在接受基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种基因疗法，针对杜氏肌营养不良症（DMD）进行治疗。在接受该疗法之前和治疗过程中，患者需要特别注意以下事项，以确保治疗的安全性和效果。

治疗前的准备

在治疗前，患者首先需要接受全面的体格检查和实验室检查。这些检查的主要目的是评估患者的身体状况，确保没有影响治疗的潜在问题。常见的检查项目包括：

1.免疫状态评估：由于Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl使用的是腺病毒载体，患者需要检测是否存在对AAV载体的预先免疫反应。部分患者可能因为对AAV载体有免疫反应而影响治疗效果，因此需要进行抗AAV抗体的筛查。

2.肝肾功能检查：治疗前需要评估患者的肝肾功能，确保其在接受治疗期间能够承受基因疗法可能带来的负担。特别是腺病毒载体可能引发免疫反应，导致肝脏和肾脏受损，因此需要特别注意。

3.心脏功能检查：杜氏肌营养不良症本身会对心脏造成影响，治疗前的心脏功能检查有助于确保治疗期间不会出现并发症。

治疗前，医生还会向患者及其家属详细说明治疗可能带来的风险与副作用，并为患者准备适当的药物以应对可能发生的免疫反应和过敏反应。这些预处理药物通常包括抗过敏药物、皮质类固醇和镇痛药物，用于减轻由于腺病毒载体引发的免疫反应。

治疗中的注意事项

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的给药方式为静脉输注，整个过程需要由专业的医疗团队进行操作。在治疗过程中，患者应注意以下几点：

1.监测免疫反应：输注过程可能引起过敏性反应或免疫相关反应，因此在治疗过程中，患者需要严格监测体温、血压、心率和呼吸等生命体征。部分患者可能会出现寒战、发热、恶心等症状，这些反应一般在输注后数小时内发生。

2.及时报告不适症状：在输注后，如果患者出现胸痛、呼吸急促、持续头痛等症状，需立即告知医护人员。大多数副作用是暂时性的，但需要及时处理以防出现严重反应。

3.避免剧烈活动：由于基因疗法会对患者的免疫系统产生一定影响，因此患者在治疗后应避免剧烈运动或高强度活动，避免加重治疗期间的免疫负担。

治疗后的监测要求

治疗后，患者需要定期进行跟踪监测，确保治疗的效果和安全性。常见的监测项目包括：

1.免疫监测：由于基因疗法可能引发免疫系统反应，治疗后应定期检测患者体内的免疫水平，确保免疫反应不会对患者的健康造成长期影响。特别是腺病毒载体可能引起的免疫反应，可能需要定期监测免疫系统的状况。

2.肝肾功能检查：患者在治疗后的肝肾功能需要持续监测，特别是在治疗后早期。任何肝功能或肾功能的异常都需要及时处理，以避免严重的并发症。

3.运动功能评估：治疗后的患者需要进行定期的运动功能评估，以监测基因疗法对肌肉功能的改善效果。通常包括步态评估、肌力评估等，帮助医生判断疗效。

禁忌和风险提示

1.禁忌症：Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl不适用于对腺病毒载体（AAV rh74）过敏的患者，因此，在治疗前必须确保患者没有这种过敏史。对于严重肝肾功能不全或有免疫系统疾病的患者，该疗法可能存在较大风险，需谨慎使用。

2.潜在风险：基因疗法的免疫反应是一个主要风险，部分患者可能会对AAV载体产生强烈的免疫反应，导致过敏性休克、肝肾损害等严重反应。治疗过程中应特别警惕这些反应的发生，并做好应急准备。

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl治疗前后的注意事项包括全面的身体检查、免疫状态评估以及治疗中的免疫反应监测。患者在接受治疗期间和治疗后都需要密切监控自身的身体状况，遵循医生的指导。基因疗法的风险较大，禁忌症和潜在风险需得到充分重视，治疗团队应根据患者的具体情况制定个性化的监测和干预方案，以确保治疗的安全和有效。

参考资料：

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl

基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种基因疗法，旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。在临床研究中，该疗法已显示出显著的治疗效果，特别是在改善DMD患者的肌肉功能方面。其通过腺病毒载体（AAV rh74）传递修复DMD基因，恢复肌营养不良蛋白（dystrophin）的表达，从而延缓肌肉损伤和功能衰退。临床试验表明，接受该疗法的患者能够维持或改善运动功能，尤其是在治疗的早期阶段，效果最为显著。

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的疗效已通过多个临床试验验证。最具代表性的研究之一是Phase 1/2试验，该试验针对年龄较小（通常为2-4岁）的DMD患者进行，结果显示治疗后，患者的肌肉功能明显改善。例如，患者在步态、行走能力以及力量测试中的表现均优于未治疗组。该研究也表明，治疗后DMD患者的肌肉组织内恢复了dystrophin的表达，且在随访期间，患者的运动功能保持稳定，未出现明显的退化。

