注射用伊米苷酶(思而赞)主要用于治疗什么疾病？-药纷享进口药

回答

注射用伊米苷酶（Imiglucerase，商品名为思而赞）主要用于戈谢病的长期酶替代疗法，适用于非神经病变型（Ⅰ型）和慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病患者，且需存在显著的非神经系统病变临床表现。戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由于葡萄糖脑苷脂酶缺乏，导致葡萄糖脑苷脂在巨噬细胞中蓄积，引起肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨病等症状。伊米苷酶是一种通过重组DNA技术生产的葡萄糖脑苷脂酶类似物，可替代患者体内缺乏的酶，减少底物蓄积。该药物不适用于急性神经病变型（Ⅱ型）戈谢病，因其无法逆转已存在的中枢神经损伤。治疗前需通过酶活性检测和基因分析确诊。患者应在有经验的医生指导下长期规律用药。

参考资料：https://www.drugs.com/cerezyme.html

医药问答

问题注射用伊米苷酶(思而赞)主要用于治疗什么疾病？