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卡西默森

首个外显子45跳跃型肌营养不良症(DMD)疗法 。

其他名称
Amondys 45,casimersen
剂型
注射液
生产厂家
Sarepta Therapeutics, Inc.
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【适应症】
本品是一种反义寡核苷酸,用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

【推荐剂量】
在开始本品之前,应测量患者血清胱抑素C,尿试纸值和尿蛋白与肌酐的比值。
推荐剂量为30mg/kg,每周一次,静脉输注,每次持续输注35-60分钟。

【不良反应】
最常见的不良反应(>20%)是上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和口咽痛。

【药理作用】
本品被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合,从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳过的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳过旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白

【贮藏】
在2°C~8°C温度下保存。避光保存,切勿冷冻
放置在原包装盒内保存直至使用。

【有效期】

24个月

【使用方法】
-本品仅供静脉输注,每次持续输注35-60分钟
-本品输注给药需使用有0.2毫米直列式过滤器输液管。
-本品给药前需稀释。
-本品的稀释、给药操作,详见药品说明书。

【推荐剂量】
在开始本品之前,应测量患者血清胱抑素C,尿试纸值和尿蛋白与肌酐的比值。
推荐剂量为30mg/kg,每周一次,静脉输注,每次持续输注35-60分钟。

【剂量调整】


【服用过量处理】


【漏服处理】
如果错过一剂,发现后,尽快给予漏服剂量。

【不良反应】
最常见的不良反应(>20%)是上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和口咽痛。

【注意事项】
-超敏反应:
在接受本品治疗的患者中发生超敏反应,包括血管性水肿和过敏反应发生。如果发生超敏反应,请及时治疗并考虑减慢本品输液速度,中断或停止本品输注。
-肾毒性:
根据动物数据,本品可能引起肾毒性。应监测患者的肾功能;DMD患者肾功能的测量,肌酐值可能不可靠。

【禁忌】
对本品有超敏反应者,禁用本品。

【特殊人群】
-怀孕:
没有人类或动物关于怀孕期间使用本品的相关数据。
-哺乳期:
没有关于本品在人类或动物乳汁中分泌、对产奶量的影响以及对哺乳婴儿的影响的相关数据。
-儿童:
本品适用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏肌营养不良症的患者,包括儿科患者。
-老年人:
本品没有用于老年人患者的临床经验。
-肾功能不全者:
在肾功能不全的非DMD成人中,本品的肾清除率降低,但是,由于DMD患者肌酐测量的骨骼肌质量减少,无相关的本品建议剂量调整。

【适应症】
本品是一种反义寡核苷酸,用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

【药物相互作用】

请按药品说明书或在药师指导下购买和使用