美国食品和药物管理局（FDA）已正式批准Italfarmaco公司的givinostat以Duvyzat的商品名上市，作为一款口服混悬液，专门用于治疗6岁及以上的杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者。这一批准标志着DMD治疗领域迎来了首个针对所有基因变异患者的非类固醇疗法，为减轻患者炎症和肌肉损失提供了新的选择。

用法用量：Duvyzat的推荐剂量是根据患者的体重来确定的，其浓度为8.86 mg/mL。每日需服用两次，且应与食物一同服用。具体的剂量范围在每天两次的22.2至53.2 mg之间。

潜在副作用：在使用Duvyzat时，患者可能会遇到一些常见的副作用，如腹泻、恶心、呕吐、发烧、胃痛、血小板计数降低以及血液中脂肪含量上升。这些副作用在10%或更多的接受治疗的患者中都有出现。

此外，Duvyzat还有可能导致更为严重的副作用，其中之一是心脏电活动的变化，即QT间期延长。这种情况可能会增加出现尖端扭转型室性心动过速这一不规则心律的风险。若患者出现头晕、心跳不规则或失去知觉等症状，应立即联系主治医生。

特别注意事项：Duvyzat可能会引发血小板减少症，导致血液中血小板数量减少，从而增加出血或瘀伤的风险。在治疗前及治疗期间，医生会定期检查患者的血细胞计数以及时发现任何异常。若患者发现皮肤有异常出血或红色、紫色的小斑点（瘀点），应立即告知医生。

Duvyzat还可能导致血液中甘油三酯水平上升。虽然这可能不会立即引发症状，但医生会定期监测患者的血液指标以确保安全。

若出现中度至重度的腹泻和呕吐症状，患者应记录症状的频率和严重程度，并保持充足的水分摄入。同时，及时与医生沟通以获取专业建议。

若任何副作用症状持续加重或无法得到有效控制，主治医生可能会调整药物剂量或决定停止治疗。因此，患者在使用Duvyzat期间应密切关注身体状况并及时与医生沟通。

储存方法：Duvyzat应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境下，并避免冻结。药瓶应直立存放。一旦首次打开药瓶，任何未使用的混悬液都应在60天后丢弃。

美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Italfarmaco 的givinostat为口服混悬液，用于治疗6 岁及以上杜兴氏肌营养不良症(DMD) 患者，该药物现在将以 Duvyzat 的名称上市。

Duvyzat 成为美国首个获批用于治疗 DMD（最常见类型的肌营养不良症）所有基因变异患者的非类固醇疗法。该疗法的最终目的是减少患者（通常是男性）的炎症和肌肉损失。

用法用量：Duvyzat 的浓度为 8.86 mg/mL，每日两次，与食物一起服用。推荐剂量根据患者体重而定，范围为 22.2 至 53.2 mg，每天两次。

副作用：最常见的 Duvyzat 副作用包括腹泻、恶心、呕吐、发烧、胃痛、血小板计数低和血液中脂肪含量增加。 10% 或更多接受该药物治疗的患者会出现这些副作用。

Duvyzat 可能会导致严重的副作用，包括心脏电活动的变化（称为QT 延长）。 QT 延长会增加出现一种称为尖端扭转型室性心动过速（Torsades de Pointes）的不规则心律的风险。如果您感到头晕、心跳不规则、头晕或失去知觉，请立即致电您的主治医生。

注意事项：患者使用Duvyzat需要注意Duvyzat 有可能引发严重的副作用，具体包括：

一是可能引发血小板减少症，即血液中血小板数量减少。血小板在血液凝固过程中起着至关重要的作用，其数量减少将增加出血或瘀伤的风险。在开始治疗前及治疗期间，您的医生会定期检查您的血细胞计数，以便及时发现血小板减少的迹象。如果您发现皮肤出现异常出血或红色、紫色的小斑点（瘀点），请立即联系您的医生。

二是可能导致血液中甘油三酯水平升高。虽然高甘油三酯可能不会立即出现症状，但您的医生会在您开始服用 Duvyzat 前以及治疗期间定期为您进行血液检查，以监测甘油三酯水平的变化。

三是可能引发呕吐和腹泻。Duvyzat 有可能导致中度至重度的腹泻和呕吐症状。如果出现腹泻，您应记录症状的频率和严重程度，保持充足的水分摄入，并及时联系您的医生。

