相当一部分病情会持续进展。

FDA此次批准Amvuttra用于治疗ATTR-CM，标志着患者治疗领域取得了一项关键进展。Amvuttra提供了一种新的、临床差异化的治疗选择，已被证实能够改善患者的预后，包括降低心血管死亡率，并减缓这种毁灭性疾病的病情进展。作为一种RNAi疗法，Amvuttra作用于疾病上游，通过快速敲低TTR，从源头上解决疾病问题。其便捷的皮下注射方式每年只需进行四次，极大地提高了患者的治疗依从性。通过快速抑制TTR的产生，Amvuttra能够显著减少TTR原纤维的沉积，从而防止淀粉样蛋白的形成，进而避免ATTR-CM患者出现不可逆的心血管损伤和过早死亡。

此次批准是基于HELIOS-B三期临床试验的积极结果。该试验评估了Amvuttra治疗ATTR-CM的效果，并与安慰剂进行了对比。结果显示，在所有10个预先指定的主要和次要终点上，Amvuttra均达到了统计学意义。在总体人群中，长达36个月的双盲治疗期内，Amvuttra将全因死亡（ACM）和复发性心血管（CV）事件的风险降低了28%。在预先指定的次要终点分析中，该人群的死亡率在42个月内显著降低了36%。在单药治疗人群中，Amvuttra也表现出了显著的治疗效果，将ACM和复发性CV事件的风险降低了33%，并在42个月内将死亡风险降低了35%。与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Amvuttra治疗的患者功能能力和生活质量均有所保留，并且生物标志物NT-proBNP和肌钙蛋白I也获得了早期改善，这些生物标志物可预测心血管结局。

值得一提的是，Amvuttra的安全性和耐受性已得到充分证实。在针对hATTR-PN的HELIOS-A临床试验中，已有超过5000例患者年接受该药物治疗，且未出现严重的安全性问题。在该研究中，接受Amvuttra治疗的患者最常见的不良反应是肢体疼痛、关节痛、呼吸困难和维生素A减少，但这些反应均为轻度至中度，且可通过调整剂量或给予对症治疗得到缓解。在针对ATTR-CM患者的HELIOS-B临床试验中，也未发现新的安全性问题。

参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/alnylam-announces-fda-approval-amvuttra-vutrisiran-first-rnai-therapeutic-reduce-cardiovascular-6477.html

阿普昔腾坦是一种新型口服双重内皮素A/B受体拮抗剂，主要用于治疗难治性高血压。这种药物通过阻断内皮素-1与受体的结合，减少血管收缩，降低外周血管阻力，从而有效降低血压。对于长期使用阿普昔腾坦的患者，需要注意以下事项和副作用。

长期服用阿普昔腾坦时，患者应严格遵循医生的处方和建议，按时按量服药。由于阿普昔腾坦可能影响肝功能，因此在使用前和治疗期间，患者需要定期监测肝功能指标，如血清转氨酶和总胆红素水平。此外，育龄女性在使用阿普昔腾坦期间应做好有效的避孕措施，因为该药物具有潜在的致畸风险。

在副作用方面，阿普昔腾坦可能引起水肿和贫血。水肿通常表现为下肢或全身性水肿，这是由于药物影响了体内水分平衡所致。贫血则可能表现为面色苍白、乏力等症状。这些副作用在多数情况下是可控的，但如果症状严重或持续不退，患者应及时咨询医生并调整治疗方案。

除了上述副作用外，阿普昔腾坦还可能引起头痛、头晕、面部潮红、鼻塞等不良反应。这些反应一般较为轻微，且随着用药时间的延长可能会逐渐减轻。然而，如果患者出现严重的不良反应，如肝功能异常或肾功能损害，应立即停药并就医。

为了确保治疗的安全性和有效性，患者在长期使用阿普昔腾坦期间应密切关注自己的身体状况和药物反应。同时，患者还应遵循健康的生活方式，包括合理饮食、适量运动、戒烟限酒等，以协同增强药物的疗效。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15059

阿普昔腾坦（Aprocitentan）是一种创新性的降压药物，主要用于治疗难治性高血压。这种新型口服双重内皮素A/B受体（ETA/ETB）拮抗剂，通过精准地阻断内皮素-1（ET-1）与ETA和ETB受体的结合，有效抑制了ET-1这一强效血管收缩肽的作用。

在难治性高血压患者中，尽管已经使用了多种降压药物，但血压仍然难以控制。阿普昔腾坦的出现为这些患者带来了新的希望。它通过减少血管收缩，降低外周血管阻力，从而实现平稳且持续的降压效果。临床研究表明，阿普昔腾坦能够显著降低难治性高血压患者的血压水平，并且与其他降压药物联合使用时，能够进一步增强降压效果。

除了卓越的降压作用外，阿普昔腾坦还表现出对肾脏的保护作用。它能够减少患者的蛋白尿，这对于合并肾脏损害的高血压患者来说尤为重要。此外，阿普昔腾坦还具有较长的半衰期，每日只需口服一次，极大地方便了患者的用药。

然而，值得注意的是，阿普昔腾坦在使用过程中可能会引发一些副作用，如水肿、贫血等。但这些副作用在多数情况下是可控的，并且可以通过调整剂量或联合使用其他药物来减轻。同时，由于内皮素受体拮抗剂具有潜在的肝毒性风险，因此在使用阿普昔腾坦之前和治疗期间，患者需要定期监测肝功能，以确保用药的安全。

总的来说，阿普昔腾坦作为一种新型的降压药物，为难治性高血压患者提供了新的治疗选择。其独特的双重内皮素受体拮抗机制，使得它在降压效果和对肾脏的保护作用方面表现出色。然而，在使用过程中也需要密切关注患者的身体状况和药物反应，以确保治疗的安全性和有效性。

阿普昔腾坦在国内还没有上市，患者如果需要本品可以借助正规的海外渠道。老挝有正规上市的阿普昔腾坦仿制版，最新价格在几百元。如果患者有阿昔腾坦方面的需要，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15059