400-001-9769
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伏索利肽（vosoritide，商品名为Voxzogo）的主要作用原理是基于对软骨发育不全症核心病理环节的靶向干预。该疾病通常由FGFR3基因的特定突变引起，该突变会导致一种信号通路过度活跃，从而异常抑制骨骼生长板中软骨细胞的增殖与成熟，阻碍骨骼的线性生长。伏索利肽作为一种C型利钠肽类似物，其作用正是为了对抗这一过度抑制的信号。当药物通过皮下注射进入体内后，它能够与骨骼生长板软骨细胞上的特定受体结合，激活一条名为环鸟苷酸的关键细胞内信号通路。这条通路的激活，可以有效地对抗和平衡由突变基因所引发的异常抑制信号，从而部分恢复生长板软骨细胞的正常生理功能，促进其增殖和有序分化，最终实现刺激骨骼生长的治疗目标。简而言之，它并非直接提供生长材料，而是通过调节失衡的生长信号来创造有利于骨骼生长的局部环境。
参考资料：https://www.drugs.com