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问题哪些人可以用奥马索龙(omaveloxolone)?年龄有限制吗?

回答

奥马索龙(Omaveloxolone,商品名为SKYCLARYS)适用于16岁及以上的弗里德里克共济失调患者。年龄下限为16周岁,无上限年龄限制,但老年患者(≥65岁)需谨慎并加强监测。适用条件:经基因检测确诊(FXN基因GAA重复扩展突变),存在共济失调步态、构音障碍、心肌病等临床表现。不适用人群:16岁以下儿童(缺乏安全性和有效性数据)、对药物成分过敏、严重肝功能损害(Child-Pugh C级)、哺乳期或妊娠期妇女。对于老年患者,因常伴有心功能减退、肾功能不全、多药合用,起始治疗前需评估肝、肾功能及心脏超声,并每3-6个月复查。如果出现肝酶升高(ALT/AST>3倍正常上限),应停药。所有用药决策都应在神经科医生指导下进行。

 

参考资料:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/216718s008s009lbl.pdf