如果上述任何副作用症状持续加重或无法得到有效控制，您的主治医生可能会调整您的药物剂量或决定停止治疗。因此，请务必密切关注身体状况并及时与医生沟通。

储存：储存温度为 20°C 至 25°C（68°F 至 77°F）不要冻结。 直立存放。首次打开瓶子后 60 天丢弃任何未使用的悬浮液。

2024年3月21日，美国食品和药物管理局正式批准了一款名为Duvyzat（即givinostat）的口服药物，该药物专门用于治疗六岁及以上患者所患的杜氏肌营养不良症（DMD）。值得骄傲的是，Duvyzat是首个获得批准的非甾体类药物，对所有类型的DMD基因变异患者均有效。作为一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，Duvyzat能够精准地针对疾病过程，有效降低炎症并减少肌肉损失，为患者带来了新的治疗选择。

然而，在使用Duvyzat时，患者需要特别注意以下几点：

首先，Duvyzat可能会引发血小板减少症，导致血液中血小板数量减少。血小板在血液凝固中起着至关重要的作用，数量减少可能会增加出血或瘀伤的风险。因此，在开始治疗前及治疗期间，医生会定期检查患者的血细胞计数，以便及时发现血小板减少的迹象。如果患者发现皮肤出现异常出血或红色、紫色的小斑点（瘀点），应立即联系医生。

其次，Duvyzat还可能导致血液中甘油三酯水平升高。虽然高甘油三酯可能不会立即出现症状，但医生会在患者开始服用Duvyzat前以及治疗期间定期为其进行血液检查，以监测甘油三酯水平的变化。

此外，Duvyzat有可能引发呕吐和腹泻症状。如果出现这些症状，患者应记录症状的频率和严重程度，保持充足的水分摄入，并及时联系医生。

需要注意的是，如果上述任何副作用症状持续加重或无法得到有效控制，主治医生可能会调整药物剂量或决定停止治疗。因此，患者在使用Duvyzat期间务必密切关注身体状况并及时与医生沟通。

2024年3月21日，美国食品和药物管理局正式批准了Duvyzat（即givinostat）口服药物的使用，该药物专门用于治疗六岁及以上患者所患的杜氏肌营养不良症（DMD）。值得一提的是，Duvyzat成为了首个获批的非甾体类药物，适用于治疗所有类型的DMD基因变异患者。作为一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，Duvyzat通过精准地针对疾病过程，有效降低炎症并减少肌肉损失，从而为患者带来新的治疗希望。

患者使用Duvyzat需要注意Duvyzat 有可能引发严重的副作用，具体包括：

一是可能引发血小板减少症，即血液中血小板数量减少。血小板在血液凝固过程中起着至关重要的作用，其数量减少将增加出血或瘀伤的风险。在开始治疗前及治疗期间，您的医生会定期检查您的血细胞计数，以便及时发现血小板减少的迹象。如果您发现皮肤出现异常出血或红色、紫色的小斑点（瘀点），请立即联系您的医生。

二是可能导致血液中甘油三酯水平升高。虽然高甘油三酯可能不会立即出现症状，但您的医生会在您开始服用 Duvyzat 前以及治疗期间定期为您进行血液检查，以监测甘油三酯水平的变化。

三是可能引发呕吐和腹泻。Duvyzat 有可能导致中度至重度的腹泻和呕吐症状。如果出现腹泻，您应记录症状的频率和严重程度，保持充足的水分摄入，并及时联系您的医生。

如果上述任何副作用症状持续加重或无法得到有效控制，您的主治医生可能会调整您的药物剂量或决定停止治疗。因此，请务必密切关注身体状况并及时与医生沟通。

Duvyzat（givinostat）作为治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，主要通过抑制与肌肉损伤紧密相关的HDAC酶来发挥疗效，从而减缓DMD引发的肌肉退化。这款药物适用于6岁及以上的DMD患者，且不受基因变异类型的限制。患者需将口服混悬液与食物一同服用，每日两次。

然而，服用Duvyzat时可能会伴随一些不良反应。最常见的不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、发烧、胃痛、血小板计数降低以及血液中脂肪含量上升，这些反应在10%或更多的接受治疗的患者中出现。

