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恩西地平(Enasidenib)是一种口服特异选择性IDH2抑制剂,由Agios制药授权,Celgene公司研发。这款药物是首款进入临床试验的针对变异型IDH2的抑制剂。2013年提交了IND申请,随后在2014年获得孤儿药地位、优先审批资格以及FDA快速通道资格。最终,在2017年经过美国FDA批准,恩西地平正式上市,专门用于治疗伴有变异型IDH2的难治性或复发性急性髓细胞性白血病(R/R AML)的成年患者。简而言之,恩西地平是针对特定白血病类型的靶向治疗药物,具有显著的疗效,为患者提供了新的治疗选择。