两项研究证明了利鲁唑的疗效,这两项研究评估了肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者每日两次服用利鲁唑50 mg的情况。两项研究均包括家族性或散发性ALS患者,疾病持续时间小于5年,基线强迫肺活量大于或等于正常的60%。与安慰剂组相比,接受利鲁唑治疗的患者的气管造口时间或死亡时间更长。与安慰剂相比,接受利鲁唑治疗的患者早期生存率有所提高。尽管当通过研究方案中规定的分析(Logrank检验p=0.12)进行评估时,这些存活曲线在统计学上没有显著差异,但通过另一项适当的分析(Wilcoxon检验p=0.05)发现差异具有显著性。研究显示,服用利鲁唑的患者早期存活率提高。在研究期间达到气管造口术终点或死亡终点的患者中,每日两次利鲁唑50 mg与安慰剂组之间的中位生存期差异约为90天。