此外，Duvyzat还有可能引发更为严重的不良反应。其中包括心脏电活动的变化，如QT间期延长，这可能增加出现不规则心律（如尖端扭转型室性心动过速）的风险。若您感到头晕、心跳不规则或失去知觉，请立即联系您的主治医生。

另外，服用Duvyzat还可能导致血液中血小板数量减少（血小板减少症），增加出血或瘀伤的风险；也可能引发血液中甘油三酯水平上升。尽管这些变化可能不伴随明显症状，但您的医疗团队会在治疗前及治疗期间定期进行检查以监测这些指标。若您发现皮肤异常出血或出现红色或紫色小斑点（瘀点），请立即告知您的医疗团队。

若上述任何不良反应持续加重或无法得到有效控制，您的主治医生可能会调整药物剂量或决定停止治疗。因此，在服用Duvyzat期间，请务必密切关注身体状况并及时与医生沟通。

值得注意的是，Duvyzat于2024年3月21日获得了美国FDA的上市批准，但关于其价格信息目前尚不明确。同时，无论是在国内还是海外市场，Duvyzat的获取都存在一定的难度。如有关于Duvyzat的疑问或需求，请咨询专业医疗顾问以获取帮助。

Duvyzat （givinostat）是一种治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，其主要功效在于缓解疾病症状并延缓其发展。它通过抑制 HDAC 酶——一种与肌肉损伤紧密相关的酶——来发挥作用。通过这种抑制作用，Duvyzat 能够减缓 DMD 引起的肌肉退化进程。此外，Duvyzat 适用于所有年龄段在 6 岁及以上的 DMD 患者，并且不受基因变异类型的限制。在服用 Duvyzat 时，患者需要将口服混悬液与食物一起服用，每日两次。

最常见的 Duvyzat 副作用包括腹泻、恶心、呕吐、发烧、胃痛、血小板计数低和血液中脂肪含量增加。 10% 或更多接受该药物治疗的患者会出现这些副作用。

Duvyzat 可能会导致严重的副作用，包括心脏电活动的变化（称为QT 延长）。 QT 延长会增加出现一种称为尖端扭转型室性心动过速（Torsades de Pointes）的不规则心律的风险。如果您感到头晕、心跳不规则、头晕或失去知觉，请立即致电您的主治医生。

Duvyzat 可能会导致严重的副作用，包括：

血液中血小板计数低（血小板减少症）。血小板对于血液凝固很重要，其数量减少会导致出血或瘀伤的风险增加。您的医疗保健提供者将在您开始治疗前以及治疗期间定期检查您的血细胞计数，以发现任何血小板减少症的迹象。如果您发现皮肤上有任何异常出血或称为瘀点的红色或紫色小斑点，请立即致电您的医疗保健提供者。

血液中的脂肪（甘油三酯）水平增加。尽管您可能没有任何高甘油三酯的症状，但您的医疗保健提供者会在您开始服用此药之前以及在治疗期间定期进行血液检查，以检查您的甘油三酯水平。

经常出现水样稀便（腹泻）和呕吐。 Duvyzat 可引起呕吐和中度至重度腹泻。如果发生腹泻，您应该跟踪症状的频率和严重程度，喝大量的液体，并联系您的医疗保健提供者。

如果上述任何副作用症状无法得到控制，您的主治医生可能会改变您的剂量或停止治疗。

Duvyzat于2024年3月21日获得了美国FDA的上市批准，但目前关于它的价格信息仍然模糊不清。同时，无论是在国内还是海外市场，想要购买到Duvyzat都相当困难，其获取难度较大。如果患者有关于Duvyzat更多方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种名为Duvyzat（givinostat）的创新型组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，为6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者提供了新的治疗选择。DMD作为全球最常见的肌营养不良症类型，此次批准无疑为患者带来了希望。

Duvyzat是一种口服混悬液，推荐每天随餐服用两次。其剂量根据患者的体重而定，具体的服用量和时间应由主治医生指导。在服用前，需连续转动并摇动药瓶至少30秒，确保药物混合均匀。使用随附的口腔注射器来量取和服用规定的剂量，并保留该注射器以备再次使用。请注意，Duvyzat不应与水或其他液体混合。

