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关于依鲁司他(Eliglustat,商品名为CERDELGA)长期使用的安全性,现有信息表明其在符合适应症的患者中,用于长期维持治疗是具备一定安全基础的。作为一种需要终身服用的慢性病管理药物,其长期安全性数据正在持续积累中。安全性评估的关键前提是患者必须经过CYP2D6代谢分型检测,并根据结果使用正确的剂量,这是避免因药物浓度不当(过高或过低)引发风险的核心。在正确分型和剂量下,药物浓度维持在治疗窗内,有助于长期管理的稳定。在长期治疗期间,医生会建议患者定期进行监测,包括评估戈谢病相关指标(如肝脾体积、血细胞计数)以及药物安全性指标(如心电图、肝功能)。总体而言,对于经过筛选的合适患者,长期使用依鲁司他的获益(控制疾病进展、改善生活质量)被认为是大于其潜在风险的。但任何长期用药方案都必须在专科医生的严密随访和指导下进行,患者需定期复查以评估治疗的持续必要性和安全性,并警惕任何新出现的症状。
参考资料:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/cerdelga
