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关于长期使用依鲁司他(Eliglustat,商品名为CERDELGA)的安全性,现有信息表明其在符合适应症的患者中,用于长期维持治疗是具备一定安全基础的。作为一种长期口服治疗戈谢病1型的基础药物,其长期使用的安全性数据正在持续积累中。安全性评估的关键前提是患者必须经过CYP2D6代谢分型检测,并根据结果(快代谢型、中间代谢型或慢代谢型)使用正确的剂量。在正确分型和剂量下长期治疗,药物在体内的浓度可以维持在相对稳定且有效的范围内,有助于减少因浓度过高或过低带来的风险。长期用药期间,医生会建议患者定期进行监测,包括血液学指标、肝功能和心电图等,以及时发现和管理任何潜在的远期影响或不良反应。总体而言,对于适合的患者,长期使用依鲁司他的获益(控制病情、改善生活质量)被认为是大于其潜在风险的。但任何长期用药方案都应在专科医生的严密随访和指导下进行,患者不应自行决定无限期用药,并需定期评估治疗的持续必要性。
参考资料:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/cerdelga