关于剂量的调整，只有在主治医生的建议下才能进行。患者切勿自行更改药物剂量。为了更详细地了解如何正确服用Duvyzat，请参阅药物随附的使用说明。

值得一提的是，Duvyzat在2024年3月21日获得了美国FDA的批准并正式上市。然而，目前关于其价格的具体信息尚不明确。同时，无论是在国内还是海外，Duvyzat的获取都存在一定的困难。如果患者对Duvyzat有任何疑问或需要进一步的帮助，请随时咨询药纷享医学顾问以获取专业解答。

美国FDA 近日批准 Duvyzat（givinostat）是一种新型组蛋白脱乙酰酶（HDAC），用于治疗 6 岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。此次批准标志着 DMD 患者可用的治疗方案组合的重要补充，DMD 是全球最常见的肌营养不良症类型。

Duvyzat 是一种液体（口服混悬液），每天两次随食物口服。Duvyzat 的推荐剂量基于体重。连续上下转动瓶子，摇动瓶子至少 30 秒。当药物看起来混合均匀并且完全一样时，停止摇晃。您的主治医生会告诉您服用多少以及何时服用。使用药物随附的口腔注射器口服规定剂量的 Duvyzat。保留口腔注射器以供再次使用。Duvyzat 不应与水或其他液体混合。如果需要，您的主治医生可能会改变您的剂量。未经批准，请勿改变该药物的剂量。请参阅 Duvyzat 药物随附的使用说明，了解如何正确服用的详细说明。

Duvyzat在2024年3月21日成功通过了美国FDA的审批，正式上市。但遗憾的是，关于其价格的具体信息目前仍不明确，同时，无论在国内还是海外，Duvyzat都处于一种难以获取的状态。如果患者有Duvyzat方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

Duvyzat（givinostat）是一种新型药物，专门针对杜氏肌营养不良症(DMD)进行治疗，旨在延缓病症的发展和减轻相关症状。其治疗机制是通过抑制与肌肉损伤紧密相关的HDAC酶来发挥效用。当这种酶受到抑制时，Duvyzat能够显著减缓DMD患者的肌肉退化速度。值得一提的是，Duvyzat适用于6岁及以上的所有DMD基因变异患者，为他们提供了新的治疗选择。患者在服用时，需要将Duvyzat的口服混悬液与食物一同服下，每日两次。

杜氏肌营养不良症是最为常见的肌营养不良症类型，属于一种遗传性进行性肌肉无力和损伤的疾病。该病源于负责肌营养不良蛋白正确制造的基因发生突变。当肌营养不良蛋白缺失或功能异常时，肌纤维变得异常脆弱，容易发生损伤，进而引发炎症和肌肉再生障碍。随着时间的推移，受损的肌肉组织可能会被纤维组织和脂肪组织所替代，导致症状逐渐加重。患者的行走能力会受到严重影响，甚至心脏和呼吸肌也会受累，这是导致早期死亡的两个主要原因。

基于EPIDYS临床试验(NCT02851797)的积极成果，Duvyzat在2024年3月21日获得了美国FDA的批准上市。该试验显示，与安慰剂组相比，使用Duvyzat治疗的患者在完成四级爬楼梯评估的时间上表现出了显著的统计学差异和临床意义。

尽管Duvyzat刚刚获得批准上市，其价格信息目前尚不明确。同时，由于上市时间较短，无论在国内还是海外市场，Duvyzat的获取都相对困难。然而，对于那些受DMD困扰的患者及其家庭来说，Duvyzat无疑为他们带来了新的希望和治疗选择。

Duvyzat （givinostat）用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)，以延缓症状和疾病进展。 Duvyzat 通过抑制与肌肉损伤有关的 HDAC 酶发挥作用。通过抑制 HDAC，Duvyzat 可以减缓这种肌肉萎缩疾病（DMD）的肌肉退化。 Duvyzat 可用于 6 岁及以上患者所有 DMD 基因变异。 Duvyzat 每日两次以口服混悬液形式与食物一起服用。

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是最常见的肌营养不良症类型，是一种导致进行性肌肉无力和损伤的遗传性疾病。 DMD 是由负责正确制造肌营养不良蛋白的基因突变引起的。如果没有适当的肌营养不良蛋白，肌纤维很容易受伤，引起炎症和肌肉再生问题，肌肉组织可能会被纤维化和脂肪组织取代。肌肉损伤会导致症状随着时间的推移而恶化，影响行走能力，最终影响心脏和呼吸肌，这是早期死亡的两个主要原因。

