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司美替尼主要用于治疗与1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤。这是一种罕见的遗传性疾病,患者易在神经上形成良性但可能不断增大的肿瘤,即丛状神经纤维瘤。这些肿瘤可压迫周围组织,引起疼痛、功能障碍、毁容甚至恶变风险。司美替尼适用于治疗无法通过手术完全切除的、或手术后复发、以及对既往治疗反应不佳的丛状神经纤维瘤患者,且患者年龄需在两岁及以上。它通过靶向抑制肿瘤生长依赖的信号通路,旨在控制肿瘤进展,缓解相关症状。需要明确的是,它并非治愈性药物,而是一种控制疾病、改善生活质量的长期治疗选择。使用前必须由专科医生确诊并评估。
参考资料:https://www.koselugo.com
