塞普替尼/塞尔帕替尼(Selpercatinib)是一种针对异常RET基因的激酶抑制剂,主要用于治疗多种与RET基因变异相关的癌症。该药物的适应症包括局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)、晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)及其他特定的实体瘤。根据FDA的批准,塞普替尼适用于以下患者群体:
1、非小细胞肺癌(NSCLC):适用于经过FDA批准的检测确认存在RET基因融合的成年患者,他们患有局部晚期或转移性疾病。
2、甲状腺髓样癌(MTC):适用于2岁及以上的成人和儿童患者,该类患者需经FDA批准的检测显示RET突变且需要系统治疗。

3、甲状腺癌(TC):对于经FDA批准的试验检测确认患有RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌患者,同样适合2岁及以上的儿童及成人,并且这些患者对放射性碘不敏感。
4、其他实体瘤:适用于经过FDA批准的试验检测确认存在RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的患者,要求患者在之前的系统治疗中或之后出现进展,或没有令人满意的替代治疗方案。
塞普替尼的给药方式为口服胶囊或片剂,成年患者通常每天服用两次,儿童患者的服用频率根据年龄不同,一般为每天2至3次。在使用塞普替尼时,需注意多种潜在的副作用,包括肝毒性、间质性肺病、高血压、QT间期延长等。此外,常见的不良反应包括水肿、腹泻、疲劳和恶心等。在儿科患者中,可能会出现肌肉骨骼疼痛、呕吐和发热等症状。
参考资料:https://www.drugs.com/history/retevmo.html