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问题曲恩汀治疗肝豆状核变性作用机制

回答

曲恩汀属于特异性铜离子螯合剂,核心作用机制是结合患者体内多余的游离铜离子,将无法正常代谢的铜元素转化为可溶性复合物,通过肾脏代谢随尿液排出体外,从根源纠正肝豆状核变性的铜代谢缺陷。该药物可持续降低肝脏、大脑、肾脏等脏器内的铜蓄积量,减轻铜离子沉积引发的炎症损伤与功能异常,逐步改善肝功能异常、肢体震颤、神经异常等典型症状,长期用药可稳定病情,延缓罕见病进展,提升患者长期生存质量。

参考资料:https://www.cufence.com/