注射用伊米苷酶(思而赞)对所有类型的戈谢病都有效吗？-药纷享进口药

回答

不是。注射用伊米苷酶（Imiglucerase）仅对非神经病变型（Ⅰ型）和慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病有效，对急性神经病变型（Ⅱ型）无效。 Ⅱ型戈谢病以严重的中枢神经系统受累为特征，发病早、进展快，酶替代疗法无法透过血脑屏障，因此不能改善神经系统症状，仅推荐姑息治疗。Ⅰ型戈谢病（最常见）无原发中枢神经系统受累，伊米苷酶可有效改善贫血、血小板减少、肝脾肿大、骨病。Ⅲ型戈谢病有轻度至中度神经系统表现，长期酶替代可延缓神经病变进展，但不能逆转已存在的损伤。因此，在使用前必须通过酶活性检测和基因分析明确戈谢病分型。对于Ⅰ型和Ⅲ型患者，伊米苷酶是一线标准治疗；对于Ⅱ型，不推荐使用。所有治疗决策都应在遗传代谢科医生指导下进行。

参考资料：https://www.drugs.com/cerezyme.html

医药问答

问题注射用伊米苷酶(思而赞)对所有类型的戈谢病都有效吗？