注射用伊米苷酶(思而赞)治疗戈谢病需要终身输注吗？-药纷享进口药

回答

注射用伊米苷酶（Imiglucerase，商品名为思而赞）治疗戈谢病通常需要终身输注。戈谢病是一种遗传性溶酶体贮积症，由于基因突变导致葡萄糖脑苷脂酶缺乏，即使使用酶替代疗法补充外源性酶，也只能控制症状、延缓进展，而无法根治。如果停止输注，体内葡萄糖脑苷脂会重新蓄积，导致贫血、血小板减少、肝脾肿大、骨痛等症状在6-12个月内复发。因此，患者需要终身、定期（通常每2周一次）输注伊米苷酶以维持病情稳定。对于病情长期稳定（>2年）且已达到治疗目标（血红蛋白≥11g/dL、血小板≥100×10⁹/L、脏器体积缩小50%以上）的患者，可在医生指导下尝试降低剂量（如从60U/kg降至45U/kg，每2周一次），但完全停药后复发风险极高。终身治疗需结合定期随访和剂量优化。所有决策都应在遗传代谢科医生指导下进行。

参考资料：https://www.drugs.com/cerezyme.html

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问题注射用伊米苷酶(思而赞)治疗戈谢病需要终身输注吗？