在一项针对RET基因异常所致癌症患者的研究中，塞普替尼/塞尔帕替尼（Selpercatinib）展现了显著的疗效，其中主要包括非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）、甲状腺癌（TC）及其他特定的实体瘤。
在接受以铂类为基础化疗的成年非小细胞肺癌患者中，64%的患者在使用塞普替尼后肿瘤缩小。而在此前未接受过治疗的患者中，84%的患者对塞普替尼治疗反应良好，表现为完全或部分缓解。
此外，塞普替尼还在52名患有其他类型实体瘤（主要是胰腺癌和结肠癌，以及14种其他类型的癌症）的患者中进行评估，大约44%的患者对平均持续37个月的治疗产生了完全或部分反应。
对于晚期甲状腺癌患者，19名患者中有79%在接受索拉非尼或仑伐替尼治疗后肿瘤缩小，而在24名仅接受放射性碘治疗的患者中，约96%的患者肿瘤也出现缩小。在一项针对12至21岁患者的研究中，这些患者之前接受过或无法接受有效治疗，其中60%的患者表现出癌症缩小。这表明，由于药物在青少年体内的分布和清除方式与成人相似，塞普替尼预计同样对青少年有效。
在患有甲状腺髓样癌的15岁以上的成人和青少年中，先前接受过卡博替尼或凡德替尼治疗的患者中有73.5%的癌症缩小，而先前没有接受过治疗的患者中有81%的癌症缩小。塞普替尼也有望对12岁以上患有甲状腺髓样癌的青少年有效，因为该药物在这些患者体内的分布和清除方式与成人相同。
参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/retsevmo
400-001-9769