基于 EPIDYS 临床试验 (NCT02851797) 的积极结果，Duvyzat 于 2024 年 3 月 21 日获得美国 FDA 批准。该试验表明，与安慰剂组相比，使用 Duvyzat 的患者在完成四级爬楼梯评估的时间上具有统计学显着性和临床意义的差异。

Duvyzat是2024年3月21日刚刚被美国FDA批准上市，目前关于Duvyzat的价格还暂时不清楚。同时由于Duvyzat上市时间较短，所以无论是海内外都较难获得。如果您想了解更多关于Duvyzat的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

2024 年 3 月 21 日，美国食品和药物管理局批准 Duvyzat（givinostat）口服药物用于治疗六岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。 Duvyzat 是第一个被批准用于治疗所有 DMD 基因变异患者的非甾体药物。它是一种组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。

DMD是最常见的儿童期肌营养不良症，通常影响男性。这是一种罕见的神经系统疾病，由于缺乏称为肌营养不良蛋白的肌肉蛋白，导致进行性肌肉无力。随着时间的推移，肌肉会退化，导致行走和肌肉力量出现问题，最终导致呼吸问题，导致过早死亡。多年来，DMD 患者的预期寿命有所增加，一些患者的存活时间超过 30 岁。

Duvyzat 治疗 DMD 的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 18 个月的 3 期研究中进行了评估。主要终点是使用爬四级楼梯来测量肌肉功能时从基线到第 18 个月的变化。在整个研究过程中，所有参与者都继续接受标准的类固醇治疗方案，经过 18 个月的治疗后，与安慰剂相比，接受 Duvyzat 治疗的患者爬四级楼梯所需时间的下降具有统计学意义。接受 Duvyzat 治疗的患者从基线到第 18 个月爬四级楼梯的平均时间变化为 1.25 秒，而接受安慰剂的患者为 3.03 秒。

次要疗效终点是通过北极星动态评估 (NSAA) 评估的身体功能从基线到第 18 个月的变化，该量表通常用于评估患有 DMD 且能够行走的男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受 Duvyzat 治疗的患者 18 个月后 NSAA 评分恶化较少。

Duvyzat 最常见的副作用是腹泻、腹痛、血小板减少（可能导致出血增加）、恶心/呕吐、甘油三酯（体内的一种脂肪）增加和发烧。

Duvyzat 的处方信息包括警告，指出主治医生在开 Duvyzat 处方之前应评估患者的血小板计数和甘油三酯。血小板计数低于 150 x 10 ⁹ /L 的患者不应服用 Duvyzat。在治疗期间应按照建议监测血小板计数和甘油三酯，以确定是否需要改变剂量。中度或重度腹泻也可能需要调整剂量。 Duvyzat 还可能导致 QTc 延长，从而增加心律不齐的风险。服用某些药物也会导致 QTc 延长或患有某些类型心脏病的患者应避免服用 Duvyzat。

Duvyzat 的推荐剂量根据个人体重确定。它应该每天口服两次，与食物一起服用。

Duvyzat于2024年3月21日正式获得了美国FDA的批准上市。然而，关于它的价格信息目前仍然是个谜，同时，无论在国内还是海外，想要获得Duvyzat都相当不易。

瓦莫洛龙（Vamorolone）是一种皮质类固醇，用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)。瓦莫洛龙是一种皮质类固醇，通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。瓦莫洛龙对DMD患者发挥作用的确切机制尚不清楚。

建议患者和/或护理人员阅读美国FDA批准的患者标签。

警告患者和/或护理人员不要突然停止服用瓦莫洛龙，或在未咨询医务人员的情况下停止服用，因为可能需要逐渐减少剂量以降低肾上腺功能不全危机的风险。

瓦莫洛龙口服混悬液应每天服用一次，最好随餐服用。

在用随附的口服注射器计量每一剂量之前，必须充分摇动瓦莫洛龙口服混悬液约30秒。

首次开瓶3个月后，丢弃任何未使用的瓦莫洛龙口服混悬液。

告诉患者和/或护理人员，如果患者最近或正在感染，或者他们最近接种了疫苗，请通知他们的医疗保健提供者。如果患者出现发烧或其他感染迹象，应立即寻求医疗建议。应该让患者和/或护理人员意识到一些感染可能是严重和致命的。

