DEFITELIO适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(VOD)的成人和儿童患者，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

因为临床试验是在变化很大的条件下进行的，所以在一种药物的临床试验中观察到的不良反应率不能与另一种药物的临床试验中的不良反应率直接比较，并且可能不能反映实际观察到的不良反应率。

在176名HSCT后出现肺和/或肾功能不全的肝VOD成人和儿童患者中，确定了DEFITELIO的安全性，这些患者每6小时接受DEFITELIO 6.25 mg/kg的治疗[参见临床研究].如果患者在进入研究时有明显的急性出血、活动级B-D移植物抗宿主病或需要多种升压药来提供血压支持，则患者被排除在这些试验之外。为了记录临床试验中的不良事件，如果事件与肝脏VOD相关，或者如果事件预计将在VOD后发生，则不需要报告造血的干细胞移植(HSCT)，除非他们是严重的或4-5级。

安全性人群的中位年龄为25岁(范围为1个月至72岁)，63%的人年龄≥ 17岁。共有60%的患者是男性，78%是白人，89%接受过同种异体的HSCT，潜在的诊断是急性白血病为43%。在研究开始时，13%的人透析依赖和18%是通风机依赖。DEFITELIO的平均给药时间为21天(范围:1至83天)。

102名患者可获得导致永久停用DEFITELIO的不良反应信息，其中35名(34 %)患者出现永久停用的不良反应。导致永久停药的不良反应包括5名(5%)患者的肺泡出血；肺出血，低血压, 导管部位出血和多器官衰竭，各3例(3%)；还有脑出血和败血症，各占2%(2%)的患者。

所有176名患者均可获得任何级别的不良反应信息。最常见的不良反应(发生率≥ 10%，与因果关系无关)是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应(发生率≥ 5%，与因果关系无关)是低血压(11%)和肺泡出血(7%)。104名(59%)患者报告了任何类型和任何级别的出血事件，35名(20%)患者的事件为4-5级。

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