使用戈洛迪森（golodirsen）后多久可能看到效果？-药纷享进口药

回答

使用戈洛迪森（golodirsen，商品名为VYONDYS 53）后，患者及家属需要对其起效时间有一个理性且耐心的预期。作为针对特定基因突变的杜氏肌营养不良的外显子跳跃疗法，其治疗目标是旨在通过促进肌肉细胞产生部分功能性抗肌萎缩蛋白，以潜在延缓疾病的自然进展速度。因此，其“效果”并非像止痛药那样迅速缓解症状，而是体现在减缓肌肉功能的退化进程上。在临床上，可观察到的积极变化通常需要相当长的时间才能显现，可能需要持续治疗数月甚至更长时间，并通过专门的肌肉功能评估量表或某些生物标志物检测来间接反映。疗效的评估是一个长期、动态的过程，医生会定期通过标准化的运动功能测试、力量评估并结合患者的日常活动能力来综合判断治疗是否带来了有意义的改变。患者和家庭需理解，该治疗的核心价值在于长期的疾病管理，而非寻求立竿见影的症状改善。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15593

医药问答

问题使用戈洛迪森（golodirsen）后多久可能看到效果？