警告使用皮质类固醇的患者避免暴露于水痘或麻疹，如果暴露于水痘或麻疹，应立即通知其医务人员。

告知患者和/或护理人员皮质类固醇(包括瓦莫洛龙)可导致血压升高和水潴留。如果出现这种情况，可能需要限制饮食中的盐分和补充钾。

告知患者和/或护理人员使用瓦莫洛龙可能会导致严重的行为和情绪变化，并鼓励他们在出现精神症状时寻求医疗救助。

告知患者和/或护理人员长期使用瓦莫洛龙的骨质疏松风险，瓦莫洛龙可使患者易患脊椎和长骨骨折。

告知患者和/或护理人员瓦莫洛龙可能导致白内障或青光眼，并建议在服用超过6周的情况下进行监测。

在开始使用瓦莫洛龙治疗之前，建议患者和/或护理人员根据免疫指南进行最新的免疫接种。减毒活疫苗或活疫苗应在开始使用瓦莫洛龙前至少4至6周注射。告知患者和/或护理人员，他们可能会同时使用瓦莫洛龙接种疫苗，但减毒活疫苗或活疫苗除外。

某些药物会引起与瓦莫洛龙的相互作用。建议患者和/或护理人员告知其医疗保健提供者患者正在服用的所有药物，包括非处方药(如胰岛素、阿司匹林或其他NSAIDS)、膳食补充剂和草药产品。告知患者和/或护理人员在治疗期间可能需要替代疗法、剂量调整和/或特殊测试。

瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市，目前可能较难直接购买瓦莫洛龙，相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

瓦莫洛龙（Vamorolone）是一种所谓的解离类固醇，用于保护2 岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD) 患者的肌肉功能并缓解炎症。

在 Duchenne 中，DMD基因的突变不会导致抗肌营养不良蛋白的产生，而抗肌营养不良蛋白对于保护肌肉细胞收缩时非常重要。结果，患者出现进行性肌肉损伤和萎缩的症状。随着时间的推移，慢性炎症会导致这种损害的进展。

皮质类固醇模仿皮质醇激素的作用，是 DMD 中常用的一类强效抗炎药物，例如泼尼松、Emflaza（地夫可特）。人们认为它们可以通过缓解炎症来帮助保护肌肉组织，但长期使用会产生多种副作用。瓦莫洛龙是一种新型皮质类固醇，称为解离性皮质类固醇，旨在最大限度地发挥皮质类固醇的益处，同时最大限度地减少其副作用。

皮质醇和皮质类固醇通过与皮质醇受体相互作用来发挥作用，从而激活多种细胞途径。其中一些途径会产生抗炎作用，而另一些途径则会产生不良副作用。瓦莫洛龙与皮质醇受体相互作用，促进抗炎途径，但避免了与传统皮质类固醇副作用相关的途径。

例如，瓦莫洛龙与其他皮质类固醇一样，抑制 NF-kB 通路，该通路参与驱动炎症。它还有助于稳定细胞膜，同时防止反式激活，即其他皮质类固醇所见的基因活性增加，这被认为会导致副作用。瓦莫洛龙还可以通过阻断称为盐皮质激素受体的蛋白质的活性来帮助保护 DMD 患者的心脏功能，而这一类药物中的其他药物没有观察到这种情况。

瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市，目前可能较难直接购买瓦莫洛龙，相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

瓦莫洛龙（Vamorolone）适用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)。杜氏肌营养不良症是一种以神经肌肉功能的隐性退化为特征的神经肌肉疾病，是美国最常见的肌营养不良形式。尽管不良反应发生率相对较高，但皮质类固醇治疗是目前DMD治疗的标准。

瓦莫洛龙是一种新药，似乎可以优化传统类固醇抗炎活性：反式激活（通过 GRE 介导的配体/受体二聚体结合进行基因转录）丢失；反式阻抑（NF-κB 抑制抗炎活性）被保留；理化膜稳定性能得到改善；盐皮质激素受体活性从激动剂变为拮抗剂。

在临床研究中，瓦莫洛龙产生了剂量依赖性的皮质醇水平降低。皮质类固醇治疗与内源性皮质醇浓度抑制和下丘脑-垂体-肾上腺(HPA)轴功能受损有关。在使用瓦莫洛龙的临床研究中观察到白细胞计数和淋巴细胞计数的剂量依赖性增加。

