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阿瑞洛莫(arimoclomol)-Miplyffa是一种新型的药物,主要用于治疗尼曼-匹克病C型(NPC)相关的神经系统症状。尼曼-匹克病C型是一种罕见的遗传代谢疾病,患者体内脂质代谢异常,导致神经系统逐渐受损,影响运动、认知和生活质量。阿瑞洛莫通过激活热休克蛋白,促进细胞保护和修复,因此能够改善神经细胞的功能,减轻疾病带来的症状。在临床研究中,阿瑞洛莫与麦格司他(miglustat)联合使用时,显示出协同作用,使得患者在运动和认知功能方面的改善尤为明显。
参考资料:https://www.drugs.com