使用舍立帕酶（Cerliponase）治疗对肝功能或肾功能有影响吗？-药纷享进口药

回答

舍立帕酶（Cerliponase alfa，商品名BRINEURA）作为一种酶替代疗法，其作用主要局限于中枢神经系统，以补充患病儿童脑中缺乏的TPP1酶。由于它是通过脑室内途径给药，并且是一种大分子生物制剂，其全身暴露量非常低。目前，从药物的作用机制和临床使用情况来看，尚未有明确证据表明它会直接导致具有临床意义的肝功能或肾功能损害。然而，这并不意味着可以完全忽略对患儿整体健康状况的监测。CLN2疾病本身是进展性的，可能会影响多个身体系统。因此，在长期的疾病管理过程中，定期进行全面的身体检查，包括肝肾功能的基础评估和定期复查，仍然是标准护理的一部分，旨在监测患儿的整体健康状况，而并非专门针对该药物的特定毒性。

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医药问答

问题使用舍立帕酶（Cerliponase）治疗对肝功能或肾功能有影响吗？