帕克替尼(pacritinib,商品名为Vonjo)是一种有特定适应症人群的处方药物,它的适用对象经过了严格界定。该药物主要适用于治疗患有中度或高风险的原发性骨髓纤维化,或者是由真性红细胞增多症、原发性血小板增多症发展而来的继发性骨髓纤维化的成人患者。并且,它专门针对其中血小板计数偏低的患者群体。具体来说,其适应症明确限定于那些血小板计数低于每微升50×10^9(即通常所说的5万)的患者。
这一限定条件具有重要的临床意义,因为血小板减少在骨髓纤维化患者中较为常见,且传统上可供这类患者选择的JAK抑制剂治疗选项相对有限,部分药物可能因加剧血小板减少的风险而不适用。帕克替尼的临床研究数据正是在这一特定人群中展现出其治疗价值,使其为这部分患者提供了一个重要的治疗选择。因此,医生在考虑是否为患者处方帕克替尼时,会严格评估患者的骨髓纤维化类型(原发性或继发性)、疾病风险分层(中危或高危),并最关键的是,会反复确认患者的血小板计数是否符合适应症标准。对于血小板计数较高的患者,通常不适用于帕克替尼,医生会选择其他更合适的治疗方案。这体现了现代肿瘤治疗中精准医疗的理念,即根据患者的具体疾病特征和生物学指标来选择最匹配的药物。
参考资料:https://www.cancer.gov/research/participate/clinical-trials/intervention/pacritinib?pn=1
