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阿伐替尼(Avapritinib,商品名为泰吉华)对晚期系统性肥大细胞增多症和惰性系统性肥大细胞增多症有效。该药物是一种高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂,通过抑制KIT D816V突变(系统性肥大细胞增多症的主要驱动突变)的激酶活性,减少肥大细胞增殖和活化,从而改善症状(如腹痛、腹泻、皮肤瘙痒、疲劳、体重下降等)。临床研究显示,治疗12-24周后,患者症状评分显著下降,血清类胰蛋白酶水平降低,脾脏体积缩小。对于惰性系统性肥大细胞增多症,推荐剂量为25mg/日;晚期系统性肥大细胞增多症为200mg/日。需注意,该药物不适用于血小板<50×10⁹/L的患者。所有治疗都应在血液科医生指导下进行。
参考资料:https://www.drugs.com/ayvakit.html
