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司替戊醇(Stiripentol)是一种专门用于治疗Dravet综合征相关癫痫发作的抗癫痫药物。Dravet综合征是一种罕见的遗传性癫痫性脑病,患者常因频繁且难以控制的癫痫发作,伴随认知和行为障碍,严重影响生活质量。司替戊醇通过增强GABA介导的抑制性神经传导和调节肝细胞色素P450酶活性,减少神经元过度兴奋,同时抑制氯巴占等合用药的代谢,提升其血药浓度,形成协同抗癫痫效应,从而显著减少癫痫发作频率和严重程度。
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司替戊醇的适用人群为6个月以上、体重≥7公斤且正在服用氯巴占的Dravet综合征患者。其治疗周期因个体差异而异,通常需持续数月甚至数年。医生会根据患者的病情严重程度、发作频率、既往治疗史及药物耐受性,制定个体化治疗方案。治疗初期需通过剂量递增逐步达到推荐剂量,并在治疗期间定期监测发作情况、整体健康状况及药物副作用,以动态调整剂量。
对于部分患者,司替戊醇可能显著减少发作甚至实现完全缓解,但也有患者需长期服药以维持控制效果。长期用药的安全性需通过定期血液检查和肝功能监测来保障,尤其是中性粒细胞和血小板计数。若需停药,应遵循逐渐减量的原则,以避免癫痫发作频率增加或癫痫持续状态的风险。
司替戊醇为Dravet综合征患者提供了新的治疗选择,但需严格遵循联合用药原则,并在医生指导下长期管理。通过个体化治疗和定期监测,许多患者能够显著改善生活质量。
参考资料:https://www.drugs.com/diacomit.html