除了临床试验，真实世界的数据也为Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的疗效提供了有力支持。在一些早期治疗的患者中，治疗后肌肉功能的改善得到了广泛报道。许多患者在接受治疗后，能够延缓或避免因DMD进展所引发的步态丧失和运动能力下降。这些数据进一步证明，早期治疗对DMD患者尤为关键，尤其是在临床症状尚未显现或疾病处于早期阶段时。

参考资料：

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl

基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种基因疗法，采用腺病毒载体（AAV rh74）将修复基因传递到患者体内，以治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。其给药流程较为复杂，通常在经过详细评估和充分准备后由医疗专业人员操作。该疗法的给药方式为单次静脉输注，患者将在医院接受输注。标准剂量为每千克体重50亿个病毒单位（vg/kg），通常根据患者的体重和年龄来计算具体剂量。该剂量能够确保病毒载体有效地进入肌肉细胞并启动dystrophin蛋白的合成。

在给药之前，患者需要进行详细的体格检查和实验室检查，包括肝肾功能评估和免疫反应筛查。为了降低免疫反应和不良反应，患者通常需要接受预处理药物，包括抗过敏药物、皮质类固醇药物和镇痛药物。这些药物可以帮助减轻因腺病毒载体引发的免疫反应，特别是在首次输注时。输注前，医生会确定患者是否符合治疗标准，并对治疗的潜在风险和副作用进行解释。

给药时，Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl通过静脉输注进入体内。整个输注过程可能持续几个小时，具体时间由患者的反应和耐受情况决定。在输注过程中，医疗团队会密切监控患者的生命体征，如体温、血压和心率等，以确保治疗过程中的安全。一旦药物输注完成，患者将继续在医院进行观察，通常在数小时后才能允许出院。

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的主要适应症是治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）的儿童，特别是未出现显著功能障碍的早期患者。该疗法特别适合年龄小于4岁的患者，这类患者通常对治疗反应较好，因为他们的肌肉组织仍在发育阶段，可以更有效地接受基因治疗。对于已显示明显肌肉无力或活动受限的患者，治疗效果可能不如早期患者显著，因此该疗法一般在疾病的早期阶段使用。

参考资料：

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl

基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种创新的腺病毒载体基因疗法，旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。尽管其在改善患者的肌肉功能和延缓疾病进展方面表现出显著疗效，但在治疗过程中，仍有一些常见的不良反应需要关注。患者在接受治疗时应密切监测，及时与医疗团队沟通以确保安全。

1. 免疫反应

由于Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl是一种基因疗法，涉及将外源性基因通过腺病毒载体导入患者体内，因此免疫反应是常见的不良反应之一。大多数患者可能会经历过敏反应，例如皮疹、发热、寒战或血压波动。尤其在首次输注时，免疫反应较为明显，可能出现轻度至中度的过敏症状。为了减轻这种免疫反应，患者通常会在治疗前接受抗过敏药物的预处理。

2. 输注相关反应

输注过程本身可能会引发一系列反应，主要表现为发热、寒战、恶心、头痛和呼吸困难等症状。部分患者可能会在输注后数小时内出现这些症状，这些反应通常是暂时的，且随着输注速度的调整或药物支持治疗可以得到缓解。尽管大部分反应较为轻微，但需要密切观察并及时进行干预。

3. 肝脏和肾脏毒性

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的腺病毒载体可能对肝脏和肾脏功能产生一定的影响。在临床研究中，有一部分患者显示出肝功能指标的异常，尤其是转氨酶（ALT、AST）升高，这些情况可能与治疗过程中病毒载体的免疫反应有关。此外，肾功能指标如肌酐、尿素氮也可能出现短暂性升高。治疗期间，患者需要定期进行肝肾功能监测，如果发现明显异常，可能需要暂停治疗并进行支持性治疗。

4. 神经系统相关副作用

虽然不常见，但部分患者在治疗后可能会报告神经系统相关的副作用，包括头痛、神经性疼痛、肌肉痉挛等。神经性疼痛在治疗初期尤为明显，尤其是儿童患者，可能会表现为肌肉或关节的持续不适。大部分这类症状可以通过使用止痛药或其他支持性治疗得到缓解，但仍需警惕症状加重的情况。

严重副作用及需警惕的风险

尽管Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的疗效显著，但也存在一些严重的副作用，患者在治疗过程中需要特别关注。