食物口服给药后，中位T_最大大约需要两个小时。与高脂肪、高热量的食物一起服用瓦莫洛龙可降低C_最大18%，AUC增加13%，T_最大一小时前。瓦莫洛龙与低脂肪、低热量膳食的联合给药降低了C_最大4%，AUC增加14%，T_最大一小时前。

瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市，目前可能较难直接购买瓦莫洛龙，相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

瓦莫洛龙是作为皮质类固醇（也称为糖皮质激素）的替代品而开发的，皮质类固醇通常用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，因为它们可以减少肌肉炎症并保持肌肉力量。美国FDA 已批准 Santhera Pharmaceuticals 的在研药物瓦莫洛龙 Vamorolone（现已上市为 Agamree）口服混悬液 40 mg/mL，用于治疗 2 岁及以上杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。该疗法是一种一流的解离类固醇，旨在保留皮质类固醇的抗炎活性，同时减少有害的不良事件（AE）。

药效学：在临床研究中，瓦莫洛龙治疗诱导早晨皮质醇水平的剂量依赖性降低，以及白细胞和淋巴细胞计数的剂量依赖性增加。

作用机制：瓦莫洛龙是一种合成皮质类固醇，作为糖皮质激素受体的激动剂以发挥抗炎和免疫抑制作用。它也是盐皮质激素受体的拮抗剂。瓦莫洛龙对DMD患者发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。

用法用量：瓦莫洛龙的推荐剂量为6 mg/kg，每日口服一次，最好随餐服用，体重超过50 kg的患者每日最大剂量为300 mg。

一些患者可能对每天2毫克/千克的剂量有反应。根据个人耐受性，剂量可根据需要滴定至2毫克/千克/天。

副作用：最常见的不良反应(瓦莫洛龙> 10%，高于安慰剂)是类cushingoid特征、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。

欧盟批准瓦莫洛龙（Vamorolone）用于治疗 4 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。它被批准用于所有 DMD 患者，无论其潜在突变和行走（步行）状态如何。2023 年 10 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 同月也批准伐莫龙用于治疗儿童和成人 DMD 2 岁及以上。

在临床研究中，瓦莫洛龙治疗诱导早晨皮质醇水平的剂量依赖性降低，以及白细胞和淋巴细胞计数的剂量依赖性增加。瓦莫洛龙是一种合成皮质类固醇，作为糖皮质激素受体的激动剂以发挥抗炎和免疫抑制作用。它也是盐皮质激素受体的拮抗剂。瓦莫洛龙对DMD患者发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。

美国FDA 的批准基于关键 2b 期 VISION-DMD 研究的数据以及从三项开放标签研究中收集的安全信息。与目前的皮质类固醇治疗标准相比，瓦莫洛龙表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为有关的不良事件。与目前的标准护理皮质类固醇相比，这种新型皮质类固醇治疗表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为相关的不良事件。

瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市，目前可能较难直接购买瓦莫洛龙，相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

瓦莫洛龙（Vamorolone）是一种合成糖皮质激素，在杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗中用作抗炎剂和免疫抑制剂。瓦莫洛龙的化学特性使其显示出功效（临床益处）与皮质类固醇通常出现的一些安全问题（副作用特性）的化学分离，例如对生长和骨骼的负面影响。瓦莫洛龙正在对长期接受皮质类固醇治疗的儿童进行测试。

瓦莫洛龙推荐每日剂量为 6 毫克/公斤体重，体重超过 50 公斤（约 110 磅）的人每日最大剂量为 300 毫克。根据个人的临床反应和耐受性，剂量可以滴定至每天 2 毫克/公斤。对于轻度或中度肝功能损害的患者也建议使用较低剂量。

患者可以从标准口服皮质类固醇（例如泼尼松或 Emflaza）改用，而无需中断治疗或需要首先逐渐降低早期药物的剂量。从长期治疗改用另一种口服皮质类固醇的患者应以每日 6 mg/kg 的剂量开始。

瓦莫洛龙口服混悬液在给药前应充分摇匀约 30 秒。应仅使用提供的口腔注射器抽取适当的剂量并直接分配到口腔中。瓦莫洛龙的保质期为三个月。在此之后，任何打开的药物都应丢弃。服用瓦莫洛龙超过 1 周的患者在停止瓦莫洛龙时，应逐渐减少剂量。

瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市，目前可能较难直接购买瓦莫洛龙，相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

美国FDA 已批准瓦莫洛龙Agamree（vamorolone）用于治疗 2 岁以上杜氏肌营养不良症患者。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传病，其特征是肌营养不良蛋白基因突变。随着时间的推移，它会导致体内的肌肉变得虚弱和受损，最终致命。

VISION-DMD 是一项由两部分组成的研究，评估了每日口服剂量 2.0 mg/kg/天和 6.0 mg/kg/天的瓦莫洛龙与泼尼松 0.75 mg/kg/天和安慰剂的疗效、安全性和药代动力学，24周的治疗期。该研究以 33 个试验地点的 4 至 7 岁患有 DMD 的男孩为对象。

瓦莫洛龙是一种皮质类固醇，通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。瓦莫洛龙对杜氏肌营养不良症(DMD)患者发挥作用的确切机制尚不清楚。最常见的不良反应(瓦莫洛龙> 10%，高于安慰剂)是类cushingoid特征、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。尽管不良反应发生率相对较高，但皮质类固醇治疗是目前DMD治疗的标准。由于其独特的受体结合特性，瓦莫洛龙被定位为具有比其他皮质类固醇更可耐受的副作用特性，1从而为皮质类固醇副作用不可忍受或不可接受的患者提供了额外的治疗选择。

瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市，目前可能较难直接购买瓦莫洛龙，相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

瓦莫洛龙（Vamorolone）是由Santhera Pharmaceuticals开发的一种新型全合成糖皮质激素。它用于控制杜氏肌营养不良(DMD)患者的炎症和免疫失调，这是一种以神经肌肉功能的隐性退化为特征的神经肌肉疾病，是美国最常见的肌营养不良形式。尽管不良反应发生率相对较高，但皮质类固醇治疗是目前DMD治疗的标准。由于其独特的受体结合特性，瓦莫洛龙被定位为具有比其他皮质类固醇更可耐受的副作用特性，从而为皮质类固醇副作用不可忍受或不可接受的患者提供了额外的治疗选择。

Agamree于 2023 年 10 月获得美国食品和药物管理局批准用于治疗 2 岁及以上的 DMD 患者。该疗法也已在欧盟（加上冰岛、列支敦士登和挪威）获得批准，用于治疗 4 岁及以上的 DMD 患者。正在英国接受监管审查。瓦莫洛龙是一种橙味液体悬浮液，颜色为白色至灰白色，浓度为 40 mg/mL。应每日口服一次，最好随餐服用。瓦莫洛龙不应该被对其活性成分、瓦莫洛龙或其任何非活性成分有过敏反应史的人使用。

瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市，目前可能较难直接购买瓦莫洛龙，相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

地夫可特(Deflazacort)是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)。它不能治愈肌肉营养不良，但是可以改善肌肉强度并减慢残疾的进程。此外，地夫可特还可用于治疗原发或继发性肾上腺皮质功能减退、风湿病、胶原性疾病、造血系统疾病、溃疡性结肠炎、特发性肾病综合征、造血系统恶性肿瘤、过敏性和变应性疾病，以及配合抗结核药治疗暴发型、播散型肺结核 。

地夫可特具有以下功效和作用：

抗炎作用：地夫可特通过抑制炎症反应和减少炎症介质的释放，减轻组织的炎症反应和红肿。

免疫抑制作用：地夫可特可以抑制免疫系统的活性，减少机体对自身组织的攻击，从而减少自体免疫性疾病的发作。

抗过敏作用：地夫可特可以减少过敏反应，并抑制过敏介质的释放，如组胺等。

具有一定的免疫调节作用：地夫可特可以影响T淋巴细胞的活性和功能，调节免疫系统的平衡。

对某些神经、肌肉病变有改善作用：地夫可特可用于治疗一些神经、肌肉病变，如杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症）等。

地夫可特只能在医生的指导下使用，并且需要根据具体疾病和患者的情况确定剂量和疗程。如果您对地夫可特感兴趣或需要使用，请咨询医生以获取专业建议。

地夫可特目前没有在国内上市，患者暂时没有办法直接从国内进行购买。据了解，地夫可特片在海外有相关仿制药在印度上市，规格为30mg*18粒的价格为195元左右。患者如果有地夫可特片相关问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。