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瑞戈非尼(Regorafenib,商品名为拜万戈)目前在我国的官方适应症主要针对特定的成人晚期实体肿瘤,包括既往接受过标准治疗后进展的转移性结直肠癌、胃肠道间质瘤以及肝细胞癌。关于其在儿童或青少年肿瘤患者中的常规应用,目前没有明确批准的适应症。在临床实践中,药物的超说明书使用是一个需要极其审慎对待的严肃医疗行为,必须在严格的法律法规框架和伦理原则下进行。如果经过多学科专家团队全面评估,认为某位儿童或青少年患者的病情非常特殊且缺乏其他有效治疗选择,并且其肿瘤的分子特征或疾病行为可能从理论上对瑞戈非尼产生响应,医生可能会在充分告知风险并获得知情同意后,考虑将其作为一项探索性的治疗选择。然而,这绝非标准治疗路径,且需要对患儿进行比成人更为严密的药物安全性监测,因为儿童的身体正处于发育阶段,对药物的代谢和反应可能与成人存在差异。任何此类决定都必须在具备丰富儿童肿瘤治疗经验的大型医疗中心,由专家团队经过详细讨论后做出。
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