依鲁司他（Eliglustat）主要适用于哪些疾病的治疗？-药纷享进口药

回答

依鲁司他（Eliglustat，商品名为CERDELGA）是一种口服的处方药物，其主要适用于成人1型戈谢病的长期治疗。戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由于葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏，导致其底物葡萄糖脑苷脂在单核巨噬细胞（特别是肝、脾、骨髓中的巨噬细胞）内异常蓄积，从而引发脾脏肿大、肝脏肿大、骨骼病变、贫血、血小板减少等一系列临床表现。依鲁司他是一种葡萄糖脑苷脂合成抑制剂，属于底物减少疗法。它的作用原理是通过抑制合成葡萄糖脑苷脂的关键酶，从源头上减少需要被降解的底物产量，从而与患者体内残存的少量酶活性达到新的平衡，缓解疾病进程。值得注意的是，其使用有严格限制：仅适用于经特定检测（CYP2D6基因分型）确认为快代谢型、中间代谢型或慢代谢型的成人患者，而对于超快代谢型或代谢型不确定的患者则不适用或无法推荐剂量。它不适用于其他类型的戈谢病（如2型、3型）。

参考资料：https://www.drugs.com/cerdelga.html

医药问答

问题依鲁司他（Eliglustat）主要适用于哪些疾病的治疗？