1. 过敏性反应和过敏性休克

极少数情况下，患者可能出现严重的过敏反应，如过敏性休克。这类反应通常会在治疗初期发生，表现为急性呼吸困难、面部肿胀、低血压等症状。如果发生过敏性休克，应立即停止治疗并给予紧急救治，使用肾上腺素等药物进行对症治疗。

2. 血管性反应和休克

治疗过程中部分患者可能出现血管舒张性低血压或休克，这通常与免疫反应和输注速度相关。低血压症状可能会导致昏厥、头晕等，需要密切监测血压并及时调整治疗方案。

3. 严重的肝肾损害

虽然肝肾损害较为罕见，但由于病毒载体的作用，极少数患者可能会出现严重的肝肾功能衰竭，特别是在有基础疾病或免疫反应过强的患者中。肝脏和肾脏的功能障碍如果未能及时处理，可能会引发多脏器衰竭，对患者生命造成威胁。因此，在治疗过程中，肝肾功能的定期监测至关重要。

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl作为一种基因疗法，在治疗杜氏肌营养不良症方面提供了新的希望。然而，由于其基因治疗的特性，免疫反应、过敏反应、肝肾损害以及神经系统副作用仍是治疗过程中必须关注的风险。患者在接受治疗时应由专业医疗团队密切监控，及时调整治疗方案，确保治疗的安全性和有效性。

参考资料：

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl

基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种创新的基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。作为一种基因疗法，其研发、生产和临床应用的成本较高，因此价格也相对昂贵。在美国，Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的治疗费用大约为300万美元，这一价格使得它成为目前市场上最昂贵的基因疗法之一。此价格主要包含了治疗所需的基因制剂费用、医疗服务和相关护理成本。虽然价格庞大，但考虑到其能够显著改善DMD患者的生活质量并延缓疾病的进展，许多人认为这笔费用在一定程度上是值得的。

目前，Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl主要在美国获得批准并上市，其他一些国家和地区也在进行审批或研究。美国FDA在2023年批准了该疗法，用于治疗年龄小于4岁的杜氏肌营养不良症患者。在美国，患者和医疗机构可以通过正规渠道，如药品供应商或治疗中心，购买该药物。在其他国家，患者可能需要通过跨国医疗或在国家批准的范围内获取此药。对于不在批准地区的患者，可能需要通过获得特别许可的程序，或在有临床研究的背景下进行治疗。

为了缓解高昂治疗费用带来的负担，Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的制造商提供了患者援助计划。该计划旨在帮助经济困难的患者获得药物支持。患者可以通过药物生产商的官方网站或与相关医疗机构联系，了解是否符合援助计划的资格。此外，医疗保险和某些医疗援助项目也可能覆盖该疗法的部分费用，具体情况因国家和保险计划而异。在美国，部分保险公司可能会部分或全部报销该药物，但报销范围和标准因保险类型而异，患者需要与保险公司和医疗机构密切沟通。

参考资料：

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl

基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种腺病毒载体（AAV rh74）基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），这是一种由X染色体上的DMD基因突变引起的遗传性肌肉退行性疾病。DMD通常在儿童期发病，导致进行性肌肉无力和功能丧失，最终可能导致患者无法行走并提前死亡。该疗法通过使用AAV rh74（腺相关病毒，特定的病毒株）载体将修复基因传递到患者的肌肉中，从而恢复功能缺失的肌营养不良蛋白（dystrophin）的表达，延缓病程发展。

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的主要适应症是杜氏肌营养不良症，特别是那些已经确诊并且尚未接受其他治疗的患者。该疗法通过将AAV rh74载体注入患者体内，载体携带的正常DMD基因能够进入患者的肌肉细胞并启动dystrophin蛋白的合成。通过修复DMD基因的功能缺陷，该疗法旨在改善肌肉功能、减少肌肉损伤，并延缓疾病的进展，帮助患者维持运动能力。

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl在多个国家的上市和审批进展迅速。在美国，2023年4月，FDA批准了该药物的上市，用于治疗有适应症的儿童，尤其是那些患有早期DMD并且年龄小于4岁的患者。FDA批准的标志性突破反映了基因疗法在遗传性疾病治疗中的巨大潜力。此外，欧盟也在积极审查这一疗法，并预计会在未来几个月内作出决策。其他国家的审批进程也在推进中，尽管时间表可能有所不同。

临床研究表明，Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl治疗DMD患者的初步结果是积极的，患者在肌肉功能测试中表现出显著改善，特别是在使用恢复dystrophin表达的情况下，运动能力和肌肉力量有所增强。然而，基因疗法的高昂成本、可能的免疫反应以及长期效果的持续观察仍然是需要解决的挑战。虽然该疗法为DMD患者带来了新的治疗选择，但其适用范围和长期效果仍在持续评估中，未来可能会进一步优化疗法。

参考资料：

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl