伏索利肽（vosoritide）主要治疗什么疾病？-药纷享进口药

回答

伏索利肽（vosoritide，商品名为Voxzogo）主要用于治疗一种名为软骨发育不全的先天性骨骼疾病。软骨发育不全是最常见的一种遗传性侏儒症，其根本病因在于特定基因的突变，导致骨骼生长板（骨骺）软骨细胞的增殖和成熟过程受到持续抑制，从而使患儿的长骨（如大腿骨、小腿骨）无法正常线性生长。该药物是全球首个获批用于治疗此病根本病因的靶向疗法。它的治疗目标，是针对疾病的核心病理环节，通过每日给药来促进骨骼生长板软骨细胞的增殖与分化，从而帮助骨骺尚未闭合的患儿，尽可能地实现接近正常儿童的线性身高增长速度，以期改善其成年终身高。

参考资料：https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a622012.html

医药问答

问题伏索利肽（vosoritide）主要治疗什么疾病？